执行摘要
- 这份全新的 CAS 洞察报告分析了 2020 年至 2025 年间超过 368,000 项医药专利申请，绘制出创新在靶点、治疗方式和疾病领域中的分布图谱。
- 对于企业高管而言，CAS TrendScape 报告提供了创新模式的战略概览，可为企业发展、许可授权及并购活动提供决策参考。
- 对于药物发现科学家而言，本报告重点介绍了研究活跃的领域，这些领域可能预示着竞争威胁或合作机遇。
- 对于药物化学家和药理学家而言，本研究确定了机制理解正在积极扩展的疾病领域，有望揭示新的靶点或尚未开发的化学空间。
- 增长最快的疾病领域并非肿瘤学，而是纤维化疾病、遗传性疾病和罕见代谢疾病，因为新型治疗平台正在攻克此前难以解决的生物学难题。
- RNA 疗法和人工智能/机器学习（AI/ML）已从专业工具转变为基础平台，其中与 AI/ML 相关的专利在五年内从 9% 上升至近 24%。
在每种获批药物研发成本超过 23 亿美元的行业中，专利情报已从法律需求演变为识别创新轨迹、空白市场机会和竞争定位的战略要务。本报告利用 CAS Content Collection™ 中涵盖的全面全球专利数据，以及由科学家指导的先进自然语言处理（NLP）能力，解码塑造医药研发的新兴趋势。通过系统分析 2020-2025 年间来自全球 90 多个专利局的超过 368,000 项专利申请，本分析将海量专利数据集转化为医药高管、研发科学家和投资决策者可付诸行动的竞争情报。
本报告的方法论结合了传统专利分析与先进的 NLP 技术，从专利文本（包括标题、摘要、权利要求书）以及 CAS Content Collection 中的 CAS 索引术语中提取有意义的科学术语。该分析利用了我们作为全球最全面的公开科学信息来源的独特地位。我们的方法整合了多项 CAS 能力：可通过 CAS REGISTRY® 访问的化学家人工标引物质注册库，可通过 CAS BioFinder® 访问的广泛生物靶点数据库，以及可通过 CAS SciFinder® 和由 STNTM 提供支持的 CAS IP Finder 访问的数十年索引专业知识。
图 1. 展示数据分析和基于 NLP 分析方法论中代表性步骤的示意图。
对于数据分析和基于 NLP 的分析。
关键发现与战略要点：治疗方式多元化作为竞争的必然要求
在 4 张 CAS TrendScape 地图中映射的 850 多个治疗方式主题，揭示了平台选择策略的根本性转变。图 2 展示了报告中众多 CAS TrendScape 地图之一，重点关注 RNA 疗法、抗体疗法以及细胞和基因疗法。小分子药物约占专利活动的 60%，但相对增长趋于平缓，表明市场已趋于成熟，创新重点转向通过提高选择性和靶向蛋白质降解等新机制进行优化。最显著的增长轨迹出现在RNA 疗法（专利占比升至约 8%）和 AI/ML 应用（从 2020 年的 9% 加速增长至 2025 年的近 24%），反映了它们从专业工具向重塑整个药物发现流程的基础平台的演变。
领先的医药创新者现在跨越 5-7 种不同的治疗方式进行专利布局，而十年前仅为 2-3 种，这反映了将适当平台与特定靶点生物学相匹配的战略多元化。生物制剂创新集中在双特异性抗体、抗体偶联药物和工程化变体等下一代形式，我们的分析确定了主要的专利受让人和收购模式。细胞和基因疗法显示 CAR-NK 细胞作为CAR-T的现成替代方案，其商业专利增长显著，而CRISPR正向着精度更高的下一代碱基和先导编辑技术发展。靶向蛋白质降解代表了一种变革性能力，已通过美国 FDA 批准 vepdegestrant (Arvinas/Pfizer) 得到验证，专利活动涵盖PROTAC变体和分子胶。
专利在医药创新中的作用
专利不仅是法律工具，更是医药创新走向的战略信号。专利情报在医药创新时间轴上占据着关键的中间地带：此时的创新成果既已成熟到足以获得知识产权保护，又处于早期阶段，能够在竞争对手察觉之前揭示新兴趋势。与捕捉探索性研究的科学出版物或反映后期开发的临床试验不同，专利数据提供了关于创新热点、技术融合以及塑造医药未来的机构的系统性、可量化记录。
本报告分析了 2020 年至 2025 年间全球提交的超过 368,000 项医药专利，利用先进的自然语言处理 (NLP) 和数据分析技术提取了人工审查无法获得的洞察，并生成了超过 25 张综合 CAS TrendScape 地图（图 3）。
