36万8,000件の特許が明らかにする、創薬の未来
特許はイノベーションのタイムラインにおいて有用な位置を占めています。技術を保護する価値があるほど成熟しており、かつ、その分野がどの方向に向かっているのかを、動向が明らかになる前に示唆するほど早期でもあるからです。ACS Webinarsと共同開催した最近のCAS Insightsウェビナーでは、3名のCAS科学者がこのシグナルを活用し、製薬分野の状況をマッピングしました。2020年から2025年の間に世界中の100以上の特許庁から公開された36万8,000件以上のパテントファミリーを分析対象としています。
- Angela Zhouが、分析手法と、誰が出願しているかという業界レベルの視点について紹介しました。
- Kavita Iyerが、新たな治療モダリティと分子標的について解説しました。
- Janet Sassoが、疾患領域におけるイノベーションがどこで加速し、どこで停滞しているかを追跡しました。
分析のあらゆる層において最も明確に示されたシグナルは「多様化」です。より多くのモダリティ、より多くの標的、そしてより多くの疾患領域が、本格的な研究の対象となっています。
状況分析のために構築されたデータ基盤
Angela Zhouは、データそのものの説明から始めました。この分析は、科学情報の最大級の人間によるキュレーションリポジトリであるCAS Content Collection™から抽出された36万8,000件のパテントファミリーに基づいています。パテントファミリーは統合されているため、単一のイノベーションが複数の特許庁に出願されていても、重複してカウントされることはありません。この統合は重要です。これにより、法的な活動数ではなく、研究の取り組みを測定できるからです。すべての特許はすでに人間によってインデックス化されており、コーパス全体で約8万5,000の科学的概念と760万の化学物質または生物学的物質が特定されています。
この手法では、データを自然言語処理（NLP）およびAI支援による分析と組み合わせました。その過程では、抽出されたトピックの整理、重複排除、検証を行うドメインエキスパートが常に指導にあたりました。Angelaは、この組み合わせこそが本プロジェクトの核心であると述べました。包括的なデータ、高度な分析、そして科学的判断が連携し、その結果が可視化されることで、読者は一目で状況を把握できるようになっています。
業界レベルで見ると、製薬分野の特許総数は、調査対象の6年間を通じて横ばいで推移しています。Angelaは所有権についても調査しました。上位50社の製薬出願企業のうち、そのほとんどが自社で出願した特許を保有していますが、一部の企業は他社から取得した特許がかなりの割合を占めています。取得特許の割合が約20%と最も高かったのはNovo Nordiskで、次いでSino Biopharmaceutical、China Resourcesが続きました。技術を臨床へ進めようとしている小規模な研究組織にとって、このパターンは、ライセンス供与や買収の可能性が最も高い企業を示唆しています。
治療モダリティ：代替ではなく多様化
次に、Kavita Iyerがモダリティの話題を引き継ぎました。低分子化合物は依然として特許数で圧倒的です。化学、スケール、コスト、経口バイオアベイラビリティにおける1世紀にわたる優位性を考えれば、これは驚くべきことではありません。より注目すべきは成長率です。細胞・遺伝子治療、RNA治療、抗体医薬品はすべて低分子化合物を上回る成長を見せており、創薬におけるAIや機械学習、放射性医薬品といった小さなカテゴリーが最も急速に加速しています。
分析結果を読み解くため、Kavitaはレポートの基盤となったCAS TrendScapeマップについて説明しました。各マップにおいて、六角形のサイズはそのトピックに関連する特許資料の数を示し、色は成長率を表しています。暖色系のオレンジや赤は、増加が速いことを示しています。初期のトピックはサイズが小さく、急速に成長する傾向があります。一方、確立された大きな領域は成長が緩やかです。最も魅力的な機会は通常、蓄積された研究成果が大きく、かつ成長率が高いものですが、競合の少ない領域を探している研究者は、小さな明るい色の六角形で示される、特許数は少ないものの成長の速いトピックに注目するかもしれません。
いくつかのモダリティに関するシグナルが際立っていました：
