遺伝子編集は救命治療として活用できるのでしょうか？ウイルスそのものを標的とするよりも、ヒトタンパク質を標的とする抗ウイルス薬の方が効果的である可能性はあるのでしょうか？絶えず進化を続ける創薬は、現代医学において最もエキサイティングな分野の一つです。新たな研究は、プレシジョン・メディシン（精密医療）、がん免疫療法、神経変性疾患の検出など、多くの領域でブレイクスルーをもたらしています。現在、創薬の現場で起きている8つの主要なトレンドを詳しく見ていきましょう。
創薬プログラムを次のステージへ。CAS Biofinderは、前臨床創薬のあらゆるプロセスを強力にサポートします。
2025年に注目すべき創薬の重要なブレイクスルーの概要を知りたいですか？ウェビナーの録画をご覧ください。この分野の特定の技術が、より広範な創薬研究環境とどのように関連しているかについて、登壇者が解説しています。
商用PROTACの勢いによるE3リガーゼ創薬の推進
PROteolysis TArgeting Chimeras（PROTAC）は、標的タンパク質をE3リガーゼに近接させることでタンパク質の分解を促進する低分子化合物です。現在、80種類以上のPROTAC医薬品が開発パイプラインにあり、100社以上の企業がこの研究分野に参画しています。世界最大のヒトによる科学情報キュレーションデータベースであるCAS Content CollectionTMでは、10年足らずの間にPROTAC関連の論文が急増しており、その治療薬としての可能性が実証されています。PROTAC関連文献で最も多く扱われている疾患はがんですが、神経変性疾患、感染症、自己免疫疾患についても研究が進んでいます。
しかし、E3ユビキチンリガーゼの多様性にもかかわらず、設計されたPROTACのほとんどは、セレブロン、VHL、MDM2、IAPという4つのE3リガーゼのいずれかを介して作用します。現在、新たなリガーゼの特定と、主要な4つ以外で既に知られているリガーゼの活用に向けた取り組みが進められています。これにはDCAF16、DCAF15、DCAF11、KEAP1、FEM1Bなどが含まれます。
さまざまなリガーゼの構造と機能に関する新たな知見は、これまで標的とすることが困難だった多様なタンパク質へのアプローチを可能にし、オフターゲット効果の低減につながる可能性があります。研究者がE3リガーゼのツールボックスを拡大し続ける中で、新たなPROTAC医薬品の設計が前臨床パイプラインに加わることが期待されます。
全身性疾患に向けた腸内環境改善を超えたプロバイオティクス利用の拡大
ヒトの体内に生息する細菌、ウイルス、真菌、その他の微生物からなる広大なコミュニティであるヒトマイクロバイオームは、健康維持に極めて重要な役割を果たしています。単なる受動的な存在ではなく、これらの微生物生態系は消化、免疫、メンタルヘルス、さらには慢性疾患のリスクにまで影響を及ぼしています。研究者は、腸内細菌の力を活用して、抗生物質耐性感染症、代謝性疾患、精神疾患の治療に取り組んでいます。
例えば、糞便微生物移植（FMT）は、再発性のクロストリディオイデス・ディフィシル感染症の治療薬としてFDAに承認されています。2025年時点で、180種類以上のマイクロバイオーム標的療法がさまざまな疾患に対して開発中です。慢性疾患におけるマイクロバイオームの役割への理解が深まることで、低コストで長期的な健康改善につながる、早期介入や食事指導が可能になるかもしれません。
放射性医薬品コンジュゲートによるプレシジョン・オンコロジー（精密がん医療）の実現
ドラッグ・コンジュゲートは、標的指向性部位（抗体、ペプチド、低分子など）と強力な治療用ペイロード（化学療法剤、毒素、放射性核種など）を組み合わせた革新的な分子であり、健康な組織を温存しながら病変細胞への選択的な送達を可能にします。現在、抗体薬物複合体（ADC）などいくつかの種類が存在しますが、研究者は現在、放射性医薬品コンジュゲートの開発を進めています。
