在纳米技术产生影响的众多领域中，药物递送或许是受这些微小技术变革最深的一个。药物递送历来是一项复杂的挑战，常受限于治疗药物的溶解度、稳定性和生物利用度。纳米级药物递送系统（DDS）通过为治疗当今人类健康面临的一些最严重疾病提供一系列动态解决方案，已成为制药科学的一项重大突破。
为什么纳米颗粒对 DDS 如此重要？其高比表面积以及化学和几何结构的可调性是关键因素。尺寸也发挥着重要作用——纳米级结构可在血液中长时间停留，从而实现所载药物的持续释放。与大分子相比，纳米级 DDS 还能更好地穿透组织，从而促进细胞对药物的摄取，并确保在目标位置发挥活性。这种效率降低了副作用。
我们分析了 CAS Content CollectionTM（全球最大的经标引科学信息库），以深入了解纳米级 DDS 的当前研究趋势，以及这些系统如何被用于治疗各种疾病。近年来，人们对纳米 DDS 的兴趣激增，其相关出版物数量已超过其他纳米技术领域（见图 1）。
我们的分析表明，多种形式和材料的纳米技术在治疗不同病症方面正取得进展。专利出版物数量尚未赶上期刊论文数量，这表明向临床应用的过渡才刚刚开始。然而，纳米 DDS 的前景十分广阔。
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目标疾病与纳米 DDS
医学纳米技术正在飞速发展。近年来，大量研究报道了纳米技术的诊断和治疗应用，其中一些已进入高级临床试验阶段，甚至获得了批准。CAS Content Collection 揭示了纳米技术可应用的病症和疾病的广泛性（见图 2）。
近期研究中涉及的一些最重要病症包括：
癌症
纳米 DDS 最具前景的用途之一是靶向癌细胞，因为纳米载体可以携带大剂量药物攻击肿瘤。这在增强疗效的同时，保护了正常细胞免受过度毒性及其对患者产生的副作用影响。
纳米 DDS 可以通过利用癌细胞增强的血管通透性和减弱的淋巴引流进行被动靶向，也可以通过靶向配体与细胞受体之间的相互作用进行主动靶向。纳米颗粒还可用于诱导治疗性热疗或肿瘤内的局部加热。热疗可通过激光辐射或外加磁场驱动；磁性纳米颗粒也可作为加热介质。
具有独特光学性质的贵金属纳米颗粒已被用于创新的癌症光疗。无机纳米颗粒在癌症护理中具有多种应用。例如，氧化铁纳米颗粒可用作 MRI 的造影剂，从而追踪免疫细胞的迁移。银纳米颗粒以在联合疗法中增强抗癌药物的效果而闻名，这允许降低剂量以减少细胞毒性作用。碳纳米管也已被用作抗癌药物的纳米载体，但研究人员仍在探索如何确保其安全性和生物降解性。
外泌体在癌症免疫治疗中正受到越来越多的关注。无论是源自肿瘤、构成肿瘤相关抗原，还是源自呈递抗原的树突状细胞，外泌体都能触发免疫激活，并可用于开发抗癌疫苗。
遗传性疾病
基因疗法必须跨越多种生物屏障，同时避免降解。纳米颗粒非常适合这些应用。包括脂质、聚合物和各种无机纳米载体在内的多种纳米结构，可以整合特定的遗传物质，如质粒 DNA、mRNA 和 siRNA。纳米基因递送最重要的应用之一是纳米颗粒在基因疫苗中的使用。
脂质纳米颗粒是纳米 DDS 研究的一个重要分支（见图 3）。它们作为药物载体的主要优势在于，其大部分成分是生理脂质和赋形剂，通常被认为是安全的（GRAS）。这使其在最大限度降低全身毒性方面优于其他纳米级药物递送系统。它们的精妙之处在于能够克服药物递送中最紧迫的挑战——提高难溶性药物的溶解度、保护不稳定化合物免受降解，并精确靶向体内的病灶部位。
自身免疫性疾病
目前针对 自身免疫性 疾病的治疗主要依赖广谱、非特异性的抗炎药或免疫抑制剂。这些药物虽能缓解临床症状，却无法从根本上解决病因，且因抑制全身免疫系统而可能引发严重副作用。
然而，基于纳米载体的药物递送系统能够提高 体内 抗原特异性耐受的诱导效率。该策略可用于治疗类风湿性关节炎、多发性硬化症和狼疮，并在预防器官移植后的免疫排斥反应方面具有重要潜力。
炎症性疾病
炎症是许多疾病的共同特征，在某些情况下，炎症甚至会加剧疾病的病理进程。利用纳米药物靶向炎症，通过检测活化巨噬细胞或内皮细胞表面过表达的分子，或利用增强的血管通透性，为治疗炎症性疾病提供了极具前景的方案。目前，多种纳米载体已被开发或正处于研发阶段，用于炎症管理，包括脂质体、聚合物纳米颗粒、胶束、树枝状聚合物及水凝胶制剂。
传染性疾病
纳米药物递送系统在治疗多种病毒和细菌感染方面展现出巨大潜力，因为它们能简化治疗方案并降低给药频率。例如，含有抗逆转录病毒药物的可注射纳米颗粒为 HIV 患者提供了一种新型给药方式。这种递送方法减少了患者的用药频率，甚至可能作为预防手段使用。
纳米载体也可作为疫苗递送机制，特别是脂质纳米颗粒和纳米乳剂。阳离子脂质纳米颗粒已成功应用于近期的新冠 mRNA 疫苗中。纳米乳剂是疏水性药物的理想递送载体，作为疫苗佐剂可能带来重要突破。纳米药物递送系统也可用于治疗细菌感染，包括 耐药性 细菌。作为一种新型递送方式，纳米药物递送系统能够靶向细菌并输送高剂量抗生素。研究发现，将现有类别的抗生素重新封装于纳米药物递送系统中，可以克服细菌的耐药机制，这标志着在治疗多重耐药感染方面取得了重大进展。
纳米药物递送系统的挑战与未来方向
然而，纳米药物递送系统并非没有挑战。研究人员正致力于深入了解其毒性风险和长期安全性问题。扩大生产规模并顺利完成临床试验，也是将这些疗法广泛应用于临床的关键因素。
尽管存在这些障碍，纳米药物递送系统仍为实现精准化和个性化医疗提供了契机。正如我们的分析所示，相关研究在实现纳米药物递送系统的诸多优势方面已取得显著进展。随着持续创新，这些微观疗法有望克服药物递送领域的长期难题，为患者带来新的突破。
如需了解纳米技术创新如何推动能源、电子和医疗保健等其他领域的发展，请查阅我们最新的 CAS 洞察报告。