图 2。CAS TrendScape 地图，展示了基于 CAS 内容合集中 2020-2025 年间约 36.8 万份专利出版物的 NLP 分析所确定的生物制剂（抗体和 RNA 疗法）以及细胞和基因疗法等治疗模式的新兴主题。
图 3。展示报告内容的示意图，重点关注新兴治疗靶点、治疗模式和疾病领域。
这一综合框架不仅揭示了正在申请专利的内容，还展示了创新格局如何在生物靶点、疾病应用、治疗平台、地理区域和机构生态系统中演变。
此次分析的时机恰逢医药研发的转折点。新冠疫情加速了非传统治疗平台的验证——最显著的是 mRNA 技术，它在极短时间内从学术研究走向了全球医疗解决方案。这一成功催化了多个前沿领域的投资：靶向蛋白质降解剂（PROTACs，已于 2026 年 5 月获得美国 FDA 批准的 vepdegestrant 验证）、CAR-T 之外的细胞疗法、疫苗之外的 RNA 疗法以及放射性药物诊疗一体化。
与此同时，结构生物学（AlphaFold）、计算化学和人工智能领域的技术革命从根本上改变了药物发现的范式。曾经被认为“不可成药”的靶点（如缺乏酶活性口袋的转录因子、蛋白质-蛋白质相互作用 (PPIs) 以及缺乏催化活性的支架蛋白）现在通过分子胶、变构调节剂和邻近诱导降解策略，成为了可行的治疗机会。这些进展促成了本报告中记录的疾病领域多元化，纤维化疾病、遗传性疾病和罕见代谢疾病在新型模式的推动下，展现出极高的专利增长潜力。
这些科学进步与不断演变的竞争动态相互交织。中国已成为主要的医药专利申请国，并呈现出独特的专业化模式，尽管美国在商业转化方面仍保持领先。学术机构越来越多地在发表传统论文的同时寻求专利保护。领先的制药公司已从专注于特定模式（小分子公司与生物制剂公司）转型为平台无关的创新者，根据靶点生物学而非历史能力选择最佳方案。
在一个研发成本超过 23 亿美元（2024 年估算）且开发周期长达 10-15 年的行业中，战略情报是必不可少的。了解创新集中在哪里、哪些技术正在成熟、以及哪里存在空白机会，能为制药公司在选择治疗模式和确定疾病领域优先级时提供竞争优势，引导学术研究在具有商业潜力的领域实现转化，为投资策略提供参考，并最终加速改善和延长人类生命的药物开发。
下方：交互式 CAS TrendScape 治疗模式新兴主题地图。缩放、拖动并点击以进行探索。
通过专利情报洞察医药创新的未来
对2020年至2025年间提交的36.8万项医药专利进行分析，揭示了根本性的转变：
- 2000多个分子靶点现已远远超出传统的激酶和GPCR，扩展至此前被认为“不可成药”的领域
- 在 1,700 多个疾病领域中，纤维化疾病、遗传性疾病和罕见代谢疾病的增长速度已超过肿瘤学；同时，治疗模式的多元化正在打破小分子与生物制剂之间的二元对立。
- 小分子药物正通过 PROTACs 等靶向蛋白降解技术持续演进，2026 年 5 月 vepdegestrant 获 FDA 批准即是明证。
- 生物制剂日趋成熟，抗体偶联药物（ADC，拥有 5,600 多项专利族）、双特异性抗体以及 RNA 疗法已远超 mRNA 疫苗的应用范畴。
- 细胞与基因疗法正从 CAR-T 向 CAR-NK、CAR-巨噬细胞及基于 CRISPR 的基因编辑技术多元化发展。
- 得益于口服生物利用度的突破，多肽类药物正迎来复兴。
- 新兴模式（如微生物组疗法、放射性药物诊疗一体化以及人工智能/机器学习）在早期专利申请中表现活跃，其中人工智能/机器学习相关专利占比已从 2020 年的 9% 跃升至 2025 年的近 24%。
此外，数据与计算能力正成为日益关键的竞争差异化因素。人工智能/机器学习的专利加速增长反映了其在靶点识别、先导化合物优化及临床试验设计中的深度融合。企业必须加大对 AI 人才、基础设施及高质量训练数据的投入，并通过合作伙伴关系获取内部难以生成的广泛化学与生物学信息。
结论
本报告展示了如何通过整合靶点-疾病-模式框架，并依托 CAS 详尽的数据覆盖、专业的科学标引及先进的分析能力，将全面的专利情报转化为制药行业在复杂决策中不可或缺的战略洞察。与侧重法律状态和引用模式的传统专利分析不同，该方法从完整的专利说明书中提取可执行的情报，识别正在开发的特定蛋白质靶点、受保护的精确模式创新，以及预示变革性机遇的技术融合。
