As últimas tendências na descoberta de medicamentos

A edição genética pode ser usada como um tratamento que salva vidas? Medicamentos antivirais que visam proteínas humanas poderiam ser mais eficazes do que aqueles que visam os próprios vírus? A evolução constante da descoberta de medicamentos é um dos aspectos mais empolgantes da medicina moderna, e novas pesquisas estão levando a avanços na medicina de precisão, imunoterapia contra o câncer, detecção de doenças neurodegenerativas e muito mais. Vamos analisar mais de perto oito tendências importantes que estão ocorrendo na descoberta de medicamentos hoje.

Quer uma visão geral dos importantes avanços na descoberta de medicamentos para acompanhar em 2025? Assista à gravação do nosso webinar recente onde os palestrantes discutiram como tecnologias específicas nesta área se relacionam com o ambiente mais amplo de pesquisa de medicamentos.

Impulsionando a descoberta de ligases E3 por meio do impulso comercial dos PROTACs

PROteolysis TArgeting Chimeras (PROTACs) são pequenas moléculas que impulsionam a degradação de proteínas ao unir a proteína alvo a uma ligase E3. Até o momento, mais de 80 medicamentos PROTAC estão no pipeline de desenvolvimento, e mais de 100 organizações comerciais estão envolvidas neste campo de pesquisa. Observamos na CAS Content Collection^TM, o maior repositório de informações científicas curado por humanos, um aumento acentuado nas publicações relacionadas a PROTAC em menos de 10 anos, o que demonstra seu potencial terapêutico. O câncer é a principal doença na literatura relacionada a PROTAC, mas doenças neurodegenerativas, infecciosas e autoimunes também estão representadas.

Apesar da diversidade de ubiquitina ligases E3, no entanto, a maioria dos PROTACs projetados atua por meio de uma das quatro ligases E3: cereblon, VHL, MDM2 e IAP. Esforços estão em andamento para identificar novas ligases e utilizar outras já conhecidas além das quatro principais. Estas incluem DCAF16, DCAF15, DCAF11, KEAP1 e FEM1B.

Novos insights sobre a estrutura e a funcionalidade de diferentes ligases podem permitir o direcionamento de várias proteínas que antes eram inacessíveis, e isso pode levar a menos efeitos fora do alvo. Espere ver novos designs de medicamentos PROTAC entrando no pipeline pré-clínico à medida que os pesquisadores continuam expandindo a caixa de ferramentas de ligases E3.

Expandindo o uso de probióticos além da saúde intestinal para doenças sistêmicas

O microbioma humano — a vasta comunidade de bactérias, vírus, fungos e outros micróbios que vivem dentro e sobre nossos corpos — desempenha um papel crucial na manutenção da saúde. Longe de serem espectadores passivos, esses ecossistemas microbianos influenciam a digestão, a imunidade, a saúde mental e até mesmo o risco de doenças crônicas. Os pesquisadores estão aproveitando o poder das bactérias intestinais para tratar infecções resistentes a antibióticos, distúrbios metabólicos e condições de saúde mental.

Por exemplo, transplantes de microbiota fecal (TMF) foram aprovados pelo FDA para tratar infecções recorrentes por Clostridioides difficile. Em 2025, mais de 180 terapias direcionadas ao microbioma estavam em desenvolvimento para diversas condições. Uma maior compreensão do papel do microbioma em doenças crônicas também pode resultar em intervenções precoces e recomendações dietéticas que sejam melhorias de baixo custo e longo prazo para muitos aspectos da saúde humana.

Entregando oncologia de precisão por meio de conjugados radiofarmacêuticos

Conjugados de medicamentos são moléculas inovadoras que combinam uma fração de direcionamento (como um anticorpo, peptídeo ou pequena molécula) com uma carga terapêutica potente (por exemplo, agentes quimioterápicos, toxinas ou radionuclídeos), permitindo a entrega seletiva a células doentes enquanto poupa tecidos saudáveis. Existem vários tipos, como conjugados anticorpo-droga, e agora os pesquisadores estão progredindo com conjugados radiofarmacêuticos.

