No início deste ano, compartilhamos uma coletânea de insights sobre medicamentos de RNA, gerada a partir de uma revisão da literatura científica e de patentes. Desde então, analisamos as tendências de mercado neste setor e, ao combinar os insights obtidos no CAS Content CollectionTM com dados da PitchBook e da Pharmaprojects, conseguimos rastrear quais abordagens tecnológicas e indicações estão recebendo o apoio dos investidores.
Aqui estão sete conclusões principais da nossa análise.
1. O investimento tem se intensificado nos últimos anos
Uma possível consequência do sucesso das vacinas de mRNA contra a COVID-19 é que o volume de capital de investidores destinado a terapias e vacinas de RNA disparou desde 2020 (Figura 1). O número total de empresas também aumentou, embora não de forma tão acentuada quanto o investimento, o que provavelmente indica um maior aporte de capital em empresas já existentes em vez da criação de novas companhias (Figura 1).
2. A maior parte do investimento está fluindo para P&D em câncer
Analisamos quais indicações estão recebendo mais financiamento e descobrimos que as principais categorias financiadas por investidores incluem câncer, doenças infecciosas e doenças hepáticas e metabólicas. Não surpreende que o câncer seja a principal indicação para investimentos recentes (Figura 2), o que reflete o mercado mais amplo de P&D terapêutico. Esta é uma leve mudança em relação ao período anterior de 2012-2016, que mostrava que a maior parte do investimento era direcionada a doenças infecciosas e doenças hepáticas/metabólicas.
Curiosamente, apesar do grande aumento no investimento entre esses dois períodos, o número de patentes não apresentou um crescimento tão dramático (Figura 3), o que sugere que grande parte do investimento está focada no desenvolvimento de patentes existentes, em vez da descoberta de nova propriedade intelectual.
3. Dentro da P&D em câncer, o investimento é dividido de forma bastante equilibrada entre abordagens de mRNA, siRNA e CRISPR
Analisando mais de perto os tipos de RNA em desenvolvimento, constatamos que, nas indicações de câncer, o financiamento é dividido de forma bastante equilibrada entre mRNA, siRNAs e abordagens baseadas em CRISPR (Figura 4). Vale ressaltar que incluímos o CRISPR em terapias de RNA, pois a tecnologia depende de RNA guia para o direcionamento, embora alguns possam considerá-lo fora da categoria de terapias de RNA.
4. Em programas de doenças infecciosas e doenças hepáticas/metabólicas, o mRNA é a molécula preferida
Ao contrário dos projetos de desenvolvimento de tratamentos contra o câncer, os projetos voltados para doenças infecciosas focam principalmente em vacinas de mRNA (Figura 4). O sucesso recente das vacinas de mRNA contra a COVID destacou a força e a rapidez dessa abordagem para o desenvolvimento de vacinas e provavelmente é o motor por trás do foco em mRNA para doenças infecciosas.
Em doenças hepáticas e metabólicas, o mRNA também é a molécula preferida para investimento, embora, até o momento da redação deste artigo, os quatro tratamentos com siRNA aprovados pelo FDA dos EUA — patisiran, givosiran, lumasiran e inclisiran — tenham como alvo a produção de enzimas no fígado.
5. O investimento recente em todas as indicações apoia principalmente mRNA e siRNA, com mais produtos de siRNA do que de mRNA em desenvolvimento
Em todas as indicações, o mRNA está recebendo o maior volume de investimento (Figura 5A) e, embora houvesse mais produtos de siRNA em desenvolvimento entre 2017 e 2021 (Figura 5B), a situação mudou em 2022, com o número de produtos de mRNA superando amplamente o número de siRNAs, de acordo com dados da Pharmaprojects.
No entanto, combinar essas informações com uma revisão da literatura mostra que formas de RNA descritas mais recentemente, como circRNA, lncRNA e RNAs exossomais, estão experimentando um rápido crescimento de interesse (Figura 6). Será interessante observar qual será o impacto, se houver, desses novos tipos de RNA e com que rapidez eles avançarão para o desenvolvimento.
6. A maioria das empresas que desenvolvem produtos de RNA foca em um único tipo de RNA e visa múltiplas indicações
Analisamos as principais empresas que desenvolvem terapias de RNA e descobrimos que, com exceção da AstraZeneca, cada empresa foca no desenvolvimento de um único tipo de RNA (Tabela 1) e aplica sua tecnologia principal a uma variedade de indicações (Tabela 2).
Tabela 1. A maioria das empresas foca em um único tipo de RNA
7. O investimento geral em produtos de RNA foi consideravelmente reduzido em 2022 em comparação com 2021
Uma observação interessante sobre as tendências recentes de investimento em programas de RNA é que houve uma redução significativa no investimento total em 2022 em comparação com 2021 (Figura 7). Essa redução parece ser impulsionada principalmente por uma diminuição no valor dos negócios de fusões e aquisições (M&A), já que o número total de fusões e aquisições diminuiu apenas cerca de 2 vezes.
Figura 7. Houve uma redução significativa no investimento em programas de RNA em 2022 em comparação com 2021, principalmente devido a uma diminuição no valor dos negócios de M&A.
Aprofunde-se na ciência do que está sendo financiado
O aumento do investimento em terapias de RNA tem um potencial tremendo para oferecer novas opções para doenças atualmente intratáveis, especialmente câncer, doenças infecciosas, doenças hepáticas e metabólicas, e doenças raras. No entanto, muitos desafios ainda precisam ser superados, especialmente em relação à estabilidade do RNA, biodisponibilidade e direcionamento tecidual. Saiba mais sobre os desafios de comercialização e as estratégias empregadas para superá-los em nosso white paper repleto de insights da CAS Content Collection, “Medicamentos Derivados de RNA: Uma revisão das tendências e desenvolvimentos da pesquisa.”
