La inteligencia artificial en el descubrimiento de fármacos: del potencial a la práctica

Inteligencia artificial en el descubrimiento de fármacos: del potencial a la práctica

Cuatro prioridades de inteligencia artificial para líderes de biotecnología y farmacéuticas

Resumen de las cumbres de ciencias de la vida de CAS 2025

En septiembre de 2025, CAS organizó cumbres de ciencias de la vida en Europa, Corea del Sur y Japón para explorar la inteligencia artificial en el descubrimiento de fármacos con expertos farmacéuticos, académicos y tecnológicos. Cada cumbre se centró en prioridades específicas de la región, incluyendo la gobernanza de datos, las barreras de implementación de la inteligencia artificial y los desafíos específicos de cada modalidad. Las cumbres reflejaron las tendencias en el descubrimiento de fármacos que están remodelando las estrategias de investigación.

A lo largo de las tres cumbres de ciencias de la vida de CAS, surgieron cuatro prioridades claras de las empresas farmacéuticas, organizaciones de biotecnología, CRO y centros académicos:

Temas clave de los líderes:

  1. Preparación de datos por encima de la recopilación de datos: Las organizaciones cuentan con un volumen de datos suficiente, pero tienen dificultades con la catalogación, la contextualización y la alineación con preguntas de descubrimiento específicas.
  1. La preparación organizacional como cuello de botella: Existen capacidades técnicas, pero la gestión del cambio, las estructuras de incentivos y la colaboración interdisciplinaria determinan la implementación real.
  1. El modelo de asociación entre humanos e inteligencia artificial: Más que la sustitución, el enfoque se centra en reposicionar la experiencia humana junto a las herramientas computacionales.
  1. Los marcos de gobernanza como infraestructura crítica: A medida que la inteligencia artificial se integra más profundamente en los flujos de trabajo, la responsabilidad y la alineación regulatoria se vuelven esenciales.

Estas prioridades surgieron a través de debates exhaustivos en cada cumbre, revelando cómo se manifiestan en diferentes mercados farmacéuticos y contextos de investigación.

EMEA: Datos e inteligencia artificial para acelerar el descubrimiento de fármacos

CAS y AstraZeneca coorganizaron la cumbre de EMEA en la Royal Society de Londres. Las sesiones cubrieron la ideación impulsada por inteligencia artificial, el análisis predictivo, la automatización y los sistemas agentes.

CAS and AstraZeneca co-hosted the EMEA summit at the Royal Society in London. Sessions covered AI-powered ideation, predictive analytics, automation, and agentic systems.

1. El debate sobre la importancia de la preparación de los datos

Los participantes de la industria, provenientes de empresas farmacéuticas, firmas de biotecnología e instituciones académicas, coincidieron en una percepción crítica: el desafío no es el volumen de datos, sino la preparación de los datos. Las primeras sesiones se centraron en qué hace que los conjuntos de datos sean efectivos para las aplicaciones de inteligencia artificial, y los participantes de empresas farmacéuticas e instituciones académicas describieron sus experiencias con la implementación. Varios señalaron que los conjuntos de datos mal catalogados producían predicciones poco fiables, independientemente de la sofisticación del modelo.  

Un participante reiteró la importancia de la preparación por encima del volumen. Los datos deben estar catalogados, contextualizados y alineados con preguntas de descubrimiento específicas para producir resultados más relevantes y factibles. Varios asistentes describieron desafíos similares en sus propias organizaciones, lo que refleja una comprensión más amplia en la industria de que muchos intentos costosos de implementar inteligencia artificial fracasaron debido a problemas fundamentales de datos y no a limitaciones algorítmicas.

Los debates se ampliaron para incluir enfoques más allá de la bibliografía publicada tradicional. Los participantes describieron enfoques internos para documentar resultados negativos estructurados, que registran experimentos fallidos que rara vez se publican pero que contienen información valiosa. Otros discutieron la generación de datos sintéticos y los modelos de aprendizaje federado. El aprendizaje federado despertó interés porque permite la colaboración entre múltiples instituciones sin compartir datos propietarios, aunque los ponentes reconocieron que las preocupaciones sobre la propiedad intelectual y las políticas institucionales siguen siendo barreras para una adopción generalizada.