この核医学の一形態は、標的分子と放射性同位体を組み合わせ、画像診断や治療に用いるものです。これらのコンジュゲートは、薬物分布のリアルタイム画像化と、高度に局所化された放射線治療という二重の利点を提供します。がん治療において、放射性医薬品コンジュゲートは薬物を特定の細胞に誘導することで、オフターゲット効果や毒性を低減できます。また、腫瘍をより正確に標的として致死的なペイロードを届けることで、治療効果を高めることも可能です。複数の放射性医薬品が後期臨床試験に入っているか、規制当局の指定を受けていることから、今後こうしたセラノスティクス（診断と治療の融合）アプローチの利用拡大が見込まれます。
次世代プラットフォームによる固形がん向けCAR-T療法の拡大
免疫療法は、手術、化学療法、放射線療法と並び、がん治療の柱となっています。免疫療法薬の数は絶えず増加しており、CAR-T細胞療法は、患者自身の遺伝子改変細胞を用いてがん細胞を攻撃・死滅させる手法として、特に高い有効性が認められています。しかし、そのコストや個々の患者の細胞から製造するまでの期間が障壁となり、多くのがん患者にとって利用が困難な状況にあります。同種異系（アロジェニック）CAR-T細胞やアーマードCAR-T細胞の進歩は、コストや規模、さらには薬効に関する課題を克服しつつあり、こうした治療選択肢をより多くの患者に広げる鍵となる可能性があります。
- 同種異系（アロジェニック）CAR-T：ドナー由来または遺伝子編集された細胞を用いる手法で、自己（患者由来）CAR-T細胞よりも迅速かつ安価に開発可能です。すぐに利用可能な「レディメイド」の選択肢を提供することで、より多くの患者が治療を受けられるようになることが期待されます。
- デュアルターゲットおよびアーマードCAR-T：デュアルターゲットCAR-T細胞は2つの抗原を認識し、アーマードCAR-Tはサイトカインを分泌したり免疫抑制に抵抗したりするように設計されており、有効性と持続性が向上しています。複数のデュアルターゲットCAR-T（例：AUTO1/22、CD19/CD22）が臨床試験中であり（膵臓がんに対するCAR-T；固形がんに対するCAR-T）、ATA3271のようなアーマードCAR-Tは、腫瘍の免疫逃避や疲弊を克服するために開発が進められています。これらの革新技術は、抗原の多様性が高いがんや免疫抑制環境下にあるがんにおいて、再発率を低下させ、治療成績を向上させることを目指しています。
バイオマーカーによる神経変性疾患の早期診断の実現
バイオマーカーとは、血液、組織、体液中に存在する測定可能な生物学的指標であり、正常なプロセスや病的なプロセスを反映するものです。これらは、疾患を最も早期かつ治療可能な段階で発見する上で極めて重要な役割を果たします。例えばがん治療において、BRCA1/2遺伝子変異は乳がんや卵巣がんの予防ケアにおける重要な要素となっています。
現在、アルツハイマー病やパーキンソン病などの神経変性疾患の兆候を、臨床症状が現れる前に検出するための血液バイオマーカーや画像バイオマーカーの開発が進められています。最近の研究では、アルツハイマー病の初期病理と相関する血漿バイオマーカー（リン酸化タウなど）が検証されており、より早期の診断や臨床試験への参加が可能になっています。早期発見は、タイムリーな介入を可能にし、臨床試験の設計を改善し、対症療法から疾患予防へと焦点をシフトさせることにつながります。
AIを活用した試験シミュレーションによる創薬の変革
ヘルスケア分野におけるAIは、あらゆる境界を押し広げており、その技術は絶えず進化しています。AIモデルやプラットフォームは、新規の薬物候補の設計やタンパク質構造の予測を可能にするだけでなく、現在では臨床試験のプロセスを加速させています。
定量的システム薬理学（QSP）モデルや「バーチャル患者」プラットフォームは、数千もの個別の疾患進行パターンをシミュレートし、実際の患者に投与する前に、投与レジメンの試験や組み入れ基準の精緻化を可能にします。AIを活用したデジタルツインも、臨床開発やトランスレーショナルリサーチを変革しています。例えば、Unlearn.ai社はアルツハイマー病の臨床試験においてデジタルツインを用いた対照群を検証し、AIで補完されたバーチャルコホートがプラセボ群の規模を大幅に削減できることを実証しました。これにより、統計的パワーを損なうことなく、試験期間の短縮とデータの信頼性向上が実現しています。
