Cuatro prioridades de IA para líderes de biotecnología y farmacéuticas
Resumen de las cumbres de Life Sciences de CAS 2025
En septiembre de 2025, CAS organizó cumbres de Life Sciences en Europa, Corea del Sur y Japón para explorar la IA en el descubrimiento de fármacos junto a expertos farmacéuticos, académicos y tecnológicos. Cada cumbre se centró en prioridades regionales, como la gobernanza de datos, las barreras de implementación de la IA y los desafíos específicos de cada modalidad. Las cumbres reflejaron las tendencias en el descubrimiento de fármacos que están transformando las estrategias de investigación.
A lo largo de las tres cumbres de Life Sciences de CAS, surgieron cuatro prioridades claras por parte de empresas farmacéuticas, organizaciones biotecnológicas, CRO e instituciones académicas:
Temas clave destacados por los líderes:
- Preparación de datos frente a recopilación de datos: Las organizaciones cuentan con un volumen de datos suficiente, pero tienen dificultades con la curación, la contextualización y la alineación con preguntas de descubrimiento específicas.
- La preparación organizativa como cuello de botella: Existen capacidades técnicas, pero la gestión del cambio, las estructuras de incentivos y la colaboración interdisciplinaria determinan la implementación real.
- El modelo de asociación entre humanos e IA: Más que la sustitución, el enfoque se centra en reposicionar la experiencia humana junto a las herramientas computacionales.
- Marcos de gobernanza como infraestructura crítica: A medida que la IA se integra más profundamente en los flujos de trabajo, la responsabilidad y la alineación normativa se vuelven esenciales.
Estas prioridades surgieron a través de debates exhaustivos en cada cumbre, revelando cómo se manifiestan en los diferentes mercados farmacéuticos y contextos de investigación.
EMEA: Datos e IA para acelerar el descubrimiento de fármacos
CAS y AstraZeneca coorganizaron la cumbre de EMEA en la Royal Society de Londres. Las sesiones cubrieron la ideación impulsada por IA, el análisis predictivo, la automatización y los sistemas agentes.
1. El debate sobre la importancia de la preparación de los datos
Profesionales de la industria farmacéutica, empresas biotecnológicas e instituciones académicas llegaron a una conclusión fundamental: el desafío no es el volumen de datos, sino su preparación. Las primeras sesiones se centraron en qué hace que los conjuntos de datos sean eficaces para las aplicaciones de IA, y los participantes de empresas farmacéuticas e instituciones académicas compartieron sus experiencias de implementación. Varios señalaron que los conjuntos de datos mal seleccionados producían predicciones poco fiables, independientemente de la sofisticación del modelo.
Un participante subrayó la importancia de la preparación frente al volumen. Los datos deben estar seleccionados, contextualizados y alineados con preguntas de descubrimiento específicas para generar resultados más relevantes y prácticos. Varios asistentes describieron desafíos similares en sus propias organizaciones, lo que refleja una comprensión más amplia en el sector de que muchos intentos costosos de implementar la IA fracasaron por problemas fundamentales de datos y no por limitaciones algorítmicas.
Los debates se ampliaron para incluir enfoques más allá de la literatura publicada tradicional. Los participantes describieron métodos internos para documentar resultados negativos estructurados, que registran experimentos fallidos que rara vez se publican pero que contienen información valiosa. Otros discutieron la generación de datos sintéticos y los modelos de aprendizaje federado. El aprendizaje federado despertó interés porque permite la colaboración entre múltiples instituciones sin compartir datos confidenciales, aunque los ponentes reconocieron que las preocupaciones sobre la propiedad intelectual y las políticas institucionales siguen siendo barreras para su adopción generalizada.
2. Conexiones interdisciplinarias para impulsar la preparación organizacional
Varias sesiones abordaron cómo las organizaciones pueden conectar elementos clave del descubrimiento de fármacos colaborativo, incluyendo la química, la biología, la ciencia computacional y la validación experimental. Algunos presentaron plataformas colaborativas diseñadas para conectar equipos que tradicionalmente trabajan por separado.
El grupo también debatió sobre asociaciones entre empresas que agrupan recursos y experiencia. Si bien estas colaboraciones pueden acelerar el progreso, las presiones competitivas y las preocupaciones sobre la propiedad de los datos limitan una adopción más amplia.
Perspectiva de la industria: Cómo eliminar los silos entre departamentos. La integración interdisciplinaria surgió como un desafío técnico y cultural. Líderes de empresas farmacéuticas y biotecnológicas señalaron que conectar equipos centrados en la química y la biología requiere algo más que estándares de datos compartidos. Exige estructuras de gobernanza unificadas y nuevos modelos de incentivos que recompensen la colaboración por encima de las contribuciones individuales.
3. La experiencia humana es necesaria para la adopción de la IA
Las sesiones sobre modelos de lenguaje extensos y automatización de laboratorios examinaron cómo estas tecnologías encajan en los flujos de trabajo existentes. Los ponentes demostraron cómo los modelos de lenguaje extensos pueden ampliar el espacio de diseño químico y generar hipótesis. Sin embargo, la eficacia de estos LLM depende de una evaluación comparativa rigurosa y de la validación por parte de expertos. La industria farmacéutica ha estado abordando estos desafíos en el descubrimiento de fármacos de diversas maneras, con resultados mixtos que subrayan la importancia continua de la experiencia humana.
