生物科技与制药领袖的四大人工智能优先事项
CAS 2025年生命科学峰会回顾
2025年9月，CAS在欧洲、韩国和日本举办了生命科学峰会，与制药、学术和技术专家共同探讨人工智能在药物研发中的应用。每场峰会都聚焦于各地区的特定优先事项，包括数据治理、人工智能实施障碍以及特定模式所面临的挑战。这些峰会反映了 药物研发趋势 ，这些趋势正在重塑研究策略。
在三场CAS生命科学峰会上，制药公司、生物科技组织、CRO和学术机构提出了四个明确的优先事项：
领袖观点：
- 数据准备重于数据收集：各组织拥有充足的数据量，但在数据的收录、情境化以及与特定研究问题的对齐方面仍面临困难。
- 组织就绪度是瓶颈： 技术能力已经具备，但变革管理、激励机制和跨学科协作才是决定实际实施效果的关键。
- 人机协作模式： 重点不在于替代，而在于将人类专业知识与计算工具重新定位并结合。
- 治理框架作为关键基础设施： 随着人工智能更深入地融入工作流程，问责制和监管合规变得至关重要。
这些优先事项是在各次峰会的深入讨论中提出的，揭示了它们如何在不同的制药市场和研究背景下体现出来。
EMEA：利用数据和人工智能加速药物研究
CAS 与阿斯利康在伦敦皇家学会共同举办了 EMEA 峰会。会议涵盖了人工智能驱动的构思、预测分析、自动化和代理系统。
1. 关于数据就绪性的重要性讨论
来自制药公司、生物科技公司和学术机构的行业参与者达成了一个关键共识： 挑战不在于数据量，而在于数据就绪性。早期会议重点讨论了什么使数据集对人工智能应用有效，来自制药公司和学术机构的参与者描述了他们的实施经验。几位与会者指出，无论模型多么先进，如果数据集收录质量不佳，都会产生不可靠的预测。 模型成熟度。
一位参与者强调了准备工作而非数据量的重要性。数据必须经过收录、情境化并与特定的研究问题保持一致，才能产生更相关、可操作的结果。几位与会者描述了各自组织中面临的类似挑战，这反映出行业内的一种普遍认识：许多昂贵的人工智能实施尝试之所以失败，是因为基础数据问题，而非算法局限性。
讨论扩展到传统已发表文献之外的方法。参与者描述了记录结构化阴性结果的内部方法，这些结果记录了很少发表但包含宝贵信息的失败实验。其他人讨论了合成数据生成和联邦学习模型。联邦学习引起了人们的兴趣，因为它允许在不共享专有数据的情况下进行多机构协作，尽管发言者承认知识产权问题和机构政策仍然是广泛采用的障碍。
2. 跨学科联系以推动组织就绪性
多场会议探讨了 组织如何连接协作药物研究的关键要素 ，包括化学、生物学、计算科学和实验验证。一些人展示了旨在连接传统上独立工作的团队的协作平台。
该小组还讨论了汇集资源和专业知识的跨公司合作伙伴关系。虽然这些合作可以加速进展，但竞争压力和对数据所有权的担忧限制了其更广泛的采用。
行业见解：如何打破跨部门壁垒。 跨学科整合已成为一项技术和文化挑战。来自制药和生物科技公司的领导者指出，连接以化学为中心和以生物为中心的团队，需要的不仅仅是共享数据标准。它还需要统一的治理结构和新的激励模式，以奖励协作而非个人贡献。
3. 人类专业知识对于人工智能的应用至关重要
关于大语言模型和实验室自动化的会议探讨了这些技术如何融入现有工作流程。演讲者展示了大语言模型如何扩展化学设计空间并生成假设。 然而，这些大语言模型的有效性取决于严格的基准测试和专家验证。制药行业一直 在应对这些药物研究挑战 ，但结果参差不齐，这凸显了人类专业知识持续的重要性。
实验室自动化通过减少实验变异性和缩短周期时间而备受关注。一位演讲者描述了代码驱动的工作流程，这些流程能够在不同设施间实现可重复的实验。然而，与会者强调，这些技术是支持而非取代科学判断。研究人员仍然需要解释结果、验证预测，并就追求哪些方向做出战略决策。
这种对人类专业知识的重新定位，代表了制药 R&D 领导者看待人工智能应用方式的根本转变。与其问“人工智能可以取代什么？”，更具成效的提问方式变成了“人工智能如何扩展研究人员可以探索的领域？”几位来自 CRO 和制药公司的参与者描述了成功的实施案例，在这些案例中，人工智能加速了假设生成，而领域专家则保持了对验证、解释和战略决策的控制。
4. 组织如何管理人工智能工具
一个反复出现的主题是 随着人工智能工具的进一步整合，需要透明的方法论和明确的问责制。演讲者分享了追踪模型来源、记录决策逻辑以及根据实验结果验证预测的框架。
一位代表概述了其组织在确保可审计性和管理风险的同时保持科学严谨性的方法。其他人则提出了关于问责制的问题，例如当人工智能生成的假设导致实验失败，或自动化系统产生意外结果时该如何处理。
“看到各学科的领导者齐聚一堂，讨论人工智能如何加速科学突破，而不是取代推动这些突破的科学家，这令人鼓舞，” CAS 总裁 Manuel Guzman 表示。“这些工具旨在通过帮助研究人员提出更好的问题、更高效地测试想法并做出明智的决策来支持他们。”
技术能力不足以影响人工智能的应用
