주목할 신약 개발 동향: CAS Insights 웨비나 하이라이트
마이크로바이옴 과학에서 AI 기반 모델링에 이르기까지 신약 개발 분야는 흥미로운 방식으로 빠르게 진화하고 있습니다. 최근 진행된 CAS Insights 웨비나에서는 바이엘 컨슈머 헬스 및 CAS의 전문가들이 제약 연구를 재편하고 있는 새로운 혁신에 대해 살펴봤습니다. 패널들은 개인 맞춤형 의학, 조기 진단, 새로운 치료 전략의 발전에 대해 논의했습니다. 그들의 대화는 우리에게 신약 개발의 미래에 대한 빠르고 흥미로운 통찰을 제공합니다.
이 주제에 대한 자세한 내용은 CAS 과학자들이 정밀 의학, 암 면역 치료, 신경 퇴행성 질환 탐지 등에 대한 획기적인 성과를 소개하는 CAS Insights 기사, 신약 개발의 최신 동향을 참조하세요.
마이크로바이옴 과학이 전신 건강 분야로 나아가고 있습니다
바이엘 컨슈머 헬스의 프론트엔드 혁신 부문 글로벌 R&D 과학 혁신 책임자인 Rami Ammar 박사는 신약 개발에서 마이크로바이옴 연구의 역할이 확대되고 있음을 강조하며 토론의 시작을 알렸습니다. 프로바이오틱스는 전통적으로 소화기 건강과 관련이 있었지만, 이제는 정신 건강, 대사 장애, 피부과 등 더 광범위한 분야에 적용되고 있다고 Ammar는 설명합니다. 그는 마이크로바이옴을 '숨겨진 기관'으로 묘사하며 그 유전적 우위에 주목했습니다:
"신약 개발의 가장 흥미로운 동향 중 하나는 장 건강을 넘어 프로바이오틱스, 프리바이오틱스, 포스트바이오틱스 등 바이오틱스 전반으로 프로바이오틱스 사용이 확대되고 있다는 점입니다."
Ammar 박사는 또한 약학 미생물학 및 독성 미생물학 같은 새로운 분야도 있다고 지적했습니다.
"... 장내 미생물 또는 마이크로바이옴이 일반적으로 약물 및 독소와 어떻게 상호작용하는지 이해하는 것이 점점 더 중요해지고 있으며, 개인화되고 효과적인 치료 전략으로 이어질 수 있습니다."
그는 또한 클로스트리듐 디피실균 및 항생제 관련 설사와 같은 질환에 대해 승인된 프로바이오틱스 치료법의 예를 들며 마이크로바이옴 기반 개입의 임상적 관련성을 강조했습니다. 그는 희망적인 관찰로 마무리했습니다.
"마이크로바이옴과 전신 건강 사이의 복잡한 관계를 계속 탐구하면서 의학에 대한 이해를 변화시키고 혁신적인 치료 솔루션의 길을 열 수 있는 획기적인 발견을 목전에 두고 있다고 믿습니다."
신경퇴행성 질환의 조기 진단
두 번째 패널로 나선 CAS의 과학 분석 및 인사이트 관리자인 Angela Zhao 박사는 특히 알츠하이머와 파킨슨병 등 신경 퇴행성 질환의 조기 진단을 위한 바이오마커의 중요성에 대해 집중적으로 논의했습니다. 그녀는 바이오마커가 콜레스테롤과 혈당 수치와 같은 신체 건강을 모니터링하는 데 일상적으로 사용되지만, 뇌 건강 평가에는 공백이 있다고 설명했습니다.
"우리는 뇌가 얼마나 건강한지 알 수 있는 바이오마커를 제대로 수집하지 못했습니다. 정기적인 병원 방문 시 척수액 샘플링이나 PET 스캔을 하고 싶지 않을 것입니다. 하지만 혈액이나 소변 샘플에서 뇌 건강을 위한 바이오마커를 수집할 수 있다고 상상해 보세요. 그건 정말 대단할 거예요."
Zhou 박사는 또한 최근 알츠하이머 진단에 대한 규제 당국의 승인은 이 분야가 보다 접근성이 높고 예방적인 접근 방식으로 나아가고 있다는 신호라고 지적했습니다.
표적 치료에서 PROTAC이 주목받는 이유
CAS의 수석 고객 성공 전문가인 Gary Gustafson 박사는 제약 업계에서 25년 이상 의약 화학자로 일하며 최근 FDA 승인을 받은 약물인 올루타시데닙을 생산한 팀의 일원으로 활동한 경력을 가지고 토론에 참여했습니다. Gustafson 박사는 최근 질병을 유발하는 단백질을 제거하는 새로운 접근법을 제공하는 PROTAC(단백질 분해 표적 키메라) 의 등장에 대해 논의했습니다. 단백질 기능을 억제하는 기존의 저분자 물질과 달리 PROTAC은 세포의 자연적인 기계를 모집하여 단백질을 분해하도록 설계되었습니다. Gustafson 박사는 다음과 같이 말했습니다.
"하나의 PROTAC이 실제로 여러 단백질을 분해할 수 있습니다. 그들은 때때로 작은 분자를 방해 할 수있는 단백질 돌연변이 또는 단백질의 과발현으로 인한 방해를 덜받습니다.... "
그는 80개 이상의 약물이 임상 개발 중이거나 임상 평가 중이며, 100개 이상의 조직이 이 분야에서 일하고 있다고 지적했습니다.
