人工知能：巨大ビジネスの潮流
人工知能（AI）産業はデジタル技術の最前線にあり、ビジネスのあり方を大きく変革しています。2023年にはその市場規模は5,000億米ドルに達すると予測されています。しかし、その進歩は「人間対機械」という二項対立の議論をしばしば引き起こします。ロボットは人間の仕事を奪い、世界を支配してしまうのでしょうか。
IDCのレポートによると、世界のAI市場への支出は2022年に前年比19.6%増の4,328億ドルに達し、2023年には5,000億ドルの大台を突破する見込みです。IDCは、AIサービスが年平均成長率（CAGR）22%で最も急速に支出が拡大すると予測しており、AIソフトウェア全体の中でもAIプラットフォームが最大の成長（CAGR 34.6%）を示すと見ています。
AI創薬のプロセス
通常、医薬品が特定され、検証・開発を経て臨床使用の承認を得るまでには、平均して10〜15年を要します。新薬を市場に投入するまでには多くの課題があり、中でも最大の障壁はコストです。開発費用は26億ドルに上ると推定され、承認率はわずか12%にとどまっています。
AIによる創薬の再定義
デジタル化の波において、製薬業界は最先端研究の最前線に立ち、AI創薬設計の進歩を最大限に活用しています。AIはヒット化合物やリード化合物を認識し、創薬ターゲットの迅速な検証を可能にするだけでなく、薬物の構造設計を最適化することもできます。
特定のAIアルゴリズム（近傍分類器、ランダムフォレスト（RF）、極限学習マシン、サポートベクターマシン（SVM）、深層ニューラルネットワークなど）は、合成の実現可能性に基づいたバーチャルスクリーニングに使用されます。これにより、バイアスを排除した状態で、標的分子の物理化学的特性、生物活性、毒性を予測することが可能です。
AI創薬設計は、タンパク質の3次元構造を予測し、合成前に化合物の効果や安全性に関する重要な情報を提供することで、構造ベースの創薬を支援します。また、AI手法はリガンドとタンパク質の相互作用を正確に予測するためにも使用されており、最終的に治療効果の向上につながります。AIを用いた薬物と標的の相互作用予測は、ドラッグリポジショニング（既存薬の転用）や多重薬理作用の回避にも活用されており、大幅なコスト削減を実現できる可能性があります。
AIは分子のデノボ（新規）設計においても有用です。オンライン学習や学習済みデータの同時最適化が可能なほか、化合物の合成ルートを提案することで、リード化合物の設計と開発を迅速化できるためです。
最後に、AIを活用した検索ソリューションは、特許エコシステム全体において、効率性と特許品質の両面を向上させる重要な役割を果たします。複雑な先行技術調査を自動化・レビューすることで、特許審査官が他の業務に集中できる時間を生み出し、出願の遅延を削減します。
人間と機械：共生の道
AI創薬プロセスには無数の応用例がある一方で、課題も存在しており、プロセスにおいて人間の介入は今後も不可欠です。生成される予測の品質はアルゴリズムの設計に大きく依存します。また、AIにはアルゴリズムのバイアスという問題もあり、最終的には科学者による検証が必要です。スーパーコンピューティングやハイスループットスクリーニングのコストは低下傾向にありますが、依然として多額の費用を要します。
このアプローチはアステラス製薬でも採用されており、HITL（Human-in-the-loop）手法によって、ヒット化合物から候補化合物の取得までの期間を約70%短縮できることが実証されました。CASは、AIが設計した初の臨床試験入りした3つの候補薬の構造的新規性を評価しました。最初の候補薬であるDSP-1181は、2020年初頭にExscientia社から報告されました。その後、EXS21546とDSP-0038という2つの候補薬が続き、Exscientia、Insilico Medicine、Schrödingerなどの企業が前臨床試験や治験薬申請（IND）に向けた研究を進めており、他の候補薬もこのマイルストーンに向けて急速に開発が進んでいます。
AIを活用した創薬は、治療薬開発の最適化において計り知れないメリットをもたらします。革新的な科学的思考とAIを組み合わせることで、技術の限界を押し広げることが可能になります。このトピックに関する詳細は、CASインサイトレポート「AIと化学の展望」をご覧ください。
