女科学家正在通过显微镜观察并记录她的发现。

探索 GLP-1 功能如何带来减重和糖尿病以外的益处

执行摘要

  • GLP-1 和 GIP 受体激动剂是肥胖症和二型糖尿病治疗领域的突破性疗法,正在重塑全球两大最紧迫公共卫生负担的治疗方式。
  • 这些药物通过模拟天然肠促胰岛素发挥作用,能够触发胰岛素释放、抑制胰高血糖素、减缓胃排空并延长饱腹感。
  • 对 CAS Content Collection™ 的分析显示,这些激动剂与心血管、神经退行性、肝脏及癌症相关疾病的关联度日益增加,同时有超过 200 项临床试验正在探索其在代谢疾病之外的应用。
  • 专利与期刊论文比例的稳步攀升,标志着从艾塞那肽到双靶点药物替尔泊肽等一系列获批药物的商业化进程正在加速。
  • 尽管其治疗前景广阔,但由于广泛临床应用的时间尚短,其长期安全性和副作用特征仍有待进一步研究。

什么是 GLP-1(胰高血糖素样肽-1),它是如何发挥作用的?

胰高血糖素样肽-1 (GLP-1) 是一种肠促胰岛素,由肠道在进食后分泌,通过促使胰腺释放胰岛素、抑制胰高血糖素并减缓胃排空以延长饱腹感,从而调节血糖和食欲。这使得 GLP-1 成为当今核心公共卫生挑战之一——肥胖症研究的焦点。根据世界卫生组织的数据,2022 年全球约有 8.9 亿肥胖人口,其中 1.6 亿为儿童或青少年。这些比例导致了二型糖尿病发病率的上升,据估计该病影响着全球超过 6% 的人口,每年导致近 100 万人死亡。

GLP-1 和 GIP 受体激动剂的药物突破正在改变肥胖症和二型糖尿病的治疗现状。Ozempic、Wegovy、Mounjaro 和 Victoza 等多种基于 GLP-1 和 GIP 受体激动剂的减肥药物,已成为治疗肥胖症的最新重磅药物;同时,由于它们能够降低血糖,也适用于二型糖尿病的治疗。

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研究人员发现,这些药物可能也适用于其他疾病。通过查阅CAS Content CollectionTM(全球最大的经人工标引的科学信息库),我们不仅能识别出与 GLP-1 和 GIP 受体激动剂相关的研究和专利的整体增长,还能发现这些药物与二型糖尿病和肥胖症以外疾病的关联。研究结果令人振奋,但临床应用仍面临诸多障碍。

GIP 和 GLP-1 的作用机制是什么?

胃抑制多肽 (GIP) 和胰高血糖素样肽-1 (GLP-1) 是由肠道分泌的肠促胰岛素,在摄入食物后可刺激胰岛素产生。激动剂类药物通过与细胞受体结合模拟 GLP-1 激素,产生与天然激素相同的作用,即分泌胰岛素以调节血糖水平。

这些激动剂具有多种效应,例如通过触发胰岛素释放和抑制胰高血糖素释放来降低血糖。它们还能延缓胃排空并促进更持久的饱腹感(见图 1)。

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Diagram of GLP-1 and GIP effects on the gut, brain, pancreas, bones, heart, muscle and fat tissue.
图 1:展示 GLP-1 和 GIP 肽对各器官分泌及作用的示意图(用于构建插图的单个图标来源于 www.biorender.com)

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GLP-1 和 GIP 受体激动剂还能治疗哪些其他疾病?

过去二十年来,GLP-1 和 GIP 激动剂的使用量稳步增长,其增长主要集中在肥胖症和 II 型糖尿病领域,这在情理之中。然而,我们对 CAS 内容合集(CAS Content Collection)的分析显示,在现有文献中,这些激动剂与其他多种疾病之间存在许多重要的共现关系(见图 2)。事实上,目前有超过 200 项针对 GLP-1 和 GIP 受体激动剂的临床试验正在进行中,这表明人们对其治疗其他疾病的能力日益关注:

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  • 心血管疾病: GLP-1 和 GIP 受体激动剂已显示出心脏保护作用,并能减少中风等重大心血管事件的发生。研究指出,GLP-1 受体在心脏和血管系统中的表达水平较低,这引发了一种可能性,即 GLP-1 的功能可能直接或间接地影响心血管系统。GLP-1 受体激活或许能通过降低血糖、血压、炎症和体重来减少心血管疾病的发病率。
  • 神经退行性疾病: 诸如帕金森病和阿尔茨海默病等疾病涉及蛋白质错误折叠和慢性炎症等病理过程。研究发现,GLP-1 模拟物能够穿过血脑屏障并发挥神经保护作用,包括减轻大脑中的氧化应激和慢性炎症反应。在动物模型中,某些模拟物甚至减少了 β-淀粉样蛋白斑块。
  • 肝脏疾病: 非酒精性脂肪肝影响着西半球高达 30% 的成年人,而 GLP-1 受体激动剂在增加脂肪酸氧化、减少脂肪生成以及改善肝脏葡萄糖代谢方面已显示出良好的前景。
  • 癌症: 如图 2 所示,近年来 GLP-1 和 GIP 受体激动剂与癌症的共现频率有所增加,尤其是在 2023 年。这是由于相关研究正在探讨这些药物对甲状腺癌和胰腺癌的潜在影响。目前,研究人员既未发现这些药物与癌症之间存在确凿联系的证据,也未完全排除其增加风险的可能性。随着针对这些潜在影响的研究不断深入,我们很可能会在文献中持续看到二者的共现。

