バイオテクノロジーおよび製薬業界のリーダーが優先すべきAIの4つの柱
CAS 2025年ライフサイエンス・サミットの振り返り
2025年9月、CASは欧州、韓国、日本でライフサイエンス・サミットを開催し、製薬、学術、テクノロジー分野の専門家と共に創薬におけるAIの活用について議論しました。各サミットでは、データガバナンス、AI導入の障壁、モダリティ固有の課題など、地域ごとの優先事項に焦点を当てました。これらのサミットは、研究戦略を再構築しつつある 創薬のトレンド を反映するものです。
3つのCASライフサイエンス・サミットを通じて、製薬企業、バイオテクノロジー組織、CRO、学術機関から以下の4つの優先事項が明確になりました。
リーダーたちが注目する主要テーマ：
- データ収集よりもデータの準備態勢：組織は十分なデータ量を保有しているものの、そのキュレーション、文脈化、および特定の創薬課題への適合に苦慮しています。
- ボトルネックとしての組織の準備態勢： 技術的な能力は存在しますが、実際の導入を左右するのは、チェンジマネジメント、インセンティブ構造、そして学際的なコラボレーションです。
- 人間とAIのパートナーシップモデル： AIによる代替ではなく、計算ツールと人間の専門知識をどのように組み合わせるかに焦点が当てられています。
- 重要なインフラとしてのガバナンスフレームワーク： AIがワークフローに深く統合されるにつれ、説明責任と規制への準拠が不可欠となっています。
これらの優先事項は、各サミットでの詳細な議論を通じて浮き彫りになり、異なる製薬市場や研究環境においてどのように現れるかが明らかになりました。
EMEA：創薬を加速させるデータとAI
CASとアストラゼネカは、ロンドンの王立協会（Royal Society）でEMEAサミットを共同開催しました。セッションでは、AIを活用したアイデア創出、予測分析、自動化、エージェントシステムが取り上げられました。
1. データレディネス（データの準備状況）に関する議論の重要性
製薬企業、バイオテクノロジー企業、学術機関の業界関係者が集まり、重要な洞察が共有されました。それは、課題はデータの量ではなく、データの準備状況にあるという点です。初期のセッションでは、AIアプリケーションにおいてデータセットを有効にするための条件に焦点が当てられ、製薬企業や学術機関の参加者が実装経験を報告しました。多くの参加者が、データセットのキュレーションが不十分であれば、モデルの高度さに関係なく、信頼性の低い予測しか得られないと指摘しました。
ある参加者は、データの量よりも準備の重要性を強調しました。より関連性が高く実用的な結果を得るには、データをキュレーションし、文脈化し、特定の発見に向けた問いと整合させる必要があります。複数の参加者が自組織における同様の課題を報告しており、AI導入に向けた高額な試みの多くが、アルゴリズムの限界ではなく、データの基礎的な問題によって頓挫しているという業界全体の認識が浮き彫りになりました。
議論は、従来の公開文献以外の手法にも及びました。参加者は、めったに公開されないものの貴重な情報を含む「失敗した実験」を記録する、構造化されたネガティブな結果の文書化に向けた社内の取り組みについて説明しました。また、合成データ生成や連合学習モデルについても議論されました。連合学習は、機密データを共有することなく組織間での連携を可能にするため注目を集めましたが、知的財産権への懸念や組織のポリシーが普及の障壁となっていることも認められました。
2. 組織の準備態勢を強化する分野横断的な連携
複数のセッションで、組織がいかにして創薬連携の主要要素を結びつけるかというテーマが扱われました。これには化学、生物学、計算科学、実験的検証が含まれます。一部の登壇者は、従来は別々に作業していたチームをつなぐために設計された共同プラットフォームを紹介しました。
また、リソースと専門知識を共有する企業間パートナーシップについても議論されました。こうした連携は進歩を加速させる可能性がある一方で、競争上の圧力やデータ所有権への懸念が、より広範な導入を制限しています。
業界の洞察：部門間のサイロを打破する方法。 分野横断的な統合は、技術的かつ文化的な課題として浮上しました。製薬・バイオ企業のリーダーたちは、化学系チームと生物系チームを連携させるには、単なるデータ標準の共有以上のものが必要だと指摘しました。それには、統一されたガバナンス構造と、個人の貢献よりも協力を評価する新しいインセンティブモデルが不可欠です。
3. AI導入に不可欠な人間の専門知識
