生物技术与制药行业领导者的四大人工智能优先事项
CAS 2025年生命科学峰会回顾
2025年9月，CAS在欧洲、韩国和日本举办了生命科学峰会，与制药、学术和技术领域的专家共同探讨人工智能在药物研发中的应用。每场峰会都聚焦于各地区的特定优先事项，包括数据治理、人工智能实施障碍以及特定模式所面临的挑战。这些峰会反映了正在重塑研究策略的 药物研发趋势。
在三场CAS生命科学峰会上，制药公司、生物技术组织、合同研究组织（CRO）和学术机构明确了以下四大优先事项：
行业领袖的核心观点：
- 数据准备重于数据收集：各组织目前拥有充足的数据量，但在数据的整理、情境化以及与特定研发问题的匹配方面仍面临挑战。
- 组织准备度是关键瓶颈： 技术能力已经具备，但变革管理、激励机制和跨学科协作才是决定实际实施效果的关键。
- 人机协作模式： 重点不在于取代人类，而在于将人类专业知识与计算工具进行重新定位与整合。
- 治理框架是关键基础设施： 随着人工智能深入整合到工作流程中，问责制和监管合规变得至关重要。
这些优先事项是在每场峰会的深入讨论中总结出来的，揭示了它们如何在不同的制药市场和研究背景下体现。
EMEA：利用数据和人工智能加速药物研发
CAS与阿斯利康在伦敦皇家学会共同举办了EMEA峰会。会议涵盖了人工智能驱动的构思、预测分析、自动化以及智能代理系统等议题。
1. 关于数据就绪性的辩论
来自制药公司、生物技术企业和学术机构的行业参与者达成了一个关键共识：挑战不在于数据量，而在于数据的就绪性。早期的会议重点讨论了哪些因素使数据集能够有效应用于人工智能，来自制药公司和学术机构的参与者分享了他们的实施经验。多位与会者指出，无论模型多么复杂，如果数据集整理不当，都无法产生可靠的预测结果。
一位参与者强调了准备工作重于数据规模的重要性。数据必须经过整理、情境化并与具体的发现问题对齐，才能产生更具相关性和可操作性的结果。多位与会者描述了各自组织中面临的类似挑战，这反映出行业内的一种普遍认识：许多昂贵的人工智能实施尝试之所以受挫，是因为基础数据问题，而非算法本身的局限性。
讨论范围进一步扩大，涵盖了传统已发表文献之外的方法。参与者介绍了内部记录结构化负面结果的方法，即记录那些很少发表但包含宝贵信息的失败实验。其他人则讨论了合成数据生成和联邦学习模型。联邦学习因其能够在不共享专有数据的情况下实现跨机构协作而备受关注，尽管发言者也承认，知识产权问题和机构政策仍然是其广泛应用的障碍。
2. 建立跨学科联系以提升组织就绪性
多场会议探讨了组织如何连接药物发现协作中的关键要素，包括化学、生物学、计算科学和实验验证。一些与会者展示了旨在连接传统上各自为政的团队的协作平台。
与会者还讨论了汇集资源和专业知识的跨公司合作伙伴关系。虽然这些合作可以加速进展，但竞争压力和对数据所有权的担忧限制了其更广泛的应用。
行业洞察：如何打破跨部门壁垒。 跨学科整合已成为一项技术和文化挑战。来自制药和生物技术公司的领导者指出，连接化学和生物学团队不仅仅需要共享数据标准，还需要统一的治理结构和新的激励模式，以奖励协作而非个人贡献。
3. 人类专业知识对于人工智能的应用至关重要
关于大语言模型和实验室自动化的会议探讨了这些技术如何融入现有工作流程。演讲者展示了大语言模型如何扩展化学设计空间并生成假设。然而，这些大语言模型的有效性取决于严格的基准测试和专家验证。制药行业一直以各种方式应对这些药物发现挑战，但结果不一，这凸显了人类专业知识持续的重要性。
实验室自动化因能减少实验变异并缩短周期而受到关注。一位发言者描述了能够实现跨设施可重复实验的代码驱动工作流程。然而，与会者强调，这些技术是辅助而非取代科学判断。研究人员仍需负责解释结果、验证预测并就研究方向做出战略决策。
这种对人类专业知识的重新定位，代表了制药研发领导者看待人工智能应用方式的根本转变。与其问“人工智能能取代什么？”，更具建设性的提法变成了“人工智能如何扩展研究人员的探索能力？”多位来自合同研究组织（CRO）和制药公司的参与者描述了成功的实施案例，即人工智能加速了假设生成，而领域专家则保持对验证、解释和战略决策的控制。
4. 组织如何治理人工智能工具
一个反复出现的主题是随着人工智能工具的进一步集成，需要透明的方法论和明确的问责制。演讲者分享了追踪模型来源、记录决策逻辑以及根据实验结果验证预测的框架。
一位代表概述了其组织在保持科学严谨性的同时确保可审计性和管理风险的方法。其他人则提出了关于问责制的问题，例如当人工智能生成的假设导致实验失败或自动化系统产生意外结果时该如何处理。
CAS 总裁 Manuel Guzman 表示：“看到各学科的领导者齐聚一堂，探讨人工智能如何加速科学突破，而不是取代推动科学发展的科学家，这令人倍受鼓舞。这些工具旨在通过帮助研究人员提出更好的问题、更高效地测试想法并做出明智决策来支持他们。”