总而言之，这四个优先事项为与会领导者提供了清晰的见解：仅靠技术能力并不能推动应用。 来自制药公司和生物科技公司的参与者强调，组织准备度、激励结构和变革管理流程决定了团队是否会使用人工智能工具。
“小胜”策略。 几位制药行业领袖主张通过有针对性的成功案例来展示价值，例如：通过经过验证的预测来缩短项目周期，通过可重复的工作流程来消除瓶颈，或者通过试点项目来验证概念。与全企业范围的转型相比，这种方法能更有效地建立组织内部的共识，同时明确哪些人工智能应用能在药物研究中真正创造价值。
区域见解
CAS 韩国生命科学峰会 探讨了全球制药组织如何将人工智能应用于药物研究。一位特邀演讲嘉宾分享了人工智能在 R&D 中整合的案例研究，描述了在实际应用场景中的成功经验与持续面临的挑战。与会的制药和生物科技领袖指出了一项关键差距：研究环境中展示的人工智能能力与受监管的制药 R&D 环境中的实际应用之间存在距离。
与会者探讨了验证要求、数据质量标准和风险管理考量如何影响制药 R&D 中工具的部署。一位参与者提出了一个问题：组织如何在人工智能带来的速度与监管机构要求的严谨性之间取得平衡。
关于 CAS BioFinder® 的提问显示出人们对连接生物序列数据与化学信息的平台有着浓厚兴趣。多位与会者指出，随着药物研究靶点变得日益复杂，研究人员需要能够整合多种数据类型的工具。这一技术挑战反映了组织内部关于如何连接化学团队与生物团队的更广泛讨论。
随着药物研究越来越关注以往被认为难以调节的靶点（如蛋白质-蛋白质相互作用和具有挑战性的结合位点），研究人员正在探索各种方法，包括 基于 PROTAC 的蛋白质降解技术 以及 小分子 PPI 抑制剂。
一场值得关注的交流探讨了人类专业知识在人工智能增强工作流程中的作用。一位参与者询问，尽管峰会重点关注自动化，为何 CAS 仍坚持使用人工索引。讨论揭示，虽然人工智能能够处理海量数据集并识别模式，但领域专业知识对于收录、验证和解读这些信息仍然至关重要。
对话总结认为，人工智能扩展了研究人员的探索范围并加速了假设验证。然而，关于生物学合理性、化学可行性和战略优先级的专家判断是无法自动化的。
CAS 日本生命科学峰会探讨了许多制药领袖共同关心的问题： 为什么人工智能在小分子药物研究中展现出前景，但在 RNA 疗法、抗体疗法、多肽药物、细胞疗法和基因疗法等新兴治疗模式上却进展缓慢？来自制药公司、生物科技公司和学术机构的嘉宾讨论了不同药物类型在人工智能应用准备度上的差异，这在很大程度上取决于训练数据的可用性和对机理的理解程度。
讨论围绕 药物研发的更广泛趋势展开，探讨了人工智能就绪度在不同治疗模式下的差异。对于小分子药物研发，与会者指出，基于海量数据集（例如靶蛋白、结合数据以及构效关系）训练的深度学习模型，能够更可靠地生成假设并预测分子性质。这些模型得益于数十年来积累的实验数据以及特征明确的化学和生物学原理。
演讲者解释说，新型治疗模式带来了不同的挑战。RNA 疗法、抗体疗法、多肽药物、细胞疗法和基因疗法各自面临着独特的机制和数据障碍。例如，与小分子相比，RNA 疗法的训练数据有限，且人们对控制 RNA 稳定性、递送和疗效的生物学机制了解尚浅。一位与会者认为，要提高人工智能在这些模式下的准确性，需要同步开展三项工作：系统性地生成高质量实验数据、开发能够从有限样本中学习的模型，以及整合机制知识以将预测限制在生物学合理的范围内。另一位与会者强调了此次讨论的价值，称其为“在封闭环境中跨越公司界限坦诚交流观点的难得机会”。
预测毒理学成为关注焦点，因为 预测不良反应 尽管建模能力有所进步，但从临床前数据中预测不良反应仍然困难重重。与会者呼吁开发能够在研发早期阶段预测疗效和安全性的 AI 模型，而当前系统已开始具备此类能力。展望未来，一些演讲者设想，未来的工具或许能够评估临床试验成功率和市场潜力，从而为产品组合的战略决策提供支持，尽管这种全面的预测能力目前仍处于愿景阶段。
该小组确定了具体的技术差距，包括新型治疗模式的训练数据有限、机制理解不完整以及毒性预测能力不足。这些差距指明了需要重点进行研究投资和系统性数据生成的领域，以加速进展。
构建面向未来的集成人工智能系统
各地区的与会者一致认为，取得进展需要在多个方面共同努力：提高数据质量和标准化水平、促进跨学科和跨组织协作、建立能够建立信任的治理框架，以及解决机构内部的文化障碍。在推动更广泛应用的过程中，展示小规模的价值成果可能与技术突破同样重要。
峰会本身就证明了跨组织协作的力量。这些活动创造了空间，让来自竞争制药公司、生物科技公司、CRO 和学术机构的科学家能够坦诚交流见解，从而促成了在单一组织内难以实现的讨论。与会者非常重视这种专注于推进科学理解而非竞争定位的机会，并揭示了可能加速整个行业进步的共同挑战和协作方法。
随着该领域从概念验证演示转向实际应用，成功将取决于那些能够解决关键组织、文化和治理挑战的领导者，这些挑战决定了人工智能工具能否在现实世界的药物研发中创造价值。
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