2. Conexiones interdisciplinarias para impulsar la preparación organizacional

Varias sesiones abordaron cómo las organizaciones pueden conectar elementos clave del descubrimiento colaborativo de fármacos incluyendo la química, la biología, la ciencia computacional y la validación experimental. Algunos presentaron plataformas colaborativas diseñadas para conectar equipos que tradicionalmente trabajan por separado.

El grupo también debatió sobre asociaciones entre empresas que agrupan recursos y experiencia. Si bien estas colaboraciones pueden acelerar el progreso, las presiones competitivas y las preocupaciones sobre la propiedad de los datos limitan una adopción más amplia.

Percepción de la industria: Cómo romper los silos interdepartamentales. La integración interdisciplinaria surgió como un desafío técnico y cultural. Los líderes de empresas farmacéuticas y de biotecnología señalaron que conectar equipos centrados en la química y en la biología requiere algo más que estándares de datos compartidos. Exige estructuras de gobernanza unificadas y nuevos modelos de incentivos que recompensen la colaboración por encima de las contribuciones individuales.

3. La experiencia humana es necesaria para la adopción de la inteligencia artificial

Las sesiones sobre modelos de lenguaje extensos y automatización de laboratorios examinaron cómo estas tecnologías encajan en los flujos de trabajo existentes. Los ponentes demostraron cómo los modelos de lenguaje extensos pueden ampliar el espacio de diseño químico y generar hipótesis. Sin embargo, la eficacia de estos LLM depende de una evaluación comparativa rigurosa y de la validación por parte de expertos. La industria farmacéutica ha estado abordando estos desafíos en el descubrimiento de fármacos de diversas maneras, con resultados mixtos que subrayan la importancia continua de la experiencia humana.

La automatización de laboratorios llamó la atención al reducir la variabilidad experimental y acortar los tiempos de ciclo. Un ponente describió flujos de trabajo basados en código que permiten realizar experimentos reproducibles en diferentes instalaciones. Sin embargo, los asistentes enfatizaron que estas tecnologías apoyan el juicio científico en lugar de reemplazarlo. Los investigadores siguen interpretando los resultados, validando las predicciones y tomando decisiones estratégicas sobre qué direcciones seguir.

Este reposicionamiento de la experiencia humana representa un cambio fundamental en la forma en que los líderes de R&D farmacéutico ven la adopción de la inteligencia artificial. En lugar de preguntar "¿Qué puede reemplazar la inteligencia artificial?", el enfoque más productivo pasó a ser "¿Cómo expande la inteligencia artificial lo que los investigadores pueden explorar?". Varios participantes de CRO y empresas farmacéuticas describieron implementaciones exitosas donde la inteligencia artificial aceleró la generación de hipótesis mientras los expertos en la materia mantenían el control sobre la validación, la interpretación y la toma de decisiones estratégicas.

4. Cómo las organizaciones están gobernando las herramientas de inteligencia artificial

Un tema recurrente fue la necesidad de metodologías transparentes y una responsabilidad clara a medida que las herramientas de inteligencia artificial se integran más. Los ponentes compartieron marcos que rastrean la procedencia del modelo, documentan la lógica de decisión y validan las predicciones frente a los resultados experimentales.

Un representante describió el enfoque de su organización para garantizar la auditabilidad y gestionar el riesgo manteniendo el rigor científico. Otros plantearon preguntas sobre la responsabilidad cuando las hipótesis generadas por la inteligencia artificial conducen a experimentos fallidos o cuando los sistemas automatizados producen resultados inesperados.

“Es alentador ver a líderes de diversas disciplinas reunirse para discutir cómo la inteligencia artificial puede acelerar los descubrimientos científicos, no reemplazar a los científicos que los impulsan”, dijo Manuel Guzman, presidente de CAS. “Estas herramientas están diseñadas para apoyar a los investigadores ayudándoles a formular mejores preguntas, probar ideas de manera más eficiente y tomar decisiones informadas”.