大規模言語モデル（LLM）と実験室の自動化に関するセッションでは、これらの技術が既存のワークフローにどのように適合するかが検討されました。登壇者は、LLMが化学設計の空間を拡大し、仮説を生成できることを実証しました。しかし、これらのLLMの有効性は、厳格なベンチマークと専門家による検証にかかっています。製薬業界はこうした創薬の課題にさまざまな方法で取り組んできましたが、その結果はまちまちであり、人間の専門知識の重要性が依然として高いことを裏付けています。
実験室の自動化は、実験のばらつきを抑え、サイクルタイムを短縮できるとして注目を集めました。ある登壇者は、異なる施設間で再現性の高い実験を可能にするコード駆動型のワークフローについて説明しました。しかし、参加者は、これらの技術は科学的判断を置き換えるものではなく、あくまで支援するものであると強調しました。研究者は依然として結果を解釈し、予測を検証し、どの方向性を追求すべきかという戦略的な決定を下す役割を担っています。
この人間の専門知識の再定義は、製薬R&DのリーダーがAI導入をどのように捉えるかという点において、根本的な転換を意味しています。「AIは何に取って代われるか？」と問うのではなく、「AIは研究者が探求できる範囲をどのように広げるか？」という問いかけの方が、より生産的であるという認識が広がりました。CRO（医薬品開発受託機関）や製薬企業の参加者の多くが、AIが仮説生成を加速させ、ドメインエキスパートが検証、解釈、戦略的意思決定の主導権を維持するという成功事例を報告しました。
4. 組織によるAIツールのガバナンス
繰り返し議論されたテーマは、AIツールの統合が進むにつれ、透明性の高い手法と明確な説明責任が必要になるという点です。登壇者は、モデルの来歴を追跡し、意思決定の論理を文書化し、実験結果と照らし合わせて予測を検証するためのフレームワークを共有しました。
ある代表者は、科学的な厳密さを維持しながら、監査可能性を確保しリスクを管理するための組織的なアプローチを概説しました。また、AIが生成した仮説によって実験が失敗した場合や、自動化システムが予期せぬ結果を出した場合の責任の所在について疑問を呈する声も上がりました。
CASのプレジデントであるマヌエル・グズマン氏は次のように述べています。「AIが科学的ブレイクスルーを加速させる方法について、分野を超えたリーダーたちが議論を交わす姿は非常に心強いものです。AIは科学者を置き換えるものではなく、研究者がより良い問いを立て、効率的にアイデアを検証し、情報に基づいた意思決定を行えるよう支援するために設計されています。」
技術力だけではAI導入を推進できない
これら4つの優先事項は、参加したリーダーたちに明確な洞察を与えました。技術力だけでは導入は進まないということです。製薬企業やバイオ企業の参加者は、チームがAIツールを活用するかどうかは、組織の準備態勢、インセンティブ構造、そして変革管理のプロセスによって決まると強調しました。
「小さな成功」戦略。 複数の製薬リーダーが、ターゲットを絞った成功を通じて価値を実証することを推奨しました。例えば、プロジェクトのタイムラインを加速させる検証済みの予測、ボトルネックを解消する再現可能なワークフロー、あるいはコンセプトを証明するパイロットプロジェクトなどです。このアプローチは、全社的な変革よりも効果的に組織の賛同を得ることができ、創薬においてどのAIアプリケーションが価値をもたらすかを特定するのに役立ちます。
地域別の洞察
韓国で開催されたCASライフサイエンスサミットでは、世界の製薬企業が創薬にAIをどのように活用しているかが検証されました。登壇者は、研究開発におけるAI統合の事例を紹介し、実環境における成功事例と現在直面している課題について説明しました。サミットに参加した製薬・バイオテクノロジー業界のリーダーたちは、研究環境で実証されたAIの能力と、規制の厳しい製薬研究開発環境における実用化との間に大きな隔たりがあるという重要な課題を指摘しました。
参加者は、バリデーション要件、データ品質基準、リスク管理の考え方が、製薬研究開発においてどのようなツールを導入できるかにどのような影響を与えるかを探りました。ある参加者からは、AIがもたらすスピードと規制当局が求める厳格さを、組織としてどのように両立させるのかという問いが投げかけられました。
CAS BioFinder®に関する質疑応答では、生物学的配列データと化学情報を結びつけるプラットフォームへの関心が明らかになりました。多くの参加者が、創薬ターゲットが複雑化するにつれ、多様なデータタイプを統合できるツールが研究者に必要であると指摘しました。この技術的な課題は、化学系チームと生物系チームを連携させるという、組織全体で議論されている課題を反映しています。
創薬において、タンパク質間相互作用や困難な結合部位など、これまで制御が難しいと考えられていたターゲットへの注目が高まる中、研究者は以下のようなアプローチを模索しています。PROTACを用いたタンパク質分解誘導や低分子PPI阻害剤などです。