- 標的タンパク質分解この分野は5月に大きな節目を迎えました。米国FDAが、世界初となるタンパク質分解誘導剤（PROTAC）であるvepdegestrant（Arvinas社/ファイザー社）を、乳がん治療薬として承認したのです。特許活動は、選択性と有効性を決定づけるコンポーネントであるE3リガーゼ結合剤とリンカーに集中しています。PROTACの標的は、従来のホルモン受容体標的からキナーゼなどへと多様化しています。分子接着剤は依然として比較的新しく成長の速い領域であり、リンカーは複数のモダリティに共通する重要なコンポーネントとして繰り返し登場しています。
- RNA治療薬mRNA治療薬は、 パンデミック時のmRNAワクチンの枠を大きく超えて成長を続けており、低分子干渉RNA（siRNA）もまた、コンジュゲーション化学とデリバリーに活動が集中する、成熟した大きなセグメントとして存在しています。自己増幅型RNA、環状RNA、CRISPRに関連するガイドRNAなどの新しいサブタイプが関心を集めています。BioNTech社は特許出願における明確なリーダーとして台頭しており、2022年以降、その活動は活発化しています。
- 抗体治療薬ここに示すマップでは、寒色系の大きな六角形が目立ちます。これは、成熟した領域において実質的かつ継続的な活動が行われていることを示しています。モノクローナル抗体の成長は横ばいですが、二重特異性抗体や多重特異性抗体、そして 抗体薬物複合体 （ADC）は、特に免疫腫瘍学の分野で急速に成長しています。ナノボディやシングルドメイン抗体は、まだ初期段階にあることを反映し、学術的な環境でより多く見られます。
- 細胞・遺伝子治療キメラ抗原受容体（CAR）療法が主流であり、その原動力となっているのは CAR-T の血液がんにおける成功です。特許活動はCARの構造とコンポーネントに集中しています。6月には2つ目の節目として、中国のNMPAが、胃がんのClaudin 18.2を標的とする固形がん初のCAR-T療法であるsatricabtagene autoleucel（CARsgen社のSatri-cell）を承認しました。CAR-NKやCAR-マクロファージのアプローチは、固形がんや毒性において潜在的な利点を持つ、すぐに利用可能な（オフ・ザ・シェルフ）代替手段として浮上しています。
企業のポートフォリオ全体で見ると、その多様化は構造的なものです。現在、主要企業のほとんどが、10年前には一般的だった1〜2つではなく、4〜5つのモダリティにわたって特許を取得しています。ブリストル・マイヤーズ スクイブ社やアストラゼネカ社は低分子から抗体や細胞・遺伝子治療へと領域を広げ、イーライリリー社はRNAへ、そして歴史的に抗体先行型であったリジェネロン社もRNAへと進出しています。
分子標的：確立された手法を超えて
分析の結果、2,000を超える分子標的が特定され、酵素と受容体が新たなトピックの数で上位を占めました。Kavitaは、受容体、エピジェネティック標的、CD抗原の3つの領域に焦点を当てました。これらを選んだ理由は、受容体が承認薬の大部分を支えていること、エピジェネティック薬がメカニズム的に明確で近年拡大しているクラスであること、そしてCD抗原がCAR-T、ADC、および関連モダリティ全体で重要であるためです。
受容体の分野では、確立された標的とは異なるものへ関心が移っています。痛みや炎症に関わるTRPチャネル、がん免疫細胞上に発現するC型レクチン受容体、そして従来の標的というよりは肝臓指向性siRNAを可能にするデリバリー受容体としてのASGPRなどが挙げられます。主要な受容体ファミリーの中で、ソマトスタチン受容体サブタイプ2（SSTR2）はペプチド受容体放射性核種療法の基盤となっており、メラノコルチン受容体は代謝性疾患や希少肥満症で注目され、カンナビノイド受容体の研究は、中枢神経系の副作用を回避する末梢限定的な薬剤を創出したいという意欲を示しています。Angelaは、パンデミック中に集中的に研究されたACE2の出現が、この手法が真のシグナルを捉えていることを確認するポジティブコントロールであったと指摘しました。
CD抗原の中でも、CD19、CD20、CD38、CD47といったよく知られたマーカーは依然として中心的な存在ですが、その活動範囲は他の免疫細胞標的へと拡大しています。例えば、T細胞悪性腫瘍に対するCD7（自己標的化を回避するためのCRISPR編集によるCD7欠損CAR-Tプログラムを促進）、自己免疫疾患とがんにおいて相反する方向で活用可能な標的としてのCD25、そして治療抵抗性のがん幹細胞におけるCD133などが挙げられます。