詳細については、CAS Insightsの最新レポート「AI models for chemistry: Charting the landscape in materials and life sciences（化学のためのAIモデル：材料科学および生命科学における展望）」
個別化CRISPR療法による迅速対応型遺伝子編集の開始
2025年、CPS1欠損症を患う生後7か月の乳児が、わずか6か月で開発された個別化CRISPR塩基編集療法を受けました。この治療法は脂質ナノ粒子を介して投与され、生命を脅かす変異を修正しました。これは、単一の患者に合わせて調整されたCRISPRの初の使用例となりました。
生命を脅かす疾患であっても迅速かつ個別化された遺伝子編集が可能であることを実証したこの画期的な成果は、既存の治療法がない希少疾患に対する新たな選択肢につながる可能性があります。こうした個別化医療の枠を超え、生体内（in vivo）CRISPR療法は、心血管疾患や代謝性疾患の治療における次なる進化となるかもしれません。例えば、CRISPR Therapeutics社のCTX310は、第1相試験でLDLコレステロールを86%低下させました。また、遺伝性血管性浮腫を対象としたIntellia社のNTLA-2002は、初期の強力な有効性を示し、第3相試験に移行しています。
詳細については、CAS Insightsの最新レポート「CRISPR: Latest updates on its rising impact（CRISPR：高まる影響力に関する最新情報）」
将来のパンデミックに備えるAIを活用した抗ウイルス薬開発の加速
抗ウイルス薬は、ウイルスの細胞侵入、複製、放出といった段階を標的とし、ウイルスの感染・増殖能力を阻害することで作用します。従来は特定のウイルスに合わせて開発されてきましたが、現在は広域抗ウイルス薬や宿主指向型治療薬へと進化しています。これらは、ウイルスが共通して利用するメカニズムや、ウイルスが利用するヒトの細胞経路を標的とするアプローチです。開発を加速させるため、研究者はAIや機械学習を活用し、新しいウイルスが出現する前であっても有望な化合物を特定・設計しています。
- 広域抗ウイルス薬（BSA）は、複数のウイルスファミリーで共通する保存されたウイルス要素や宿主経路を標的とするよう設計されており、1つの薬剤で多様な病原体に対抗可能です。これらは、病原体特異的な治療法が開発されるまでの時間を稼ぐことで、将来の感染症発生時の第一防衛線として機能する可能性があります。
- Host-derived antivirals (HDAs) target human proteins or pathways that viruses require, rather than the virus itself. They may provide more durable antiviral protection from rapidly mutating viruses.
- 機械学習は、化合物ライブラリーのスクリーニング、ウイルスタンパク質の構造予測、そして新たな病原体が出現する前の宿主とウイルスの相互作用ネットワークの特定を行っています。EUのPANVIPREPや米国のパンデミック対策抗ウイルスプログラム（Antiviral Program for Pandemics）といった世界的な取り組みは、AI駆動型プラットフォームに投資し、抗ウイルス薬候補を先制的に特定しようとしています。これらの革新技術により、新たな感染症や病原体の発生に対して、事後対応ではなく先制的な対応が可能になります。
さらに先月（2025年8月）、MITの研究チームは、生成AIを用いて淋菌および黄色ブドウ球菌の薬剤耐性株に対する抗生物質を発明したと報告しました。まだ初期段階ではありますが、この画期的な成果は抗生物質研究における希望の光となるでしょう。
創薬の分野は常に進化を続けており、AIを活用したツールや個別化医療の台頭により、2025年以降はさらなる飛躍が期待されます。CASでは創薬における最新のイノベーションを常に注視しており、こちらから最新の研究動向をご確認いただけます。
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