ゲイリー・グスタフソン博士との対談
ゲイリー・グスタフソン博士は、元医薬化学者でCASの知的財産専門家です。何十年にもわたってラボや業界で働き、新薬を開発するスタートアップ企業でも要職についてきました。このQ&Aでは、実用的な知的財産の考慮事項、新たな医薬品開発のトレンド、そして長期的な成功のために早期の決定が重要な理由についてゲイリー博士が説明します。
なぜ医薬品化学から知的財産、そして現在のCASへと移ったのですか？
大学院時代から博士研究員時代まで、私は常に医薬品開発プロセスに興味を持ち、どうすればこれをより良く、より速く、よりスマートに行うことができるかを考えていました。これらの疑問が自然に私をこの業界へと引き寄せ、最終的に私はいくつかのスタートアップ企業で働くことになりました。
私はスタートアップ企業の環境が大好きでした。人数が非常に限られているため、多くの役割を担う必要がありました。私は医薬品開発のあらゆる側面に携わっていました。私の経歴の中で最も誇らしい業績は、急性骨髄性白血病のFDA承認治療薬、Olutasidenibの開発を支援したことです。
また、高等教育機関で教えたこともありましたが、CASでの機会はまさに絶好のタイミングで訪れました。科学的な専門知識と企業が抱える困難な問題を支援する機会とが合わさった、まさに理想的な組み合わせだと感じました。
研究室での時間を振り返って、知的財産のプロセスについてもっと早く理解しておけばよかったことは何ですか？
誰もが最初に注目したことの1つは、私たち自身の能力、つまり私たちの技術的な優位性は何かということでした。しかし、私たちはまた、「十分なホワイトスペースと知的財産の可能性があることは何か？」という問いを自問する必要がありました。
いくつかのケースでは、活性化学物質を発見するために多大な努力をしましたが、結局その空間がすでに地雷原であることに気づきました。それは単に知的財産の観点では実現不可能でした。
私は顧客にまず「ホワイトスペースはどこにあるのか、この領域はどれくらい競合がいるのか？」を問うことから始めてほしいとアドバイスしています。多大な時間とお金を投資する前に、知っておく必要があることです。
ありがとう、ゲイリー。それは素晴らしい指摘ですね。我々は、初期段階の創薬において、プロジェクトの優先順位付けが大きな課題であることを一貫して聞いています。知的財産の専門家はどのように支援できますか？
初期の知的財産検索はリトマス試験紙のようなものだと考えてください。もし5つの潜在的なプロジェクトを評価していて、そのうち特許の状勢が混雑しているプロジェクトがあった場合、それはおそらく優先リストを下げるべきというサインです。もし他の場所が比較的開けているなら、そちらの方が安全な選択である可能性が高いです。事前に徹底的な知的財産作業を行うことで、チームは実行可能な道筋に集中し、下流での予期せぬ事態を回避できます。
創薬と知的財産の両方の経験から、早期の知的財産サーチを優先しない場合、企業が直面する最も重大なリスクは何だと思いますか？
早期に文献や特許の状勢を徹底的に評価しなければ、潜在的に壊滅的な不意打ちを受けることになります。クリニックに入る準備が整った時や承認を得ようとした時に、最初に発見できなかった知的財産を他人が保有しているがために、法的な障害にぶつかる可能性があります。
そのような見落としは壊滅的なものになり得ます。私は、企業が依然として実行可能な分野や収益を生み出す分野に集中するために、研究部門の大部分を解雇するという非常に難しい決断を下さなければならなかった例を見てきました。
適切に維持・保護された知的財産（IP）ポートフォリオは、企業が持ちうる最も重要な資産の一つであると、私は断言します。そのような重大な予期せぬ事態に対する最善の防御策です。
それは大きなプレッシャーですね。何百万ドルもの価値が知的財産の調査にかかっているとき、重要なものすべてを見つけたと、どうすれば確信できるでしょうか？
それは、すべての関連情報を確実に拾いつつ、結果の多さに埋もれないようにするという、バランスが必要な作業です。時々、「答えが多すぎる」となることがあります。しかし逆のシナリオ、つまり簡単に検索して結果を3つだけ見つけ、問題がないと仮定する方がはるかにリスクが高くなります。何年もの時間と何百万ドルもの費用を投じたあとで、見落としていた特許が見つかるなんて、誰も望みません。
そのため私たちは、概念・物質・反応をインデックス化し、重要な情報を確実に浮かび上がらせつつ、不要なノイズを排除できる強力なフィルターを構築しました。研究者や知的財産の専門家がこれらのツールを使用して慎重に検索を行うことで、より信頼のできる結果を得ることができます。そしてもちろん、最新かつ包括的なコンテンツへのアクセスは、この仕組みを成り立たせるうえで欠かせない要素です。
ファーマおよびバイオテクノロジーの研究開発において知的財産検索を行う際、「包括的なコンテンツ」へのアクセスとは具体的にどのようなものかご説明いただけますか？
科学界の人々は、すべてのデータを持つだけでなく、すべての正しいデータを持つことが非常に重要であことを、ほぼ共通して認識しています。それは、実行可能で有用な、最良の意思決定プロセスにつながるクリーンなデータを意味します。
しかし、すべてのコンテンツが適切に収集されているわけではないということを、多くの人が理解していません。誰もが「garbage in, garbage out（ゴミを入れればゴミが出る）」という言葉を聞いたことがあるでしょう。もし低品質なデータから始めると、そこから抽出しようとするあらゆる種類のアルゴリズムやパターンはどうしても貧弱なものになるでしょう。
