Tendências em descoberta de fármacos para acompanhar: Destaques do webinar CAS Insights
Da ciência do microbioma à modelagem por IA, o campo da descoberta de fármacos está evoluindo rapidamente de maneiras fascinantes. Em nosso recente webinar CAS Insights, especialistas da Bayer Consumer Health e da CAS exploraram avanços emergentes que estão remodelando a pesquisa farmacêutica. Nossos painelistas discutiram progressos em medicina personalizada, diagnósticos precoces e novas estratégias terapêuticas. A conversa oferece um vislumbre rápido e intrigante do futuro do desenvolvimento de medicamentos.
Para saber mais sobre este tópico, veja nosso artigo do CAS Insights, As últimas tendências em descoberta de fármacos, onde cientistas da CAS apresentam avanços em medicina de precisão, imunoterapia contra o câncer, detecção de doenças neurodegenerativas e muito mais.
A ciência do microbioma avança para a saúde sistêmica
O Dr. Rami Ammar, Diretor de Inovação Científica para P&D Global, Inovação Front-End na Bayer Consumer Health, iniciou a discussão destacando o papel crescente da pesquisa sobre o microbioma na descoberta de fármacos. Embora os probióticos tenham sido tradicionalmente associados à saúde digestiva, Ammar explicou que o campo agora está explorando aplicações mais amplas — incluindo saúde mental, distúrbios metabólicos e dermatologia. Ele descreveu o microbioma como um “órgão oculto” e observou sua dominância genética:
“Uma das tendências mais fascinantes na descoberta de fármacos... é a expansão do uso de probióticos para além da saúde intestinal, indo ainda mais longe que os probióticos... bióticos em geral, incluindo probióticos, prebióticos e pós-bióticos também.”
O Dr. Ammar também destacou que campos emergentes como a farmacomicrobiômica e a toxicomicrobiômica são:
“… cada vez mais importantes para entender como nosso microbioma intestinal, ou o microbioma em geral, interage com medicamentos e toxinas, podendo levar a estratégias de tratamento personalizadas e eficazes.”
Ele também citou exemplos de terapias probióticas aprovadas para condições como C. difficile e diarreia associada a antibióticos, ressaltando a relevância clínica das intervenções baseadas no microbioma. Ele encerrou com a observação esperançosa:
“À medida que continuamos a explorar a relação complexa entre o microbioma e a saúde sistêmica, acredito que estamos à beira de descobertas inovadoras que podem realmente ajudar a transformar nossa compreensão da medicina e abrir caminho para soluções terapêuticas inovadoras.”
Diagnóstico precoce para doenças neurodegenerativas
Nossa segunda painelista, Dra. Angela Zhao, Gerente de Análise Científica e Insights na CAS, focou na importância de biomarcadores para o diagnóstico precoce de doenças neurodegenerativas, particularmente para Alzheimer e Parkinson. Ela explicou que, embora os biomarcadores sejam usados rotineiramente para monitorar a saúde física — como níveis de colesterol e glicose —, existe uma lacuna quando se trata de avaliar a saúde cerebral.
“Não temos uma boa coleção de biomarcadores para dizer quão saudável está nosso cérebro. Você não quer fazer uma coleta de líquido cefalorraquidiano ou um PET scan em uma consulta médica de rotina. Mas imagine se pudéssemos ter uma coleção desses biomarcadores a partir de amostras de sangue ou urina para a saúde do seu cérebro. Isso seria incrível.”
A Dra. Zhou também apontou as recentes aprovações regulatórias para diagnósticos de Alzheimer como um sinal de que o campo está caminhando para abordagens mais acessíveis e preventivas.
PROTACs ganham força em terapias direcionadas
O Dr. Gary Gustafson, Especialista Sênior em Sucesso do Cliente na CAS, trouxe para nossa discussão mais de 25 anos de experiência como Químico Medicinal na indústria farmacêutica, tendo feito parte da equipe que produziu o medicamento recentemente aprovado pelo FDA, Olutasidenib. O Dr. Gustafson discutiu o crescimento recente dos PROTACs (quimeras direcionadas à proteólise), que oferecem uma abordagem inovadora para eliminar proteínas causadoras de doenças. Diferente das pequenas moléculas tradicionais que inibem a função proteica, os PROTACs são projetados para degradar as proteínas recrutando a maquinaria natural da célula. Como disse o Dr. Gustafson:
“A single PROTAC can actually degrade multiple proteins. They are less hampered by protein mutations or overexpression of the proteins that sometimes can hinder small molecules... “
He pointed out that more than 80 drugs are in clinical development or some kind of clinical evaluation, and that more than one hundred organizations are working in this area.