La automatización de laboratorios llamó la atención por reducir la variabilidad experimental y acortar los tiempos de ciclo. Un ponente describió flujos de trabajo basados en código que permiten realizar experimentos reproducibles en diferentes instalaciones. No obstante, los asistentes enfatizaron que estas tecnologías apoyan el juicio científico en lugar de reemplazarlo. Los investigadores siguen interpretando resultados, validando predicciones y tomando decisiones estratégicas sobre qué direcciones seguir.
Este reposicionamiento de la experiencia humana representa un cambio fundamental en cómo los líderes de I+D farmacéutica ven la adopción de la IA. En lugar de preguntar "¿Qué puede reemplazar la IA?", el enfoque más productivo pasó a ser "¿Cómo amplía la IA lo que los investigadores pueden explorar?". Varios participantes de organizaciones de investigación por contrato (CRO) y empresas farmacéuticas describieron implementaciones exitosas donde la IA aceleró la generación de hipótesis mientras los expertos en la materia mantuvieron el control sobre la validación, la interpretación y la toma de decisiones estratégicas.
4. Cómo las organizaciones están gobernando las herramientas de IA
Un tema recurrente fue la necesidad de metodologías transparentes y una clara rendición de cuentas a medida que las herramientas de IA se integran más. Los ponentes compartieron marcos de trabajo que rastrean la procedencia de los modelos, documentan la lógica de decisión y validan las predicciones frente a los resultados experimentales.
Un representante describió el enfoque de su organización para garantizar la auditabilidad y gestionar el riesgo manteniendo el rigor científico. Otros plantearon preguntas sobre la responsabilidad cuando las hipótesis generadas por IA conducen a experimentos fallidos o cuando los sistemas automatizados producen resultados inesperados.
“Es alentador ver a líderes de diversas disciplinas reunirse para debatir cómo la inteligencia artificial puede acelerar los avances científicos, no reemplazar a los científicos que los impulsan”, afirmó Manuel Guzmán, presidente de CAS. “Estas herramientas están diseñadas para apoyar a los investigadores ayudándoles a formular mejores preguntas, probar ideas de manera más eficiente y tomar decisiones informadas”.
Las capacidades técnicas no son suficientes para influir en la adopción de la IA
En conjunto, estas cuatro prioridades proporcionaron una visión clara a los líderes asistentes: las capacidades técnicas por sí solas no impulsan la adopción. Los participantes de empresas farmacéuticas y biotecnológicas enfatizaron que la preparación organizacional, las estructuras de incentivos y los procesos de gestión del cambio determinan si los equipos utilizan las herramientas de IA.
La estrategia de las "pequeñas victorias". Varios líderes farmacéuticos abogaron por demostrar el valor a través de éxitos específicos, como una predicción validada que acelera el cronograma de un proyecto, un flujo de trabajo reproducible que elimina cuellos de botella o un proyecto piloto que demuestra el concepto. Este enfoque genera aceptación organizacional de manera más efectiva que las transformaciones a nivel empresarial, al tiempo que identifica qué aplicaciones de IA aportan valor al descubrimiento de fármacos.
Perspectivas regionales
La Cumbre de Ciencias de la Vida de CAS en Corea del Sur analizó cómo las organizaciones farmacéuticas globales aplican la IA en el descubrimiento de fármacos. Un ponente invitado compartió casos prácticos sobre la integración de la IA en investigación y desarrollo, describiendo éxitos y desafíos actuales en entornos reales. Los líderes farmacéuticos y biotecnológicos asistentes a la cumbre identificaron una brecha crítica: la distancia entre las capacidades de IA demostradas en entornos de investigación y su aplicación práctica en entornos regulados de I+D farmacéutica.
El grupo exploró cómo los requisitos de validación, los estándares de calidad de datos y las consideraciones de gestión de riesgos influyen en qué herramientas pueden implementarse en I+D farmacéutica. Un participante preguntó cómo equilibran las organizaciones la velocidad que ofrece la IA con el rigor exigido por las agencias reguladoras.
Las preguntas sobre CAS BioFinder® revelaron interés en plataformas que conectan datos de secuencias biológicas con información química. Varios asistentes señalaron que, a medida que los objetivos de descubrimiento de fármacos se vuelven más complejos, los investigadores requieren herramientas que integren diversos tipos de datos. Este desafío técnico refleja debates organizativos más amplios sobre la conexión entre equipos centrados en la química y en la biología.
A medida que el descubrimiento de fármacos se centra más en objetivos que antes se consideraban difíciles de modular, como las interacciones proteína-proteína y los sitios de unión complejos, los investigadores están explorando enfoques que incluyen la degradación de proteínas basada en PROTAC y los inhibidores de moléculas pequeñas de PPI.