Esta forma de medicina nuclear combina moléculas de direcionamento com isótopos radioativos para imagem ou terapia. Esses conjugados oferecem benefícios duplos — imagem em tempo real da distribuição do medicamento e radioterapia altamente localizada. Para tratamentos de câncer, os conjugados radiofarmacêuticos podem reduzir efeitos fora do alvo e toxicidade ao direcionar medicamentos para células específicas. Esses medicamentos também podem melhorar a eficácia por meio de um melhor direcionamento de tumores com uma carga letal. Esperamos ver um aumento no uso dessas abordagens teranósticas, à medida que vários radiofármacos entraram em ensaios clínicos de estágio avançado ou receberam designações regulatórias.

Escalando a terapia CAR-T para tumores sólidos com plataformas de próxima geração

A imunoterapia tornou-se um pilar do tratamento do câncer, juntamente com a cirurgia, a quimioterapia e a radioterapia. O número de medicamentos de imunoterapia cresce constantemente, e terapias CAR-T, que utilizam as próprias células geneticamente modificadas do paciente para atacar e eliminar células cancerígenas, mostraram-se particularmente eficazes. No entanto, seu custo e o tempo de desenvolvimento a partir das células de um indivíduo as tornam proibitivas para a maioria dos pacientes com câncer. Avanços em células CAR-T alogênicas e blindadas estão superando problemas de custo e escala, bem como de eficácia medicamentosa, e podem ser a chave para expandir o uso dessas opções de tratamento de câncer para mais pacientes:

• CAR-T alogênico: São células derivadas de doadores ou editadas geneticamente que são mais rápidas e acessíveis de desenvolver do que as células CAR-T autólogas (derivadas do próprio paciente). Ao oferecer uma opção pronta para uso, esses tratamentos podem se tornar mais acessíveis a um grupo maior de pacientes. ‍
• CAR-T de alvo duplo e blindado: As células CAR-T de alvo duplo reconhecem dois antígenos, enquanto as CAR-Ts blindadas são projetadas para secretar citocinas ou resistir à imunossupressão, o que aumenta a eficácia e a durabilidade. Várias CAR-Ts de alvo duplo (por exemplo, AUTO1/22, CD19/CD22) estão em ensaios clínicos (CAR-T para câncer pancreático; CAR-T para tumores sólidos), e CAR-Ts blindadas como a ATA3271 estão sendo desenvolvidas para superar o escape tumoral e a exaustão. Essas inovações visam reduzir as taxas de recidiva e melhorar os resultados em cânceres com alta variabilidade antigênica ou ambientes imunossupressores.

Possibilitando o diagnóstico precoce de doenças neurodegenerativas com biomarcadores

Biomarcadores são indicadores biológicos mensuráveis no sangue, tecidos ou fluidos corporais que refletem processos normais ou patológicos, e desempenham um papel fundamental na detecção de doenças em seus estágios iniciais, quando são mais tratáveis. No tratamento do câncer, por exemplo, as mutações genéticas BRCA1/2 são um componente importante do cuidado preventivo para cânceres de mama e ovário.  

Atualmente, biomarcadores baseados em sangue e imagem estão sendo desenvolvidos para detectar sinais precoces de doenças neurodegenerativas como Alzheimer e Parkinson antes que os sintomas clínicos apareçam. Estudos recentes também validaram biomarcadores plasmáticos (por exemplo, tau fosforilada) que se correlacionam com a patologia precoce do Alzheimer, permitindo um diagnóstico mais cedo e a inclusão em ensaios clínicos. A detecção precoce pode permitir uma intervenção oportuna, melhorar o desenho de ensaios clínicos e mudar o foco do controle de sintomas para a prevenção de doenças.

Transformando o desenvolvimento de medicamentos com simulações de ensaios impulsionadas por IA

A IA na saúde está expandindo todos os tipos de novas fronteiras, e a tecnologia está em constante aprimoramento. Os modelos e plataformas de IA não apenas são capazes de projetar novos candidatos a medicamentos e prever estruturas de proteínas, mas agora também estão acelerando o processo de ensaios clínicos.  