Las capacidades técnicas no son suficientes para influir en la adopción de la inteligencia artificial

En conjunto, estas cuatro prioridades proporcionaron una visión clara para los líderes asistentes: las capacidades técnicas por sí solas no impulsan la adopción. Los participantes de empresas farmacéuticas y firmas de biotecnología enfatizaron que la preparación organizacional, las estructuras de incentivos y los procesos de gestión del cambio determinan si los equipos utilizan herramientas de inteligencia artificial.

La estrategia de las "pequeñas victorias". Varios líderes farmacéuticos abogaron por demostrar el valor a través de éxitos específicos, como una predicción validada que acelera el cronograma de un proyecto, un flujo de trabajo reproducible que elimina cuellos de botella o un proyecto piloto que demuestra el concepto. Este enfoque genera una aceptación organizacional más efectiva que las transformaciones a nivel empresarial, al tiempo que identifica qué aplicaciones de inteligencia artificial aportan valor al descubrimiento de fármacos.

Perspectivas regionales

La Cumbre de Ciencias de la Vida de CAS en Corea del Sur examinó cómo las organizaciones farmacéuticas globales aplican la inteligencia artificial en el descubrimiento de fármacos. Un ponente destacado compartió casos prácticos sobre la integración de la inteligencia artificial en la investigación y el desarrollo, describiendo éxitos y desafíos continuos en entornos reales. Los líderes farmacéuticos y de biotecnología que asistieron a la cumbre identificaron una brecha crítica: la distancia entre las capacidades de la inteligencia artificial demostradas en entornos de investigación y su aplicación práctica en entornos de I+D farmacéutica regulados.

El grupo exploró cómo los requisitos de validación, los estándares de calidad de los datos y las consideraciones de gestión de riesgos influyen en qué herramientas pueden implementarse en la I+D farmacéutica. Un participante preguntó cómo equilibran las organizaciones la velocidad que ofrece la inteligencia artificial con el rigor exigido por las agencias regulatorias.

The CAS Life Sciences Summit in South Korea examined how global pharmaceutical organizations apply AI in drug discovery.

Las preguntas sobre CAS BioFinder® revelaron interés en plataformas que conectan datos de secuencias biológicas con información química. Varios asistentes señalaron que, a medida que los objetivos de descubrimiento de fármacos se vuelven más complejos, los investigadores requieren herramientas que integren diversos tipos de datos. Este desafío técnico refleja debates organizacionales más amplios sobre la conexión entre equipos centrados en la química y equipos centrados en la biología.

A medida que el descubrimiento de fármacos se centra más en objetivos que antes se consideraban difíciles de modular, como las interacciones proteína-proteína y los sitios de unión complejos, los investigadores están explorando enfoques que incluyen la degradación de proteínas basada en PROTAC y inhibidores de PPI de moléculas pequeñas.

Un intercambio notable abordó el papel de la experiencia humana en los flujos de trabajo aumentados por inteligencia artificial. Un participante preguntó por qué CAS sigue utilizando indexadores humanos a pesar del enfoque de la cumbre en la automatización. El debate reveló que, si bien la inteligencia artificial puede procesar grandes conjuntos de datos e identificar patrones, la experiencia en el dominio sigue siendo esencial para catalogar, validar e interpretar esa información.

La conversación concluyó que la inteligencia artificial amplía el alcance de lo que los investigadores pueden explorar y acelera la comprobación de hipótesis. Sin embargo, el juicio experto sobre la plausibilidad biológica, la viabilidad química y las prioridades estratégicas no puede automatizarse.

 The CAS Life Sciences Summit in Japan addressed a question on the minds of many pharmaceutical leaders

La Cumbre de Ciencias de la Vida de CAS en Japón abordó una pregunta que preocupa a muchos líderes farmacéuticos: ¿Por qué la inteligencia artificial es prometedora para el descubrimiento de moléculas pequeñas pero tiene dificultades con modalidades terapéuticas emergentes como las terapias de ARN, las terapias con anticuerpos, los fármacos peptídicos, las terapias celulares y las terapias génicas? Invitados de empresas farmacéuticas, firmas de biotecnología e instituciones académicas discutieron los distintos niveles de preparación de la inteligencia artificial según los diferentes tipos de fármacos, los cuales dependen en gran medida de la disponibilidad de datos de entrenamiento y de la comprensión mecanística.

