올해 초 저희는 RNA 의약품에 관한 통찰력 모음을 공유한 바 있습니다. 이는 과학 및 특허 문헌 검토를 통해 도출된 결과입니다. 그 이후로 저희는 이 분야의 시장 동향을 조사했으며, CAS Content CollectionTM에서 얻은 통찰력과 PitchBook 및 Pharmaprojects의 데이터를 결합하여 투자자들이 어떤 기술적 접근 방식과 적응증을 지원하고 있는지 추적할 수 있었습니다.
분석을 통해 얻은 7가지 핵심 시사점은 다음과 같습니다.
1. 최근 몇 년간 투자 집중도 심화
mRNA 코로나19 백신의 성공으로 인해 2020년 이후 RNA 치료제 및 백신 분야로 유입되는 투자 자금이 급증했습니다(그림 1). 기업 수 또한 증가했지만 투자액만큼 가파른 상승세를 보이지는 않았는데, 이는 신규 기업 창업보다는 기존 기업에 대한 자금 지원이 확대되었음을 시사합니다(그림 1).
2. 암 연구개발(R&D)에 집중되는 투자
가장 많은 자금이 유입되는 적응증을 조사한 결과, 암, 감염병, 간 및 대사 질환이 투자자들의 주요 지원 분야로 나타났습니다. 예상대로 암은 최근 투자에서 가장 앞선 적응증으로, 이는 전체 치료제 R&D 시장의 흐름을 반영합니다(그림 2). 이는 감염병과 간/대사 질환에 투자가 집중되었던 2012~2016년과는 다소 차이가 있는 결과입니다.
흥미로운 점은 두 기간 사이에 투자가 크게 증가했음에도 불구하고 특허 출원 수는 그만큼 극적으로 늘지 않았다는 것입니다(그림 3). 이는 투자의 상당 부분이 새로운 지식재산권 발견보다는 기존 특허의 개발에 집중되어 있음을 시사합니다.
3. 암 R&D 분야, mRNA, siRNA, CRISPR 방식에 고른 투자 분포
개발 중인 RNA 유형을 자세히 살펴보면, 암 적응증 내에서 자금은 mRNA, siRNA, CRISPR 기반 접근 방식에 비교적 고르게 분산되어 있습니다(그림 4). CRISPR 기술은 표적화를 위해 가이드 RNA를 사용하므로 RNA 치료제 범주에 포함시켰으나, 일부에서는 이를 RNA 치료제 범주 밖으로 간주할 수도 있다는 점을 참고하시기 바랍니다.
4. 감염병 및 간/대사 질환 프로그램에서는 mRNA가 선호되는 분자
항암 치료제 개발 프로젝트와 대조적으로, 감염병을 표적으로 하는 프로젝트는 주로 mRNA 백신 개발에 집중하고 있습니다(그림 4). 최근 mRNA 코로나19 백신의 성공은 백신 개발에 있어 이 접근 방식의 강력함과 신속함을 입증했으며, 이것이 감염병 분야에서 mRNA에 집중하게 된 원동력으로 보입니다.
간 질환 및 대사 질환 분야에서도 mRNA가 투자 선호도가 높은 분자이지만, 본 기사 작성 시점을 기준으로 미국 FDA 승인을 받은 4가지 siRNA 치료제인 파티시란(patisiran), 기보시란(givosiran), 루마시란(lumasiran), 인클리시란(inclisiran)은 모두 간 내 효소 생성을 표적으로 합니다.
5. 모든 적응증에 걸친 최근 투자는 주로 mRNA와 siRNA를 지원하며, 파이프라인에는 mRNA보다 siRNA 제품이 더 많습니다
모든 적응증을 통틀어 mRNA가 가장 많은 투자를 받고 있으며(그림 5A), Pharmaprojects 데이터에 따르면 2017~2021년 사이에는 파이프라인에 siRNA 제품이 더 많았으나(그림 5B), 2022년에는 mRNA 제품 수가 siRNA 수를 크게 앞지르며 상황이 반전되었습니다.
그러나 이러한 정보와 문헌 검토를 종합해 보면 circRNA, lncRNA, 엑소좀 RNA와 같이 새롭게 정의된 RNA 형태에 대한 관심이 급격히 증가하고 있음을 알 수 있습니다(그림 6). 이러한 새로운 유형의 RNA가 어느 정도의 영향력을 발휘할지, 그리고 얼마나 빠르게 개발 단계로 진입할지 지켜보는 것은 흥미로운 일이 될 것입니다.
6. RNA 제품을 개발하는 대부분의 기업은 단일 유형의 RNA에 집중하며 여러 적응증을 표적으로 합니다
RNA 치료제를 개발하는 주요 기업들을 조사한 결과, 아스트라제네카(AstraZeneca)를 제외한 모든 기업이 단일 유형의 RNA 개발에 집중하고(표 1), 핵심 기술을 다양한 적응증에 적용하고 있는 것으로 나타났습니다(표 2).
Table 1. Most companies focus on a single type of RNA
7. RNA 제품에 대한 전체 투자는 2021년 대비 2022년에 상당히 감소했습니다
최근 RNA 프로그램 투자 동향에서 흥미로운 점은 2021년 대비 2022년 전체 투자액이 크게 감소했다는 것입니다(그림 7). 이러한 감소는 주로 인수합병(M&A) 거래 규모의 축소에 기인한 것으로 보이며, M&A 총 건수는 약 2배 정도만 감소했습니다.
그림 7. 2021년 대비 2022년 RNA 프로그램 투자가 크게 감소했으며, 이는 주로 M&A 거래 규모의 축소 때문입니다.
투자 대상 기술의 과학적 배경을 자세히 살펴보십시오
RNA 치료제에 대한 투자 증가는 암, 감염병, 간 및 대사 질환, 희귀 질환 등 현재 치료가 어려운 질병에 새로운 대안을 제시할 엄청난 잠재력을 가지고 있습니다. 그러나 RNA 안정성, 생체 이용률, 조직 표적화와 관련된 많은 과제는 여전히 해결해야 할 숙제입니다. CAS Content Collection의 인사이트가 담긴 백서 “RNA 유래 의약품: 연구 동향 및 개발 검토”에서 상용화 과제와 이를 극복하기 위한 전략에 대해 자세히 알아보십시오.
