Executive Summary
- 这份全新的 CAS 见解报告分析了 2020 年至 2025 年间超过 368,000 项制药专利申请，绘制出创新在靶点、模式和疾病领域中的集中分布图。
- 对于高管而言，CAS TrendScape 报告提供了创新模式的战略概览，可为企业发展、许可和并购活动提供决策参考。
- 对于发现科学家而言，本报告重点介绍了研究活动密集的领域，这些领域可能预示着竞争威胁或合作机会。
- 对于药物化学家和药理学家而言，该研究确定了机制理解正在积极扩展的疾病领域，从而可能揭示出新的靶点或尚未开发的化学空间。
- 增长最快的疾病领域并非肿瘤学，而是纤维化疾病、遗传性疾病和罕见代谢性疾病，因为新型治疗平台正在解锁以往难以攻克的生物学难题。
- RNA 疗法和人工智能/机器学习已从专业工具转变为基础平台，其中与人工智能/机器学习相关的专利在五年内从申请总量的 9% 上升至近 24%。
在一个每种获批药物研发成本超过 23 亿美元的行业中，专利情报已从法律必要性演变为战略必需品，用于识别创新轨迹、空白机会和竞争定位。本报告利用 CAS Content Collection™ 中涵盖的全面全球专利数据，以及由科学家指导的先进自然语言处理 (NLP) 能力，解码塑造制药 R&D 的新兴趋势。通过系统地分析 2020-2025 年间来自全球 90 多个专利局的超过 368,000 项专利申请，该分析将庞大的专利数据集转化为制药高管、R&D 科学家和投资决策者可操作的竞争情报。
本报告的方法论结合了传统的专利分析与先进的 NLP 技术，从专利文本（包括标题、摘要、权利要求书）以及 CAS Content Collection 中收录的 CAS 索引术语中提取有意义的科学术语。该分析利用了我们作为全球最全面的科学信息披露来源的独特地位。我们的方法整合了多项 CAS 能力：通过 CAS REGISTRY®访问经化学家收录的物质数据库，通过 CAS BioFinder®访问广泛的生物靶点数据库，以及通过 CAS SciFinder® 和由 STN 提供支持的 CAS IP Finder 访问数十年的索引专业知识。TM.
图 1. 展示方法论中代表性步骤的示意图
用于数据分析和基于人工智能的分析。
关键发现与战略要点：模式多样化是竞争的必然要求
通过 850 多个治疗模式主题在 4 张 CAS TrendScape 地图上的映射，揭示了平台选择策略的根本性转变。图 2 展示了报告中众多 CAS TrendScape 地图之一，重点关注 RNA 药物、抗体药物以及细胞和基因疗法。小分子药物约占专利活动的 60%，但其相对增长趋于平缓，表明市场已趋于成熟，创新重点转向通过增强选择性和靶向蛋白质降解等新颖机制进行优化。增长轨迹最显著的领域出现在 RNA 药物 （专利占比上升至约 8%）和人工智能/机器学习应用（从 2020 年的 9% 加速增长至 2025 年的近 24%），反映了它们已从专业工具演变为重塑整个药物研发管线的基石平台。
领先的制药创新者现在的专利布局涵盖 5-7 种不同的治疗模式，而十年前仅为 2-3 种，这反映了他们为将合适的平台与特定的靶点生物学相匹配而采取的战略多样化。 生物制品 创新集中在双特异性抗体、 抗体靶向药物以及工程化变体等下一代形式，我们的分析确定了主要的专利受让人和收购模式。 细胞和基因疗法 显示出 CAR-NK 细胞作为 CAR-T 的现成替代方案，其商业专利增长显著。，同时 CRISPR 正在向具有更高精确度的下一代碱基编辑和先导编辑技术迈进。 靶向蛋白质降解 代表了一种变革性的能力，这一点已通过美国 FDA 对 vepdegestrant（Arvinas/Pfizer）的批准得到验证，其专利活动涵盖了 PROTAC 变体和分子胶。
专利在药物创新中的作用
专利不仅仅是法律文书，它们更是药物创新走向的战略信号。专利情报在药物创新时间轴上占据着关键的中间地带：这些创新既已成熟到足以获得知识产权保护，又处于足够早期的阶段，能够在竞争对手察觉之前揭示新兴趋势。与记录探索性研究的科学出版物或反映后期开发的临床试验不同，专利数据提供了关于创新热点、技术融合以及塑造医学未来的组织机构的系统性、可量化记录。
本报告分析了 2020 年至 2025 年间全球提交的超过 368,000 项药物专利，利用先进的自然语言处理 (NLP) 和数据分析技术提取了人工审查无法获得的见解，并生成了超过 25 张全面的 CAS TrendScape 地图（图 3）。