技术能力不足以推动人工智能的应用
总而言之，这四个优先事项为与会的领导者提供了清晰的洞察：仅靠技术能力无法推动应用。来自制药公司和生物技术企业的参与者强调，组织就绪性、激励结构和变革管理流程决定了团队是否会使用人工智能工具。
“小胜”策略。 多位制药行业领导者主张通过有针对性的成功案例来展示价值，例如加速项目进度的验证性预测、消除瓶颈的可重复工作流程，或证明概念的试点项目。这种方法比全企业范围的转型更能有效地建立组织认同，同时也能明确哪些人工智能应用在药物发现中真正具有价值。
区域洞察
CAS韩国生命科学峰会探讨了全球制药企业如何将人工智能应用于药物研发。一位特邀演讲嘉宾分享了人工智能在研发中整合的案例研究，阐述了在实际应用场景中的成功经验与持续挑战。与会的制药和生物技术行业领袖指出，研究环境中的人工智能能力与受监管的制药研发环境中的实际应用之间存在显著差距。
与会者探讨了验证要求、数据质量标准和风险管理考量如何影响制药研发中工具的选择与部署。一位参会者提出了关于企业如何在人工智能带来的速度与监管机构要求的严谨性之间取得平衡的问题。
关于CAS BioFinder®的提问显示出人们对连接生物序列数据与化学信息的平台有着浓厚兴趣。多位与会者指出，随着药物研发靶点日益复杂，研究人员需要能够整合多种数据类型的工具。这一技术挑战反映了组织内部关于连接化学与生物学团队的更广泛讨论。
随着药物研发日益聚焦于以往被认为难以调节的靶点（如蛋白质-蛋白质相互作用和具有挑战性的结合位点），研究人员正在探索多种方法，包括基于PROTAC的蛋白质降解技术和小分子PPI抑制剂。
会议中一个值得关注的交流环节探讨了人类专业知识在人工智能增强工作流中的作用。一位参会者询问，尽管峰会聚焦于自动化，为何CAS仍坚持使用人工标引。讨论表明，虽然人工智能能够处理海量数据集并识别模式，但领域专业知识对于信息的整理、验证和解读仍然至关重要。
会议总结认为，人工智能拓展了研究人员的探索范围并加速了假设验证。然而，关于生物学合理性、化学可行性和战略优先级的专家判断无法实现自动化。
CAS日本生命科学峰会探讨了许多制药领袖共同关心的问题：为何人工智能在小分子药物发现中展现出前景，但在RNA疗法、抗体疗法、多肽药物、细胞疗法和基因疗法等新兴治疗模式中却面临困难？来自制药公司、生物技术企业和学术机构的嘉宾讨论了不同药物类型在人工智能应用准备度上的差异，这在很大程度上取决于训练数据的可用性和对机制的理解。
讨论围绕药物研发的更广泛趋势展开，审视了人工智能准备度在不同治疗模式间的差异。对于小分子药物研发，与会者指出，基于海量数据集（例如靶蛋白、结合数据和构效关系）训练的深度学习模型能够更可靠地生成假设并预测分子性质。这些模型得益于数十年来积累的实验数据以及完善的化学和生物学原理。
演讲嘉宾解释称，新型治疗模式带来了不同的挑战。RNA疗法、抗体疗法、多肽药物、细胞疗法和基因疗法各自面临独特的数据和机制障碍。例如，与小分子相比，RNA疗法的训练数据有限，且控制RNA稳定性、递送和疗效的生物学机制尚不明确。一位与会者认为，提高人工智能在这些模式下的准确性需要三管齐下：系统性地生成高质量实验数据、开发能够从有限样本中学习的模型，以及引入机制知识以将预测限制在生物学合理的范围内。另一位与会者强调了此次讨论的价值，称其为“在封闭环境中跨公司坦诚交流观点的难得机会”。
预测毒理学成为关注焦点，因为尽管建模能力有所提升，但从临床前数据预测不良反应依然困难重重。与会者呼吁开发能够在研发早期预测疗效和安全性的AI模型，目前部分系统已具备此类能力。展望未来，一些演讲者设想了能够评估临床试验成功概率和市场潜力的工具，以支持产品组合战略决策，尽管此类全面的预测能力目前仍处于愿景阶段。
与会者确定了具体的技术差距，包括新型治疗模式的训练数据有限、机制理解不完整以及毒性预测能力不足。这些差距指出了需要重点投资研究和系统性数据生成的领域，以加速进展。
构建面向未来的集成化人工智能系统
各地区与会者一致认为，取得进展需要在多个方面共同努力：提高数据质量与标准化水平、促进跨学科与跨组织协作、建立能够建立信任的治理框架，以及解决机构内部的文化障碍。在推动更广泛应用的过程中，小规模的价值验证与技术突破同样重要。
峰会本身展示了跨组织协作的力量。这些活动创造了空间，让来自竞争制药公司、生物技术企业、CRO和学术机构的科学家能够坦诚交流，实现了在单一组织内难以进行的讨论。与会者重视这种专注于推进科学理解而非竞争排名的机会，揭示了可能加速整个行业进展的共同挑战与协作路径。
随着该领域从概念验证转向实际应用，成功将取决于那些能够解决关键组织、文化和治理挑战的领导者，这些挑战决定了人工智能工具能否在现实的制药研发中创造价值。
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