遺伝子・細胞治療は現在、多くの伝統的な不治の病に対する治療法を患者に提供しています。 これらの臨床的成功は氷山の一角に過ぎないと考えられており、つまりこの分野の完全な有望性はまだ実現されていません。 そのため、製薬会社は新製品を開発する研究開発に多額の投資をしており、急増した遺伝子・細胞治療剤は現在、初期の開発段階に入っています。 実際、FDA は2020年までにこの分野で年間200件以上の新薬臨床試験開始届を予測しており、2025年までに年間10〜20件の新しい承認が下りることを予測しています。
研究開発へのこの強い投資と並んで、この分野での急速なビジネス成長を見込めそうです。 アライドマーケットリサーチ（Allied Market Research）が発表したサマリーによると、世界的な遺伝子・細胞治療市場は今後5〜10年間で年間33％増加する可能性があります。
情報科学者であり、このブログの寄稿者であるアンジェラ・ジョウ博士によると、 この急速に拡大している分野は、投資を検討している人にとって豊富なビジネスチャンスを提供します。 しかし、この進化している状況の中で、リソースをどこに集中させるのが最適かを決定するのは困難になり得ます。 この分野における最新市場動向を理解しやすくするために、CAS は中国科学院国家科学図書館の協力のもと、遺伝子・細胞治療に関するホワイトペーパーを制作しました。 この貴重なリソースは、グローバルな研究開発環境の詳細を把握するのに開発されたため、この成長市場における競争優位性を獲得するチャンスを見出すことができます。 ここではホワイトペーパーの最も重要な点をまとめ、遺伝子・細胞治療の研究開発投資の決定に情報を提供するためにはデータがどのように活用できるか説明しています。
遺伝子・細胞治療における主要な世界的動向とは
研究や製品リリース、および特許出願における動向は世界的なイノベーションのパターンの有用な指標であり、それは潜在的な共同研究者を特定し、そしてビジネスチャンスを見極める上で役立ちます。 これらの情報は企業が、より多くの情報に基づいて時間とリソースの投資先を決定するのに役立ちます。
遺伝子・細胞治療の市場はどのように進化しているのでしょうか。 世界のデータを見ると、過去30年間で研究開発が著しく成長していることがわかります。 事実、2017年末までに、遺伝子・細胞治療に関して、合計12万664本の学術論文が発表され、11万3千229件の特許出願が提出されました。 この分野における特許は特に成長しています。
この出版物および特許の増加は、CAS によって登録されている遺伝子・細胞治療関連物質の数の増加に反映されています。 興味深いことに、過去30年間で合計6,500の物質が登録されていますが、これらの大部分は過去10年間で追加されており、登録率は近年急激に加速しています。 600件以上の新薬が2018年前半に記録されたことから、この活動の急増は今後も続くものと思われます。 この飛躍的な上昇は、これらの新技術の開発と応用における転換点を反映しており、この分野において相当な数のビジネスチャンスをもたらしました。
遺伝子・細胞治療における最も有望なビジネスチャンスを見極めるには、いかに研究動向が各国間で異なるかを検討することが役立ちます。 これによりイノベーションがどこに集中しているかが分かり、市場が成長する可能性がある分野を予測するのに役立つため、企業は競争で商業的優位性を得るにはどこに投資するのが最適かを計画できます。 遺伝子・細胞治療の研究開発の世界的な視野を考慮すると、米国は他のどの国よりも圧倒的に多くの学術論文や特許を生み出している強力なリーダーです。 その他の重要な貢献国には、中国、日本、ドイツ、韓国、イギリスが含まれます。
遺伝子・細胞治療への関心を集めている市場分野
研究開発における重点分野を検討することで、投資の新たなチャンスを浮き彫りにすることができます。 その達成の手助けとして、弊社のホワイトペーパーは著しく将来の見込みが大きい分野として特定されている3つの分野を検討しています。それは幹細胞治療、キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法、および遺伝子編集技術です。
幹細胞治療