AIを活用したワークフローにおける人間の専門知識の役割についても、注目すべき議論が交わされました。ある参加者は、サミットで自動化が重視されているにもかかわらず、なぜCASが依然として人間のインデクサー（索引作成者）を起用し続けているのかと問いかけました。議論の結果、AIは膨大なデータセットを処理しパターンを特定することはできるものの、その情報を精査、検証、解釈するには、依然としてドメインの専門知識が不可欠であることが明らかになりました。
議論の結論として、AIは研究者が探求できる範囲を広げ、仮説検証を加速させるものであることが確認されました。しかし、生物学的な妥当性、化学的な実現可能性、戦略的優先順位に関する専門的な判断は、自動化することはできません。
日本で開催されたCASライフサイエンスサミットでは、多くの製薬リーダーが抱く疑問が取り上げられました。なぜAIは低分子創薬では期待されているのに、RNA医薬、抗体医薬、ペプチド医薬、細胞治療、遺伝子治療といった新たなモダリティでは苦戦しているのでしょうか。製薬企業、バイオテクノロジー企業、学術機関からの参加者は、学習データの可用性とメカニズムの理解度に大きく依存する、モダリティごとのAI対応状況の違いについて議論しました。
議論は創薬における広範なトレンドに焦点を当て、モダリティごとにAIの対応状況がどのように異なるかを検証しました。低分子創薬については、ターゲットタンパク質、結合データ、構造活性相関などの膨大なデータセットで学習したディープラーニングモデルが、より確実に仮説を生成し、分子特性を予測できることが指摘されました。これらのモデルは、数十年にわたって蓄積された実験データと、十分に解明された化学的・生物学的原理の恩恵を受けています。
登壇者は、新しいモダリティには異なる課題があると説明しました。RNA医薬、抗体医薬、ペプチド医薬、細胞治療、遺伝子治療は、それぞれデータやメカニズムの面で特有のハードルに直面しています。例えば、RNA医薬は低分子に比べて学習データが限られており、RNAの安定性、送達、有効性を支配する生物学的メカニズムの理解も十分ではありません。ある参加者は、これらのモダリティに対するAIの精度を向上させるには、高品質な実験データを体系的に生成すること、限られた事例から学習するモデルを開発すること、そして生物学的に妥当な範囲内に予測を制限するためのメカニズム知識を組み込むこと、という3つの取り組みを並行して行う必要があると主張しました。また別の参加者は、この議論の価値を「企業の枠を超えて率直な意見を交換できる、閉ざされた環境での貴重な機会」と評価しました。
予測毒性学は特に懸念される分野として浮上しました。モデリング能力の進歩にもかかわらず、前臨床データから有害事象を予測することは依然として困難であるためです。参加者は、創薬プロセスのより早い段階で有効性と安全性を予測できるAIモデルを求めました。これは現在のシステムでも実現しつつある能力です。さらに先を見据えて、臨床試験の成功確率や市場性を評価し、ポートフォリオ戦略の決定を支援するツールの将来像を描く登壇者もいましたが、こうした包括的な予測能力の実現は、依然として今後の課題です。
グループは、新しいモダリティのための学習データの不足、不完全なメカニズムの理解、毒性予測能力の不十分さといった具体的な技術的ギャップを特定しました。これらのギャップは、集中的な研究投資と体系的なデータ生成によって進歩を加速できる領域を示しています。
将来を見据えた統合型AIシステムの構築
すべての地域において、参加者は進歩のために複数の側面での取り組みが必要であるという点で合意しました。それは、データ品質と標準化の向上、分野や組織を超えた連携の促進、信頼を構築するためのガバナンスフレームワークの確立、そして組織内の文化的な障壁への対処です。より広範な導入を推進するには、技術的なブレークスルーと同様に、小さな成功事例を積み重ねることが重要です。
サミットそのものが、組織を超えたコラボレーションの力を証明しました。このイベントは、競合する製薬企業、バイオテクノロジー企業、CRO、学術機関の科学者が率直な洞察を交換できる場を作り出すことで、個々の組織内ではめったに起こり得ない議論を可能にしました。参加者は、競争上の優位性よりも科学的理解の向上に焦点を当てる機会を高く評価し、業界全体の進歩を加速させる可能性のある共通の課題と協力的なアプローチを明らかにしました。
概念実証の段階から実用化へと移行する中で、成功の鍵を握るのは、AIツールが実際の製薬研究開発において価値を発揮できるかどうかを左右する、組織的、文化的、ガバナンス上の重要な課題に対処できるリーダーです。
創薬の未来を形作る新たな戦略や技術に関する詳細については、当社の2025年創薬トレンドウェビナーをご覧ください。