Modelos de farmacologia de sistemas quantitativos (QSP) e plataformas de “pacientes virtuais” simulam milhares de trajetórias individuais de doenças, permitindo que as equipes testem regimes de dosagem e refinem critérios de inclusão antes que um único paciente receba a dose. Gêmeos digitais impulsionados por IA também estão transformando o desenvolvimento clínico e a pesquisa translacional. Por exemplo, a Unlearn.ai validou braços de controle baseados em gêmeos digitais em ensaios de Alzheimer, demonstrando que coortes virtuais aumentadas por IA podem reduzir consideravelmente o tamanho dos grupos de placebo, garantindo assim cronogramas mais rápidos e dados mais confiáveis sem perder o poder estatístico.

Para mais informações, consulte nosso relatório recente do CAS Insights, Modelos de IA para química: Mapeando o cenário em materiais e ciências da vida.

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Lançando a edição genética de resposta rápida com terapia CRISPR personalizada

Em 2025, um bebê de sete meses com deficiência de CPS1 recebeu uma terapia de edição de base CRISPR personalizada desenvolvida em apenas seis meses. Este tratamento foi administrado via nanopartículas lipídicas para corrigir uma mutação com risco de vida e marcou o primeiro uso de CRISPR adaptado a um único paciente.

Ao demonstrar a viabilidade da edição genética rápida e individualizada, mesmo para condições com risco de vida, esse avanço pode levar a novas opções para doenças raras que não possuem tratamentos existentes. Além desse tipo de medicina personalizada, as terapias CRISPR in vivo podem ser a próxima evolução no tratamento de doenças cardiovasculares e metabólicas. Por exemplo, o CTX310 da CRISPR Therapeutics reduziu o LDL em 86% em ensaios de Fase 1, e o NTLA-2002 da Intellia para angioedema hereditário entrou na Fase 3 com forte eficácia inicial.

Para mais informações, consulte nosso relatório recente do CAS Insights, CRISPR: Últimas atualizações sobre seu impacto crescente.

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Acelerando a descoberta de antivirais com IA para combater futuras pandemias

Os medicamentos antivirais funcionam interrompendo a capacidade de um vírus de infectar e se replicar, visando estágios como entrada celular, replicação ou liberação. Tradicionalmente adaptados a vírus específicos, esses tratamentos estão evoluindo para antivirais de amplo espectro e terapias direcionadas ao hospedeiro — abordagens que visam mecanismos virais compartilhados ou as vias celulares humanas que os vírus exploram. Para acelerar o desenvolvimento, pesquisadores estão aproveitando a IA e o aprendizado de máquina para identificar e projetar compostos promissores, muitas vezes antes mesmo que um novo vírus apareça.

• Antivirais de amplo espectro (BSAs) são projetados para atingir elementos virais conservados ou vias do hospedeiro compartilhadas entre várias famílias de vírus, permitindo que um único medicamento funcione contra diversos patógenos. Eles poderiam servir como uma primeira linha de defesa em futuros surtos, ganhando tempo até que tratamentos específicos para o patógeno sejam desenvolvidos. ‍
• Antivirais derivados do hospedeiro (HDAs) visam proteínas ou vias humanas que os vírus necessitam, em vez do próprio vírus. Eles podem proporcionar uma proteção antiviral mais duradoura contra vírus que sofrem mutações rápidas. ‍
• O aprendizado de máquina está rastreando bibliotecas de compostos, prevendo estruturas de proteínas virais e identificando redes de interação hospedeiro-vírus antes que novos patógenos surjam. Iniciativas globais como o PANVIPREP na UE e o Programa Antiviral para Pandemias dos EUA estão investindo em plataformas impulsionadas por IA para identificar preventivamente candidatos a antivirais. Essas inovações podem permitir uma resposta proativa, em vez de reativa, a um novo surto ou patógeno.  

Além disso, no mês passado (agosto de 2025), pesquisadores do MIT relataram a invenção de antibióticos usando IA generativa contra cepas resistentes a medicamentos de gonorreia e Staphylococcus aureus. Embora ainda em estágios iniciais, esse avanço provavelmente será um farol de esperança para a pesquisa de antibióticos.

A descoberta de medicamentos está em constante evolução e, com ferramentas impulsionadas por IA e a ascensão da medicina personalizada, podemos esperar mais avanços em 2025 e nos anos seguintes. Na CAS, acompanhamos de perto as inovações na descoberta de medicamentos, e você pode se manter atualizado sobre as pesquisas mais recentes aqui.