El debate se centró en las tendencias generales en el descubrimiento de fármacos, examinando cómo varía la preparación para la inteligencia artificial según las modalidades terapéuticas. En el caso del descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas, los asistentes señalaron que los modelos de aprendizaje profundo entrenados con conjuntos de datos extensos (que incluyen, por ejemplo, proteínas diana, datos de unión y relaciones estructura-actividad) pueden generar hipótesis y predecir propiedades moleculares de forma más fiable. Estos modelos se benefician de décadas de datos experimentales acumulados y de principios químicos y biológicos bien caracterizados.

Las nuevas modalidades presentan desafíos diferentes, explicaron los ponentes. Las terapias de ARN, las terapias con anticuerpos, los fármacos peptídicos, las terapias celulares y las terapias génicas se enfrentan a obstáculos mecánicos y de datos distintos. Las terapias de ARN, por ejemplo, cuentan con datos de entrenamiento limitados en comparación con las moléculas pequeñas, y los mecanismos biológicos que rigen la estabilidad, la administración y la eficacia del ARN se comprenden menos. Un asistente argumentó que mejorar la precisión de la inteligencia artificial para estas modalidades requiere tres esfuerzos paralelos: generar sistemáticamente datos experimentales de alta calidad, desarrollar modelos que aprendan a partir de ejemplos limitados e incorporar conocimientos mecánicos para limitar las predicciones dentro de límites biológicamente plausibles. Otro destacó el valor del debate, describiéndolo como "una oportunidad poco común para intercambiar opiniones sinceras más allá de los límites de las empresas en un entorno cerrado".

La toxicología predictiva surgió como una preocupación particular, ya que predecir los efectos adversos a partir de datos preclínicos sigue siendo difícil a pesar de los avances en las capacidades de modelado. Los participantes solicitaron modelos de inteligencia artificial capaces de predecir la eficacia y la seguridad en una fase más temprana del proceso de descubrimiento, capacidades que ya están empezando a aparecer en los sistemas actuales. Mirando hacia el futuro, algunos ponentes prevén un escenario en el que las herramientas podrían evaluar la probabilidad de éxito de los ensayos clínicos y el potencial de mercado para respaldar las decisiones de estrategia de cartera, aunque tales capacidades predictivas integrales siguen siendo aspiracionales.

El grupo identificó lagunas técnicas específicas, como la limitación de los datos de entrenamiento para las nuevas modalidades, una comprensión mecánica incompleta y unas capacidades de predicción de la toxicidad insuficientes. Estas lagunas señalan áreas en las que la inversión en investigación centrada y la generación sistemática de datos podrían acelerar el progreso.

Construcción de sistemas de inteligencia artificial integrados y preparados para el futuro

En todas las regiones, los participantes coincidieron en que el progreso requiere trabajar en múltiples frentes: mejorar la calidad y la estandarización de los datos, facilitar la colaboración entre disciplinas y organizaciones, establecer marcos de gobernanza que generen confianza y abordar las barreras culturales dentro de las instituciones. Las pequeñas demostraciones de valor pueden ser tan importantes como los avances técnicos a la hora de impulsar una adopción más amplia.

Las cumbres demostraron el poder de la colaboración entre organizaciones. Los eventos permitieron debates que rara vez tienen lugar dentro de las organizaciones individuales al crear espacios donde científicos de empresas farmacéuticas competidoras, empresas de biotecnología, CRO y instituciones académicas pudieron intercambiar ideas sinceras. Los participantes valoraron la oportunidad de centrarse en el avance de la comprensión científica en lugar de en el posicionamiento competitivo, revelando desafíos compartidos y enfoques colaborativos que podrían acelerar el progreso en toda la industria.

A medida que el campo avanza más allá de las demostraciones de prueba de concepto hacia la implementación práctica, el éxito dependerá de líderes capaces de abordar los desafíos organizativos, culturales y de gobernanza críticos que determinan si las herramientas de inteligencia artificial aportan valor en la I+D farmacéutica del mundo real.

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