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GLP-1 research by condition and year, with diabetes and obesity dominating since 2003.
图 2: GLP-1 和 GIP 受体激动剂与各种健康状况的共现情况。数据基于使用 CAS 内容合集(2003-2023 年)挖掘的结果,通过关键词(包括同义词)在标题、摘要和 CAS 索引术语中进行检索。

哪些 GLP-1 和 GIP 受体激动剂已上市?

尽管与 GLP-1 和 GIP 受体激动剂相关的期刊论文数量仍多于专利文献,但近年来专利文献数量已显著增长(见图 3)。专利与期刊的比例稳步上升,这表明得益于 GLP-1 功能的强大效力,这些药物的商业化进程正在加快。

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GLP-1 journal articles and patents by year, rising steeply to a peak around 2020.
图 3: 过去二十年(2003-2023 年)CAS 内容合集中每年发表的与 GLP-1 和 GIP 受体激动剂相关的期刊和专利文献数量。2023 年数据出现的轻微下滑,可能是由于该年度相关出版数据的整理工作仍在进行中。

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目前已有多种药物获批上市,其中包括:

  • 艾塞那肽(Bydureon, Byetta): 艾塞那肽是激素艾塞那肽-4(exendin-4)的合成版本,它能模拟 GLP-1 的作用,从而刺激胰岛素分泌。该药用于治疗 II 型糖尿病。
  • 利司那肽(Lyxumia [欧盟], Adlyxin [美国]): 这些激动剂是为治疗 II 型糖尿病而开发的,已被证明具有神经保护作用并能减轻炎症。
  • 利拉鲁肽(Victoza, Saxenda): 在我们对 CAS 内容合集的分析中,这些药物的相关文献数量最多(见图 4A)。利拉鲁肽是一种 GLP-1 受体激动剂,除了控制体重和血糖外,它还被证明对心血管疾病和中风患者有益。
  • 度拉糖肽(Trulicity): 这是一种 GLP-1 受体激动剂,通过刺激胰岛素分泌并抑制胰高血糖素分泌,从而促进饱腹感并延缓胃排空。
  • 司美格鲁肽(Ozempic, Wegovy, Rybelsus): 自获 FDA 批准用于减重以来,这些药物需求旺盛。Wegovy 最近还获批用于预防心脏病发作和中风等严重心血管疾病。
  • 替尔泊肽(Mounjaro, Zepbound): 这些药物同时作用于 GLP-1 和 GIP 受体。通过模拟 GLP-1,替尔泊肽能增加胰岛素分泌、减少胰高血糖素释放并延缓胃排空。作为 GIP 模拟物,该药进一步增强了人体利用胰岛素的能力并促进饱腹感。在图 4B 中,我们可以看到该激动剂近年来呈现出急剧增长的态势。

在图 4 中,我们可以看到这些药物与各种疾病的共现情况。正如预期,共现频率最高的是糖尿病、减重和肥胖症。我们还发现了它们与心血管和神经系统疾病的共现,这进一步印证了这些激动剂在治疗这些疾病方面的潜力。本分析中它们与癌症的关联,很可能是因为相关研究正在探讨激动剂与各类癌症之间的潜在联系,但如前所述,仍需更多研究来明确其增加的风险。

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GLP-1 drug research by compound, publication trend and linked health outcomes.
图 4: (A) 各类 GLP-1 和 GIP 受体激动剂的分布情况 (B) 过去十年(2011-2023 年)各类 GLP-1 和 GIP 受体激动剂的年度增长情况 (C) 展示各类 GLP-1 和 GIP 受体激动剂与不同健康状况共现情况的桑基图。数据基于使用 CAS 内容合集(2003-2023 年)挖掘的结果,通过关键词(包括同义词)在标题、摘要和 CAS 索引术语中进行检索。

GLP-1 和 GIP 受体激动剂的未来前景如何?

GLP-1 和 GIP 受体激动剂为数百万受肥胖症和二型糖尿病困扰的患者带来了希望。这些突破性疗法不仅能有效管理体重和血糖水平,还可能在治疗神经退行性疾病、肝脏疾病等方面展现出额外益处。

然而,由于这些药物在临床上的广泛应用时间尚短,我们对其潜在副作用尚未完全掌握。药物的获益必须大于风险,研究人员仍需深入探索其长期影响。

常见问题解答

什么是 GLP-1?

GLP-1 的作用机制是什么?

什么是 GIP?

什么是 GLP-1 受体激动剂?

目前有哪些 GLP-1 受体激动剂药物?

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