治療法を拡大するために、創薬が困難とされてきた標的にアプローチすることは可能か？

強力な計算ツールやウェットラボ技術の発展にもかかわらず、創薬をおこなうチームにとって、有力なヒット化合物の探索は依然として大きな課題です。成功する治療パイプラインを構築するために、企業がこの挑戦、課題やその他の課題にどのように取り組んでいるかをより深く理解するために、Abilita Therapeutics社の創設者兼CEOであるMauro Mileni博士と、研究担当副社長のChris Roth博士に話を聞きました。

CAS：会社を設立したきっかけは何でしょうか。

CAS：創薬において、最大の課題は何だと思われますか。

CAS：それは重大な制約のように思えますが、解決策として何か提案はありますか。

CAS：この新技術が適用できるのは低分子のスクリーニングだけでしょうか。

CAS：治療用抗体の開発には、発見の可能性以外にも利点はあるのでしょうか。

CAS：創薬のボトルネックになっているものは、業界内で他にありますか。

CAS：そういった課題の克服に、AlphaFoldなどのAIソフトウェアは役立つでしょうか。

CAS：魔法の杖があるとして、創薬の何かを変えられるとしたら、何を変えますか。

Mauro Mileni氏は、GPCRやイオンチャネルなど、よく「アンドラッガブル」と呼ばれる困難な膜タンパク質を長年にわたって研究しながら築いてきたコンセプトを、根本的な障害を克服して「ドラッガブル」にする画期的な新技術に転換することを目的に同社を創設しました。同氏は以前から、膜タンパク質自体に内在する課題を、進化の力を利用して対処する革新的なアプローチ、すなわち膜タンパク質の特性を改善し、事実上あらゆる標的に対する創薬を可能にする技術を構想していました。Abilita社の創設前は、Max Planck生物物理学研究所（Frankfurt am Main）で博士号を取得し、Scripps研究所でポスドク研究員として勤務した後、Receptos, Inc.社で構造生物学の主席科学者を務めました。

Chris Rothは、Abilita Therapeutics社の研究担当副社長で、同社勤務9年目です。Mauro氏と同様、同氏は博士課程およびScripps研究所でのポスドク研究員としての勤務をとおして、膜タンパク質の工学、生産、そして構造決定などで幅広い経験を積みました。研究所では、最初の高解像度GPCR結晶構造を解明したチームの一員であり、現在もこの分野で使用されている重要なGPCR工学技術の発明者でもあります。同氏はScripps研究所を退職してReceptos社に入社し、同社科学チームの初期メンバーの一人として、GPCRの構造に基づくアプローチを学術的な追求から現実の創薬へと移行させるためにチームと共に貢献してきました。

Abilita Therapeutics社は、膜タンパク質標的の治療可能性を最大限に解き放つことで、未来の患者のために革新的な治療選択肢を作り出すことを使命とする、早期創薬企業です。同社は、独自のEnabled Membrane Protein（EMP™）技術を用いて発見した抗体医薬のパイプラインを構築しており、またEMPプラットフォームの可能性を拡大させて創薬に役立てることを目指している製薬会社と提携もしています。