疾患領域：イノベーションが加速している分野と、そうでない分野
Janet Sassoは、疾患領域の展望について語り、プレゼンテーションを締めくくりました。がんは依然として最大のカテゴリーであり、全出願の約15%を占めています。これに感染症、神経疾患、免疫介在性疾患が続きます。ほぼすべてのカテゴリーにおいて、出願の大半は企業によるもので、残りが学術機関によるものです。Janetは、この比率を商業的関心の尺度ではなく、パイプラインの連続体として捉えています。学術グループは初期の発見を主導する傾向があり、企業は開発、スケールアップ、そして商業化へと研究を進めます。学術機関のシェアが高いことは、多くの場合、その分野が初期段階にあることを示しています。
この分析では、17の疾患カテゴリーにわたる1,700以上の成長トピックをマッピングしました。最も急速に動いている分野は、必ずしも最大の市場ではありません。
- 線維性疾患 は、本レポートの中で最も広範なマップの一つであり、7つの臓器系にまたがっています。線維症は単一の疾患というよりも、臓器間で共通の経路を介して対処される反復的なメカニズムとして機能しており、臓器ごとのプログラムよりもプラットフォーム戦略が好まれています。
- 遺伝性疾患 は、遺伝子治療、アンチセンスオリゴヌクレオチド、酵素補充療法によって治療可能となり、多くの希少疾患で目に見えるイノベーションの足跡が示されている点で際立っています。ハンチントン病は、HTTメッセンジャーRNAを標的とする遺伝子サイレンシングプログラムにより、（成長の観点から）リードしています。
- 代謝性疾患 は、糖尿病や脂質クラスターを超えて多様化しており、希少脂質疾患が最も深い活動を牽引しています。肥満や体重関連疾患は、GLP-1の成功に伴い、イーライリリー社の1日1回経口投与型GLP-1ピルのような新しい投与経路を含め、再び注目を集めています。
- 呼吸器疾患 は、どのカテゴリーよりも急速に成長しているトピックの割合が高く、喘息、アレルギー性気道疾患、職業性および放射線誘発性の線維性疾患に集中しています。
Janetは、停滞している分野についても同様に率直でした。感染症は成長の面では低く安定しており、成熟した抗菌薬市場を反映しています。泌尿器疾患では高成長分野はほとんど見られず、イノベーションはデバイス、手術、診断へとシフトしています。関節リウマチや乾癬などの自己免疫疾患はほぼ横ばいです。彼女は、これらの分野が横ばいであるのは、根底にある科学ではなく、商業的なインセンティブが制約となっているためであり、そこにこそ新しい治療選択肢が必要であると主張しました。
彼女は、優先順位付けを行う際に考慮すべき4つのシグナルを聴衆に提示しました。生物学が明確に定義され、適切なモダリティと一致している場所に成長が集中するため、メカニズムに従うこと。希少疾患を治療可能なものとして扱うこと。単一のプログラムではなくプラットフォームで考えること。そして、横ばいの分野を科学の停滞ではなく、満たされていないニーズのシグナルとして読み解くことです。
今後の展望
Kavitaは、チームの次なる分析のプレビューで締めくくりました。グループはモダリティと標的を別々に調査するのではなく、それらがどのように共起するかを研究しており、特許ボリュームと成長率を対比させてモダリティと標的の組み合わせをプロットしています。ボリュームが少なく成長率が高いコーナーにある組み合わせは、特許の飽和度が低く、開かれた機会であることを示しています。一例として、FGFR2と組み合わせたADCは、検証済みかつ急成長している組み合わせですが、CXR2と組み合わせたADCは、まだ開発中のコンジュゲートが存在しない真のホワイトスペースを示しています。
3つのプレゼンテーションすべてに共通していたのは、マップそのものの価値です。Angelaが最後に述べたように、個々の研究はしばしば狭く、プロジェクトに焦点を当てたものになりがちです。ランドスケープビューは、研究者が自身の研究が近接する分野に対してどのような位置にあるのか、新たな標的やモダリティがどこで注目を集めているのか、そして過去5年間と今後をどのように比較すべきかを理解する助けとなります。
ウェビナーの全編を視聴する
Angela Zhou、Kavita Iyer、Janet Sassoから直接話を聞くには、完全な手法、CAS TrendScapeマップ、および聴衆とのQ&Aを含め、こちらをご覧ください。 ACS Webinarsでオンデマンド録画をご覧ください.
