CAS 近期举办了题为“生物学与化学交叉领域的新兴疗法”的研讨会。该活动在旧金山莫斯康展览中心举行的 2023 年美国化学会（ACS）秋季会议期间，由 ACS 多学科项目技术分部（MPPG）主办，为知识交流与深入探讨提供了宝贵的平台。
CAS 首席科学官 Gilles Georges 博士在开幕致辞中概述了 CAS 的使命，并展示了其数据分析能力与卓越的人才储备。他强调了 CAS 广泛的科学内容覆盖、关联性以及独特的专利技术，使其成为知识共享的核心枢纽。他还介绍了我们的专家科学家如何通过在不同数据集之间建立创新关联来提取洞察的过程。
探索免疫肿瘤学的发展前景：基于数据驱动的新兴概念与治疗靶点分析
CAS 信息科学家 Sabina Scott 博士分享了基于 CAS Content Collection™ 的免疫肿瘤学出版物趋势分析。近年来，免疫疗法的研究兴趣与出版物数量持续增长，但如何从海量信息中识别出关键信号？为了发现新兴概念，我们结合了自然语言处理（NLP）技术与人类智能，对每份文档进行评估，并在更广泛的检索结果集中验证相似内容。许多新兴概念集中在免疫肿瘤学生物标志物、靶蛋白类型、治疗药物类型及生物学机制等领域。
针对 SARS-CoV-2 及 COVID-19 疫苗的免疫反应与免疫记忆：对未来疫苗的启示
来自拉霍亚免疫学研究所的 Shane Crotty 博士发表了主题演讲，深入探讨了 COVID-19 免疫与疫苗开发的最新发现。他分享了关于急性与记忆 T 细胞、抗体以及记忆 B 细胞如何响应 SARS-CoV-2 感染与疫苗的研究成果。随后，他通过分析数百例 COVID-19 病例在 8 个月内的循环免疫记忆多个区室（包括记忆 B 细胞、抗体、CD4+ T 细胞和 CD8+ T 细胞）的结果进行了讨论。他们对四种 COVID-19 疫苗的体液与细胞免疫记忆评估结果也是一项宝贵的收获。他的演讲为应对全球挑战提供了及时的视角，引入了生发中心的概念，并强调了其在疫苗接种后产生免疫力的关键作用。这一视角阐明了免疫反应的复杂机制，在当前全球对疫情的广泛关注下，引起了与会者的强烈共鸣。
抗体偶联药物：靶向治疗领域的新兴药物类别
代表 CAS 的 Yacid Rodriguez 博士深入探讨了通过抗体偶联药物（ADC）融合生物学与化学的潜力。抗体偶联药物（ADC）是一类快速兴起的生物制药药物，用于高度靶向的疾病治疗。它们由单克隆抗体通过稳定的连接子与小分子药物连接而成。ADC 主要用于癌症治疗，通过靶向特定抗原杀伤癌细胞，同时避免对健康组织造成损伤。
研究团队利用 CAS Content Collection 的数据，提供了 ADC 研究进展的概览，并梳理了其中的趋势与挑战。研究人员识别并分析了科学出版物，涵盖了时间、地理位置、连接子技术以及载荷选择与装载方法等因素。此外，ADC 的开发管线及其在疾病治疗中的临床应用也得到了考察。了解该领域的现有知识将有助于指导未来 ADC 技术的进一步优化与开发。
外泌体：天然脂质纳米颗粒，药物递送与诊断领域的新星
CAS 信息科学家 Andy Chen 博士就外泌体在治疗与诊断应用中的重要作用提供了见解。外泌体是一类由脂质双分子层膜包裹的纳米级细胞外囊泡，由大多数真核细胞分泌。其独特的性质——天然稳定性、低免疫原性、生物相容性以及良好的生物膜穿透能力，使其能够作为高效药物递送的优质天然纳米载体。
陈博士基于 CAS 内容合集（CAS Content Collection）的数据分享了深刻见解，并从时间、地域、成分、载荷及研发管线等维度，全面梳理了外泌体在治疗与诊断应用领域的研究现状与趋势。他希望这些工作能帮助人们深入了解外泌体医学应用的现有知识，从而进一步攻克实现其潜力的剩余挑战。如需深入了解外泌体的新兴格局，请查阅 CAS 洞察报告，探索未来的机遇与挑战。
抗体寡核苷酸偶联物：用于治疗强直性肌营养不良的 AOC 1001 的开发
Avidity Biosciences 化学总监 Son Lam 博士分享了一款创新候选药物——针对 1 型强直性肌营养不良（DM1）的抗体寡核苷酸偶联物（AOC 1001），为医疗干预的未来提供了新视角。Lam 博士详细阐述了他们如何利用抗体实现寡核苷酸药物的靶向递送，从而确保其特异性和稳定性。
美国有超过 4 万名 DM1 患者，但目前尚无获批治疗该疾病的药物。AOC 1001 旨在通过 siRNA 分子靶向致病的强直性肌营养不良蛋白激酶（DMPK）mRNA。临床前研究表明，该药物具有良好的安全性和耐受性，能实现肌肉靶向递送，显著降低 DMPK mRNA 水平，并对疾病机制产生影响。目前，AOC 1001 处于 1/2 期临床开发阶段。Lam 博士还介绍了另外两款抗体寡核苷酸偶联药物 AOC 1044 和 AOC 1020，分别针对杜氏肌营养不良（DMD）和面肩肱型肌营养不良（FSHD）。
聚乙二醇化脂质纳米颗粒制剂：免疫安全与效率视角
周琼琼（Qiongqiong Angela Zhou）博士关于聚乙二醇化脂质纳米颗粒的讨论，揭示了其在药物递送方面的优势，同时也指出了亟待关注的领域。她强调了了解聚乙二醇（PEG）如何触发免疫反应及其对未来药物开发的潜在影响至关重要。Angela 基于 CAS 内容合集的数据，概述了聚乙二醇化脂质纳米颗粒（PEGylated LNP）的免疫原性及整体安全性问题。通过文献综述，她还总结了 PEG 脂质的各种结构参数如何影响 LNP 的免疫反应及其药物递送效率。周博士的报告向科学界发出呼吁，希望投入更多研究以理解 PEG 免疫。如需深入了解聚乙二醇化脂质纳米颗粒及其免疫原性问题，请查阅我们的 CAS 执行摘要，以及发表在 Bioconjugate Chemistry 期刊上的详细同行评审文章。
展望未来
本次研讨会促进了富有成效的交流，使与会者能够与专家互动并掌握前沿进展。会议强调了生物学与化学融合在应对不断演变的医疗挑战、创造创新解决方案方面所发挥的关键作用。