AI and digital twins: Toward more ethical and translatable research
The panel also explored how artificial intelligence is helping researchers simulate human biology more accurately, reducing reliance on animal models. Dr. Ammar described Bayer’s work with organ-on-chip technologies and physiologically based pharmacokinetic (PBPK) modeling to create digital twins of human systems:
“Reducing the animal use is not only for ethical purposes, but also for transformative and more human translatable results.”
Dr. Zhou added that AI enables more complex biomarker profiling, potentially involving dozens or even hundreds of indicators. Dr. Gustafson emphasized the importance of high-quality data in training AI algorithms and predictive analytics, noting that CAS tools like BioFinder are helping researchers prioritize compounds and explore drug-repurposing opportunities.
Final thoughts: Collaboration, curiosity, and convergence
As the discussion wrapped up, Dr. Zhou encouraged the audience to stay curious and explore adjacent fields to maintain a broad perspective, noting that many great discoveries involve researchers from different fields. It was clear from the wide-ranging, lively discussion that the future of drug discovery will be shaped by the convergence of biology, data science, and engineering—whether it's leveraging the microbiome for systemic health, identifying early biomarkers for neurodegenerative diseases, or designing therapies that eliminate proteins. While tools like AI simulations and organ-on-chip technologies are gaining traction, researchers who work together, with data connected across many parameters, will be better equipped to translate their shared insights into impact.
Assista ao webinar completo
To hear directly from the experts and explore these trends in more depth, watch the full webinar. The session includes detailed examples, data visualizations, and additional commentary on the future of pharmaceutical research.
Questions from the webinar
We didn’t have time to get to all our audience questions during the hour, so we asked our panelists to provide some thoughts.
Question: Can PROTACS target proteins that were previously considered “undruggable?”
Yes—this is one of the most exciting aspects of PROTAC technology. Unlike traditional small molecules that inhibit protein function by binding to active sites, PROTACs work by tagging proteins for degradation via the ubiquitin–proteasome system. This allows them to target proteins that lack accessible binding pockets or are involved in complex interactions, such as transcription factors and scaffold proteins.
Question: Do you have any insights into radiopharmaceutical conjugates? Which radionuclides do you believe are going to be hot topics going forward?
Radiopharmaceutical conjugates (RDCs) are gaining momentum, especially in oncology, where they combine targeted delivery with potent radiation. Lutetium-177 (^177Lu) remains a leading radionuclide due to its favorable half-life and beta-emission profile, but actinium-225 (^225Ac), an alpha-emitter, is emerging because of its ability to deliver highly localized cytotoxicity. Clinical trials are increasingly exploring ^225Ac-labeled drugs for prostate and neuroendocrine cancers, and major pharma investments suggest alpha therapies will be a key focus going forward. You may be interested in our recent CAS Insights article, “Theranostics: How nuclear medicine is changing precision oncology.”
Question: How can AI and quantum computing help with high-throughput screening of some of the molecular PROTAC targets?
AI is transforming high-throughput screening (HTS) by enabling virtual screening of vast chemical libraries, reducing cost and time while improving hit accuracy. Machine learning models can predict PROTAC activity and optimize compound selection without physical assays. Quantum computing adds another layer by simulating molecular interactions at atomic precision—especially useful for modeling complex PROTAC functions.
Question: CAR-T has been huge for blood cancers, but solid tumors are tougher. What’s the most promising innovation you’ve seen that could finally crack that challenge?
We wrote about recent CAR-T advances last October. Since then, one of the most promising innovations we’ve seen is a new CAR-T cell therapy developed at the Mayo Clinic that targets PD-L1, a protein commonly overexpressed not only on tumor cells but also within the immunosuppressive tumor microenvironment. By designing CAR-T cells to recognize PD-L1, researchers were able to simultaneously attack both the tumor and its protective surroundings, overcoming a major barrier to treatment. In preclinical models of breast cancer, lung cancer, melanoma, and glioblastoma, this approach led to significant tumor reduction.