詳細な分析については、CAS Insights Reportを参照してください。 特許インテリジェンスを通じて製薬イノベーションの未来を切り拓く（CAS TrendScapeマップの全セットおよび基礎データを含む）。
視聴者からの質問
パネルディスカッションの最後に、視聴者から寄せられた多くの質問に回答する機会がありました。その概要を以下にまとめます。
質問：5年前の同様のレポートと比較して、最大の違いは何でしょうか？
回答：最も明確な違いは、治療モダリティと分子標的の両面における多様化です。5年前の分析であれば、これらの分野における開発ははるかに限定的であったはずです。それ以来、特にバイオ医薬品、遺伝子治療、細胞治療の分野で技術が急速に進歩しており、現在では5〜10年前と比較して、これらの分野がマップ上でより顕著に示されています。低分子医薬品は、その明確な利点から依然として全体的な取り組みの大部分を占めていますが、バイオ医薬品には、合理的設計への適合性、開発期間の短縮の可能性、そして多くの場合においてより高い標的特異性といった独自の価値があります。また、この期間中に創薬可能な領域が拡大しました。かつては創薬不可能と考えられていた標的も、PROTACsのようなアプローチによって到達可能となりました。これは、低分子による直接的な阻害に頼るのではなく、タンパク質のサイズに関係なく分解できる手法です。単一遺伝子の変異に起因する遺伝性疾患の研究も勢いを増しており、最近の CRISPRベースの治療法 （2025年にはそのうちの1つが承認されました）などの進歩がこれを支えています。
質問：CAS TrendScapeマップの分類はCASレキシコンとどのように対応していますか？また、製薬分野においてレキシコンはどの程度の頻度で更新されますか？
回答：CASレキシコンは、科学文献や特許をインデックス化するために使用される、標準化された語彙および制御語（CAS Concepts）のオントロジーです。今回の分析では、そのレキシコンを活用しつつ、自然言語処理（NLP）を適用して、研究者や著者が現在の用語でどのように研究を記述しているかを把握しました。両者を比較すると、抽出されたトピックの約80%が既存のレキシコンの概念と一致しており、分析を通じて新しい用語も浮き彫りになりました。レキシコンは、このような体系的な分析と、新しい論文や特許を読む際に新しい用語を指摘する個々の分析者の提案の両方を通じて、継続的に更新されています。このプロジェクトの有益な副産物として、現場から得られた最新の用語がレキシコンにフィードバックされています。
質問：バイオ医薬品、RNA、細胞治療への多額の投資にもかかわらず、特許数では依然として低分子医薬品が優勢です。これは創薬における移行のペースについて何を物語っているのでしょうか？
回答データが示す通り、低分子医薬品が取って代わられることはありません。低分子にはスケーラビリティ、化学的特性、コストの面で固有の利点があり、今後も存続し続けます。バイオ医薬品が低分子医薬品を駆逐するわけではなく、この変化は代替ではなく多様化の一環です。
質問：初のPROTAC承認が持つ臨床的および戦略的な意義は何ですか？
回答： この承認は、PROTACがヒトにおいて機能し、必要なバイオアベイラビリティと治療効果を達成できるという臨床的な概念実証を示すものです。また、規制上の道筋も確立されました。1つのPROTACが全3相の試験を完了したことで、今後の承認を加速させるパイプラインが整ったと言えます。その設計自体も重要です。分解には2つのタンパク質を近接させる必要があるため、単一の低分子ではその役割を果たすのが困難ですが、PROTACは標的タンパク質に結合する分子と分解誘導因子に結合する分子の2つを連結し、それらを近接させます。これにより、創薬化学者は合理的な設計のためのより扱いやすい出発点を得ることができ、人工知能（AI）は、特にタンパク質ポケット内での結合親和性の予測精度を向上させることで、分子接着剤設計というより困難な課題において、この取り組みをさらに前進させる可能性があります。
質問：物質特許と個別の製剤特許は、同じパテントファミリーとしてカウントされますか？
回答： それは特許の出願方法によります。製剤特許が元の物質特許の継続出願または分割出願として提出された場合、同じ親出願に優先権を主張するため、分析上はそれらを1つのファミリーとしてグループ化します。製剤特許が独自の新しい優先日を持つ独立した出願として提出された場合は、別のファミリーとしてカウントされます。
質問：分析において企業特許と大学特許を区別する場合、それは何を意味しますか？
回答： その区別は特許の所有権、具体的には特許権者（譲受人）を指します。企業が譲受人として出願した特許は企業特許としてカウントされます。所有権は変更される可能性があります。企業が大学から特許を購入した場合、分析は現在の所有者を反映するため、その特許は企業特許としてカウントされます。
質問：共起分析は、従来の特許カウントでは明らかにできない何を明らかにしますか？
回答： 特定のモダリティの特許がどれだけ増加しているかをカウントするだけでは、関連する標的についての文脈は得られません。共起分析は、その文脈を補完します。ある標的が特定の疾患に対して十分に検証され、低分子医薬品として集中的に研究されている一方で、バイオ医薬品としての活動が全く見られない場合、それは潜在的な機会を示唆しています。分析はデータに基づいているため、繰り返しが重要となります。1回の共起は多くを語りませんが、何百回も繰り返されるペアは調査に値するパターンを示しています。その目的は、新たな組み合わせや、研究および特許取得の機会が存在するホワイトスペースを特定することです。
質問：次世代の生物学的介入、特に遺伝性疾患に対するデータ分析の意義は何ですか？
回答：多くの遺伝性疾患は希少であり、AIは文献マイニングや散在するエビデンスを結びつける能力を大幅に高めます。公開された科学データ、臨床データ、電子患者記録など、世界中の知見をリンクさせることで、個々には希少な疾患の全体像をより包括的に構築することが可能になります。これにより、以前よりも疾患が扱いやすくなり、産業界にとってもより実行可能なものとなる可能性があります。