Un intercambio notable abordó el papel de la experiencia humana en los flujos de trabajo aumentados por IA. Un participante preguntó por qué CAS sigue utilizando indexadores humanos a pesar del enfoque de la cumbre en la automatización. El debate reveló que, si bien la IA puede procesar grandes conjuntos de datos e identificar patrones, la experiencia en el dominio sigue siendo esencial para curar, validar e interpretar esa información.
La conversación concluyó que la IA amplía el alcance de lo que los investigadores pueden explorar y acelera la comprobación de hipótesis. Sin embargo, el juicio experto sobre la plausibilidad biológica, la viabilidad química y las prioridades estratégicas no puede automatizarse.
La Cumbre de Ciencias de la Vida de CAS en Japón abordó una cuestión que preocupa a muchos líderes farmacéuticos: ¿Por qué la IA resulta prometedora para el descubrimiento de moléculas pequeñas, pero tiene dificultades con modalidades terapéuticas emergentes como las terapias de ARN, las terapias con anticuerpos, los fármacos peptídicos, las terapias celulares y las terapias génicas? Invitados de empresas farmacéuticas, firmas biotecnológicas e instituciones académicas debatieron sobre los distintos niveles de preparación de la IA según el tipo de fármaco, lo cual depende en gran medida de la disponibilidad de datos de entrenamiento y de la comprensión mecanicista.
El debate se centró en tendencias más amplias en el descubrimiento de fármacos, examinando cómo varía la preparación para la IA según las modalidades terapéuticas. En el caso del descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas, los asistentes señalaron que los modelos de aprendizaje profundo entrenados con conjuntos de datos extensos (incluyendo proteínas diana, datos de unión y relaciones estructura-actividad, por ejemplo) pueden generar hipótesis y predecir propiedades moleculares de forma más fiable. Estos modelos se benefician de décadas de datos experimentales acumulados y de principios químicos y biológicos bien caracterizados.
Las nuevas modalidades presentan desafíos diferentes, explicaron los ponentes. Las terapias de ARN, las terapias con anticuerpos, los fármacos peptídicos, las terapias celulares y las terapias génicas se enfrentan a obstáculos de datos y mecanicistas distintos. Las terapias de ARN, por ejemplo, tienen datos de entrenamiento limitados en comparación con las moléculas pequeñas, y los mecanismos biológicos que rigen la estabilidad, la entrega y la eficacia del ARN se comprenden menos. Un asistente argumentó que mejorar la precisión de la IA para estas modalidades requiere tres esfuerzos paralelos: generar sistemáticamente datos experimentales de alta calidad, desarrollar modelos que aprendan de ejemplos limitados e incorporar conocimientos mecanicistas para limitar las predicciones dentro de límites biológicamente plausibles. Otro destacó el valor del debate, describiéndolo como "una oportunidad única para intercambiar opiniones francas más allá de los límites de la empresa en un entorno cerrado".
La toxicología predictiva surgió como una preocupación particular, ya que predecir los efectos adversos a partir de datos preclínicos sigue siendo difícil a pesar de los avances en las capacidades de modelado. Los participantes solicitaron modelos de IA capaces de predecir la eficacia y la seguridad en etapas más tempranas del proceso de descubrimiento, capacidades que ya están surgiendo en los sistemas actuales. Mirando hacia el futuro, algunos ponentes prevén un escenario en el que las herramientas podrían evaluar la probabilidad de éxito de los ensayos clínicos y el potencial de mercado para respaldar las decisiones estratégicas de cartera, aunque tales capacidades predictivas integrales siguen siendo aspiracionales.
El grupo identificó brechas técnicas específicas, incluyendo datos de entrenamiento limitados para nuevas modalidades, una comprensión mecanicista incompleta y capacidades insuficientes de predicción de toxicidad. Estas brechas señalan áreas donde la inversión en investigación enfocada y la generación sistemática de datos podrían acelerar el progreso.
Construcción de sistemas de IA integrados preparados para el futuro
En todas las regiones, los participantes coincidieron en que el progreso requiere trabajar en múltiples frentes: mejorar la calidad y estandarización de los datos, fomentar la colaboración entre disciplinas y organizaciones, establecer marcos de gobernanza que generen confianza y abordar las barreras culturales dentro de las instituciones. Las pequeñas demostraciones de valor pueden ser tan importantes como los avances técnicos para impulsar una adopción más amplia.
Las cumbres demostraron el poder de la colaboración entre organizaciones. Los eventos facilitaron debates que rara vez ocurren dentro de las organizaciones individuales al crear espacios donde científicos de empresas farmacéuticas competidoras, firmas biotecnológicas, CRO e instituciones académicas pudieron intercambiar ideas francas. Los participantes valoraron la oportunidad de centrarse en el avance del conocimiento científico en lugar del posicionamiento competitivo, revelando desafíos compartidos y enfoques colaborativos que podrían acelerar el progreso en toda la industria.
A medida que el campo avanza más allá de las pruebas de concepto hacia la implementación práctica, el éxito dependerá de líderes capaces de abordar los desafíos organizativos, culturales y de gobernanza críticos que determinan si las herramientas de IA aportan valor en la I+D farmacéutica real.
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