A principios de este año compartimos una colección de perspectivas sobre los medicamentos de ARN, elaborada a partir de una revisión de la literatura científica y de patentes. Desde entonces, hemos analizado las tendencias del mercado en este ámbito y, combinando los conocimientos obtenidos del examen de la CAS Content CollectionTM con datos de PitchBook y Pharmaprojects, hemos podido realizar un seguimiento de los enfoques tecnológicos y las indicaciones que están respaldando los inversores.
A continuación, presentamos siete conclusiones clave de nuestro análisis.
1. La inversión se ha intensificado en los últimos años
Una posible consecuencia del éxito de las vacunas de ARNm contra la COVID-19 es que el volumen de financiación de inversores destinado a terapias y vacunas de ARN se ha disparado desde 2020 (Figura 1). El número total de empresas también ha aumentado, aunque no de forma tan pronunciada como la inversión, lo que probablemente indica un incremento de la financiación en empresas ya existentes más que la creación de nuevas compañías (Figura 1).
2. La mayor parte de la inversión se destina a I+D en cáncer
Hemos analizado qué indicaciones reciben más financiación y hemos observado que las principales categorías financiadas por inversores incluyen el cáncer, las enfermedades infecciosas y las enfermedades metabólicas y hepáticas. Como era de esperar, el cáncer es la principal indicación de la inversión reciente (Figura 2), lo que refleja el mercado más amplio de I+D terapéutica. Esto supone un ligero cambio respecto al periodo anterior de 2012-2016, en el que la mayor parte de la inversión se dirigía a enfermedades infecciosas y enfermedades hepáticas/metabólicas.
Curiosamente, a pesar del gran aumento de la inversión entre estos dos periodos, el número de patentes no ha experimentado un crecimiento tan espectacular (Figura 3), lo que sugiere que gran parte de la inversión se centra en el desarrollo de patentes existentes más que en el descubrimiento de nueva propiedad intelectual.
3. Dentro de la I+D en cáncer, la inversión se reparte de forma bastante equitativa entre los enfoques de ARNm, ARNip y CRISPR
Al examinar más de cerca los tipos de ARN en desarrollo, observamos que, en las indicaciones oncológicas, la financiación se divide de forma bastante equitativa entre el ARNm, los ARNip y los enfoques basados en CRISPR (Figura 4). Cabe señalar que hemos incluido CRISPR dentro de las terapias de ARN, ya que la tecnología depende del ARN guía para la orientación, aunque algunos puedan considerarla fuera de la categoría de terapias de ARN.
4. En los programas de enfermedades infecciosas y hepáticas/metabólicas, el ARNm es la molécula preferida
A diferencia de los proyectos que desarrollan tratamientos contra el cáncer, los destinados a enfermedades infecciosas se centran principalmente en vacunas de ARNm (Figura 4). El reciente éxito de las vacunas de ARNm contra la COVID ha puesto de relieve la eficacia y rapidez de este enfoque para el desarrollo de vacunas, lo que probablemente impulse el interés por el ARNm en el ámbito de las enfermedades infecciosas.
En el caso de las enfermedades hepáticas y metabólicas, el ARNm también es la molécula preferida para la inversión, aunque, en el momento de redactar este artículo, los cuatro fármacos de ARNi aprobados por la FDA estadounidense (patisiran, givosiran, lumasiran e inclisiran) actúan sobre la producción de enzimas en el hígado.
5. La inversión reciente en todas las indicaciones respalda principalmente el ARNm y el ARNi, con más productos de ARNi que de ARNm en fase de desarrollo
En todas las indicaciones, el ARNm es el que recibe mayor inversión (Figura 5A) y, aunque entre 2017 y 2021 había más productos de ARNi en fase de desarrollo (Figura 5B), la situación cambió en 2022, año en el que el número de productos de ARNm superó con creces al de ARNi, según los datos de Pharmaprojects.
Sin embargo, al combinar esta información con una revisión bibliográfica, se observa que otras formas de ARN descritas más recientemente, como el ARNcirc, el ARNlnc y los ARN exosómicos, están experimentando un rápido crecimiento en cuanto a interés (Figura 6). Será interesante comprobar qué impacto tendrán estos nuevos tipos de ARN, si es que lo tienen, y con qué rapidez pasarán a la fase de desarrollo.
6. La mayoría de las empresas que desarrollan productos de ARN se centran en un único tipo de ARN y abordan múltiples indicaciones
Tras analizar las principales empresas que desarrollan terapias de ARN, observamos que, a excepción de AstraZeneca, cada una se centra en el desarrollo de un único tipo de ARN (Tabla 1) y aplica su tecnología clave a una amplia gama de indicaciones (Tabla 2).
Tabla 1. La mayoría de las empresas se centran en un único tipo de ARN
7. La inversión global en productos de ARN se redujo considerablemente en 2022 en comparación con 2021
Un dato interesante sobre las tendencias de inversión recientes en programas de ARN es la importante reducción de la inversión global en 2022 respecto a 2021 (Figura 7). Esta disminución parece deberse principalmente a una reducción en el volumen de las operaciones de fusiones y adquisiciones (M&A), ya que el número total de estas operaciones solo se redujo aproximadamente a la mitad.
Figura 7. Se produjo una reducción significativa de la inversión en programas de ARN en 2022 en comparación con 2021, debido principalmente a la disminución del volumen de las operaciones de fusiones y adquisiciones.
Profundice en la ciencia de lo que se está financiando
El aumento de la inversión en terapias de ARN tiene un enorme potencial para ofrecer nuevas opciones para enfermedades actualmente intratables, especialmente en cáncer, enfermedades infecciosas, enfermedades hepáticas y metabólicas, y enfermedades raras. Sin embargo, aún quedan muchos retos por superar, sobre todo en torno a la estabilidad del ARN, la biodisponibilidad y la administración dirigida a tejidos. Descubra más sobre los retos de comercialización y las estrategias que se están empleando para superarlos en nuestro informe técnico, que incluye información de CAS Content Collection: "Medicamentos derivados del ARN: una revisión de las tendencias y desarrollos de la investigación".