图 2. CAS TrendScape 地图展示了聚焦于生物制剂（抗体和 RNA 疗法）以及细胞和基因疗法的治疗模式中的新兴主题，这些主题是通过对 CAS Content CollectionTM 中 2020-2025 年期间约 36.8 万份专利出版物进行基于 NLP 的分析所识别出来的。
图 3. 报告内容示意图，重点展示新兴治疗靶点、治疗模式及疾病领域。
这一综合框架不仅揭示了专利申请的内容，还展示了创新格局如何在生物靶点、疾病应用、治疗平台、地理区域和机构生态系统等方面不断演变。
本次分析捕捉到了药物 R&D 正处于一个转折点。COVID-19 疫情加速了非传统治疗平台的验证，其中最显著的是 mRNA 技术，它在极短时间内从学术研究成果转变为全球医疗解决方案。这一成功催化了对多种前沿模式的投资：靶向蛋白降解剂（PROTACs，已通过 2026 年 5 月美国 FDA 批准 vepdegestrant 得到验证）、CAR-T 以外的细胞疗法、疫苗以外的 RNA 疗法以及放射性药物诊疗一体化。
与此同时，结构生物学（AlphaFold）、计算化学和人工智能领域的科技革命从根本上改变了药物发现的范式。曾经被认为“不可成药”的靶点（例如缺乏酶活性口袋的转录因子， 蛋白质-蛋白质相互作用 （PPIs，具有广泛的结合表面）以及缺乏催化活性的支架蛋白）现在通过分子胶、变构调节剂和邻近诱导降解策略，已成为可行的治疗机会。这些进展促成了本报告中记录的疾病领域多元化，其中纤维化疾病、遗传性疾病和罕见代谢疾病的专利申请呈现出显著增长，因为新型治疗模式解锁了以往难以攻克的生物学难题。
这些科学进展与不断演变的竞争动态相互交织。中国已成为主要的医药专利申请国，并展现出独特的专业化模式，尽管美国在商业转化方面仍保持优势。学术机构在发表传统论文的同时，也越来越多地寻求专利保护。领先的制药公司已从专注于特定模式的组织（小分子公司与生物制剂公司）转型为平台无关的创新者，根据靶点生物学而非历史能力来选择最佳方案。
在一个 R&D 成本超过 23 亿美元 （2024 年估算）且开发周期长达 10-15 年的行业中，战略情报已成为必需品而非可选项。了解创新集中在哪里、哪些技术正在成熟、以及哪里存在空白机会，能为制药公司在选择治疗模式和确定治疗领域优先级时提供竞争优势，引导学术研究向具有商业潜力的转化方向发展，为投资策略提供参考，并最终加速开发出改善和延长人类生命的药物。
通过专利情报规划医药创新的未来
对 2020 年至 2025 年间提交的 368,000 项医药专利进行的分析揭示了根本性的转变：
- 2,000 多个分子靶点现已远远超出传统的激酶和 GPCR，进入了此前被认为“不可成药”的领域。
- 1,700 多个疾病领域中，纤维化疾病、遗传性疾病和罕见代谢疾病的增长速度最快，而非肿瘤学；治疗模式的多元化正在打破小分子与生物制剂的二元对立。
- 小分子药物通过 PROTACs 等靶向蛋白降解剂持续演进，这一点已通过 2026 年 5 月 FDA 对 vepdegestrant 的批准得到验证。
- 生物制剂已变得更加复杂，ADC（5,600 多项同族专利）、双特异性抗体和 RNA 疗法的应用范围已远远超出 mRNA 疫苗。
- 细胞和基因疗法正从 CAR-T 向 CAR-NK、CAR-巨噬细胞和基于 CRISPR 的编辑技术多元化发展。
- 在口服生物利用度突破的推动下，多肽疗法正在复兴。
- 新兴模式（微生物组疗法、放射性药物诊疗一体化以及人工智能/机器学习）显示出显著的早期专利活动，其中人工智能/机器学习专利占比从 2020 年的 9% 加速增长至 2025 年的近 24%。
此外，数据和计算能力正成为日益重要的竞争差异化因素。 人工智能/机器学习的专利加速反映了在靶点识别、先导化合物优化和临床试验设计方面的整合。各机构必须投资于人工智能人才、基础设施和高质量的训练数据，并通过合作伙伴关系获取内部无法生成的广泛化学和生物学信息。
结论
本报告展示了全面的专利情报在整合“靶点-疾病-模态”框架后，如何凭借 CAS 详尽的数据收录、专业的科学内容收录以及先进的分析能力，为日益复杂的制药领域决策提供至关重要的战略见解。与侧重于法律状态和引用模式的传统专利分析不同，这种方法从完整的专利说明书中提取可操作的情报——识别正在研究的具体蛋白质靶点、受保护的精确模态创新，以及预示变革性机遇的技术融合。