幹細胞治療は、その大きな臨床的可能性のために注目されている研究トピックです。 このイノベーション分野が発展するにつれ、これらの画期的な治療法を特集したニュース記事が増えています。 例えば、『ネイチャー』は、白血球をHIV抵抗性のものに置き換える幹細胞移植の後、HIV患者が18ヵ月間ウィルス未検出と最近報告しました。
幹細胞治療分野は急成長しており、多くの異なる種類の細胞が研究されています。 細胞種間の研究関心のバランスを見ることで、利用可能な背景情報の量と競争の可能性が高いレベルの指標が分かり、最も有望なビジネスチャンスを見極めるのに役立ちます。 人工多能性幹細胞（iPSC）や神経幹細胞も多くの研究活動を生み出しているにもかかわらず、現在最も研究されている幹細胞は、間葉系幹細胞、造血幹細胞そして胚性幹細胞の3種類です。 幹細胞療法が投資の対象分野である場合、これらの高度に研究された分野はビジネスチャンスを探る価値があるかもしれません。
CAR-T細胞療法
幹細胞と並んで、遺伝子・細胞治療の組み合わせである CAR-T細胞療法は、重要な関心分野になっています。 これらの新しい治療法は、T細胞受容体の遺伝子操作を取り込み、悪性細胞表面に提示されたバイオマーカーを標的とするようにします。 従って、企業がこの分野でのビジネスチャンスを見極めることに関心がある場合は、これらのバイマーカーのうちどれが最も研究上の関心を引くかを知ることが大切です。 これは、イノベーションが多く作り出される分野や競争上のプレッシャーが少ない分野を示し、どの研究手段が最も有望な投資機会を提供するか判断するのに役立ちます。
研究中の標的可能なバイオメーカーは多数あり、その中で最も研究されているのは CD19 です。 悪性B細胞で発現されるこの抗原は、現在 FDA によって承認されている2つの CAR-T細胞療法薬、Yescarta および Kymriah の標的となります。 CD19 はいまだに最も研究上の関心を引いていますが、過去10年間でさらにいくつかのバイオマーカーが特定され、さまざまな種類の癌を標的とする CAR-T細胞療法の範囲が広がりました。 弊社の分析では、次に最も研究されているバイオマーカーは CD20、HER2、および CD30であり、この成長分野にはさらに多くの潜在的な標的があることを示しています。 研究活動の焦点は、ビジネスに活用できる分野を示している可能性があるので、より重点的に研究されている標的に注目する価値があります。
遺伝子編集技術
遺伝子編集技術、特に最近開発された CRISPR-Cas9 システムは、遺伝子・細胞治療の範囲を大幅に拡大させました。 実際、CRISPR-Cas9 技術はゲノム中の特定の遺伝子の効率的かつ正確な挿入、欠失、修飾または置換を可能にするため、治療の可能性は計り知れないものがあります。 この技術の広範な応用を考えると、遺伝子編集技術は人々の関心を大いに刺激し、近年の特許数は劇的に増加しました。 この急速な増加は、組織がこの有望な分野で知的財産を所有したいという強い願望を反映しています。
この新しく刺激的な分野は、企業の事業を発展させるための貴重な分野を提供する可能性があります。 しかしながら、これらの潜在的な機会を最大限に活用するには、最新の動向を常に把握し、研究開発における調査の主な手段を明確に把握することが不可欠です。 CAS によって登録された物質の分析によれば、臨床関連遺伝子編集剤の大多数が CRISPR関連物質であり、続いて転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ（TALEN）、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）およびメガヌクレアーゼであることが明らかになっています。
遺伝子・細胞治療の可能性を活用する
遺伝子・細胞治療における劇的な市場成長は、この分野における期待の高まりを反映しています。 実際、これらの革新的な新しい治療は、現在、治療管理が難しい多くの病気を治療する可能性と共に、生物製剤の開発をまったく新しいレベルへ確実に推進しています。
この分野における大きなビジネスチャンスを利用するには、進化する市場の明確な理解が必要です。 弊社のホワイトペーパーは、この状況の概要を提示し、可能性のある関心領域に光を当てることで、それを実現できるように設計されています。
今すぐレポートをダウンロードしてこれらの洞察を活用しましょう。また、弊社の専門家がどのようにお役に立てるかについては、CAS にお問い合わせください。