それがCASを大きく差別化するポイントのひとつです。私たちは関連するすべてのコンテンツを網羅していますが、品質を確保するためにキュレーションも行っています。このようなレベルのデータ品質保証は、治療法の開発には絶対不可欠であり、特に、分子が非常に大きく、複雑で、多成分であることが多い生物製剤ではなおさらです。
イノベーションについてお聞きします。タンパク質間相互作用は、魅力的な知的財産領域として台頭しつつあります。なぜこの分野が注目を集めているのでしょうか？
私はタンパク質間相互作用（PPI）の熱心な研究者であり、がん治療への応用についても執筆しています。現在、大多数の薬剤は単一のタンパク質標的を通じて作用しますが、多くの体内プロセスはタンパク質間相互作用によって制御されています。
科学者たちは、その巨大なサイズと結晶構造の作製が本質的に難しいことから、この10〜15年の間、それらを「創薬不可能」と呼んできました。しかし、昨年のノーベル賞やAlphaFoldのような革新的技術により、潜在的な標的がこれまでの10倍以上に広がりました。
カリフォルニアのゴールドラッシュのようなイメージです。現在、多くの研究者がこの分野に殺到し、革新を起こし、阻害すべきPPIを特定しようという野心を持って、化学領域を切り開こうとしています。これは巨大な新しい領域であり、膨大な知的財産の可能性を秘めています。
競争の激しい治療領域、例えばGLP-1受容体作動薬のような分野で、ファーマ企業はどのように複雑な特許の状勢を乗り越えているのでしょうか？
プロジェクトには多くの差別化要因があり、知的財産の可能性を切り開く方法もたくさんあります。処方が大きな要素です。競合他社は錠剤を開発していますか？注射剤のみですか？それとも懸濁剤でしょうか？この点は文献を非常に注意深く監視する必要があります。研究者は、すでに存在するものだけでなく、まだ存在しないものも包括的に把握することで恩恵を受けるでしょう。
次の大きな治療薬市場は何だと考えていますか？
科学の素晴らしいところのひとつは、今はまだ全く予想もつかないような、とてつもなく有望な分野が、3年後には生まれているということです。
過去5〜10年間の、RNA治療法の進歩には驚かされてきました。コロナウイルスの流行時、mRNAワクチンは信じられないほど早く、構想から現実のものになりました。これはまだ急速に成長している分野であり、幅広い治療分野でRNAの創造的な応用が今後も見られると確信しています。
政治や規制が変化する状勢を踏まえ、科学的組織はどのように知的財産戦略を適応させているのでしょうか？
組織は機敏さが鍵であることを理解しています。特定の領域が優先度を下げられたときには、その変化を素早く見極め、文献を読み直し、自分の能力を棚卸しして、冬が過ぎるのを待つ他の分野を横目に、新たなイノベーション領域へと向かって進まなければなりません。
私たちは科学に焦点を当てたがりますが、科学と商業は常に混ざり合っています。だからこそ、特に創薬の文脈において、知的財産法や特許の歴史がとても魅力的だと思うのです。発明を保護して利益を生み出す能力がなければ、新しい治療法を開発するインセンティブと能力が弱まります。
イノベーターや研究者は、変わる規制、政治的環境、サプライチェーンの問題、その他の圧力にリアルタイムで対応するためのツールを必要としています。知的財産と科学情報の幅広く深い全体像にアクセスできれば、回避し、方向転換し、そして新たな機会に向けて会社を再び活性化させることが容易になります。
合併や買収は戦略的知的財産管理の重要な一部になっているのでしょうか？
おもしろいことに、スタートアップ企業で働いていた頃に、私は大量のM&Aの経験を積んだんです—1社を除いて、すべて買収されました。経営陣の観点から見ると、企業は知的財産ポートフォリオの調査、ギャップの特定、そして競争上の優位性を持つ新規企業の調査に多くの時間と費用を費やし、協力や買収の可能性を探っています。
それは世界中のほぼすべての企業の取締役会で起こっていることです。それはこうした企業の生命線です。潜在的なM&Aターゲットの特許を検索できることは、貴重なイノベーションを特定し、長期的なリスクを軽減するために重要です。
最後の質問です。早期の知的財産の洞察、見通し、見識が創薬の旅にもたらす価値とは何でしょうか？
創薬にはお金がかかります。包括的な知的財産検索により、企業は妥当な、関連性のある情報に徹底的かつ迅速にアクセスし、適切なプロジェクトに優先順位をつけ、そして彼らが開発しているものを保護することができます。知的財産の作業を前もって行うことで、後で発生する地雷が少なくなり、プロセス全体を通して戦略的な優位性を得ることができます。
CASのシニア・カスタマー・サクセス・スペシャリストであるゲイリー・グスタフソン氏は、医薬品化学、ファーマ/バイオテクノロジー知的財産、製品開発の各分野の専門家です。彼はブラウン大学で化学のPh.Dを取得し、天然由来ではないアミノ酸に関するポスドク研究を修了しました。25年の医薬品開発業界での経験を持つ博士は、急性骨髄性白血病のFDA承認治療薬であるOlutasidenibを開発したチームの一員でした。CASでは、科学的専門知識と業界経験の両方を活かして、イノベーターが問題を解決し、発見を加速できるよう支援しています。