AI와 디지털 트윈: 더 윤리적이고 번역 가능한 연구를 향해서
패널은 또한 인공지능이 연구자들이 인간 생물학을 더 정확하게 시뮬레이션하여 동물 모델에 대한 의존도를 줄이는 데 어떻게 도움이 되는지 살펴봤습니다. Ammar 박사는 인체 시스템의 디지털 트윈을 만들기 위해 장기 온칩 기술과 생리학적 기반 약물동력학(PBPK) 모델링을 사용한 바이엘의 작업에 대해 설명했습니다.
"동물 실험을 줄이는 것은 윤리적 목적뿐만 아니라, 보다 인간적으로 해석할 수 있는 혁신적인 결과를 얻기 위해서도 중요합니다."
Zhou 박사는 AI를 통해 수십 개 또는 수백 개의 지표를 포함하는 더 복잡한 바이오마커 프로파일링이 가능하다고 덧붙였습니다. Gustafson 박사는 AI 알고리즘 훈련과 예측 분석에서 고품질 데이터의 중요성을 강조하며, BioFinder와 같은 CAS 도구가 연구자들이 화합물의 우선순위를 정하고 약물 재창출 기회를 탐색하는 데 도움을 준다고 말했습니다.
최종 견해: 협업, 호기심, 그리고 융합
토론을 마무리하면서 Zhou 박사는 많은 위대한 발견에는 다양한 분야의 연구자들이 참여한다는 점을 언급하며 청중들에게 호기심을 유지하고 인접 분야를 탐구하여 폭넓은 시각을 유지하도록 독려했습니다. 전신 건강을 위한 마이크로바이옴 활용, 신경 퇴행성 질환의 조기 바이오마커 식별, 단백질을 제거하는 치료법 설계 등 생물학, 데이터 과학, 공학의 융합을 통해 신약 개발의 미래가 형성될 것이라는 점은 광범위하고 활발한 토론을 통해 분명해졌습니다. AI 시뮬레이션 및 오가닉 온 칩 기술과 같은 도구가 주목받고 있는 가운데, 여러 매개변수에 걸쳐 데이터를 연결하여 함께 작업하는 연구자들은 공유된 인사이트를 영향력으로 전환할 수 있는 더 나은 역량을 갖추게 될 것입니다.
전체 웨비나 시청하기
전문가들의 직접적인 의견을 듣고 이러한 동향을 더 깊이 탐구하고 싶다면 전체 웨비나 영상을 시청해 보세요. 이 세션에는 제약 연구의 미래에 대한 자세한 예시, 데이터 시각화, 추가 해설이 포함되어 있습니다.
웨비나의 질문
한 시간 동안 모든 청중의 질문에 답할 시간이 없었기 때문에 패널에게 몇 가지 의견을 요청했습니다.
질문: 질문: PROTACS는 이전에는 "약물 개발이 불가능한" 것으로 간주되었던 단백질을 표적으로 삼을 수 있나요?
네, 이것이 바로 PROTAC 기술의 가장 흥미로운 측면 중 하나입니다. 활성 부위에 결합하여 단백질 기능을 억제하는 기존의 저분자와 달리, PROTAC은 유비퀴틴-프로테아좀 시스템을 통해 분해할 단백질에 태그를 붙이는 방식으로 작동합니다. 이를 통해 접근 가능한 결합 포켓이 부족하거나 전사 인자 및 스캐폴드 단백질과 같이 복잡한 상호작용에 관여하는 단백질을 표적으로 삼을 수 있습니다.
질문: 방사성 의약품 접합체에 대한 인사이트가 있으신가요? 앞으로 어떤 방사성 핵종이 화제가 될 것이라고 생각하시나요?
방사성 의약품 접합체(RDC)는 특히 표적 전달과 강력한 방사선을 결합하는 종양학 분야에서 탄력을 받고 있습니다. 루테튬-177(^177Lu)은 유리한 반감기와 베타 방출 프로필로 인해 여전히 주요 방사성 핵종이지만, 알파 방출자인 악티늄-225(^225Ac)는 국소적인 세포 독성을 전달하는 능력으로 인해 새롭게 떠오르고 있는 방사성 핵종입니다. 전립선암과 신경내분비암에 대한 ^225Ac 표지 약물에 대한 임상 시험이 증가하고 있으며, 주요 제약사의 투자에 따르면 앞으로 알파 치료가 주요 초점이 될 것으로 예상됩니다. 최근 CAS Insights 기사 "테라노스틱스: 핵의학이 정밀 종양학을 변화시키는 방법"을 확인해 보시는 것도 좋을 것 같습니다.
질문: 질문: AI와 양자 컴퓨팅이 일부 분자 PROTAC 표적의 고처리량 스크리닝에 어떻게 도움이 될 수 있나요?
AI는 방대한 화학 라이브러리의 가상 스크리닝을 가능하게 하여 비용과 시간을 절감하고 적중 정확도를 향상시킴으로써 고처리량 스크리닝(HTS)을 혁신하고 있습니다. 머신러닝 모델은 물리적 분석 없이도 PROTAC 활성을 예측하고 화합물 선택을 최적화할 수 있습니다. 양자 컴퓨팅은 분자 상호작용을 원자 단위의 정밀도로 시뮬레이션하여 또 다른 계층을 추가하며, 특히 복잡한 PROTAC 함수를 모델링하는 데 유용합니다.
질문: CAR-T는 혈액암에 큰 효과를 보였지만, 고형 종양은 더 어렵습니다. 이러한 문제를 해결할 수 있는 가장 유망한 혁신은 무엇인가요?
지난 10월에 최근의 CAR-T 발전에 대한 글을 썼습니다. 그 이후로 가장 유망한 혁신 중 하나는 종양 세포뿐만 아니라 면역 억제 종양 미세 환경 내에서도 일반적으로 과발현되는 단백질인 PD-L1을 표적으로 하는 메이요 클리닉에서 개발된 새로운 CAR-T 세포 치료법입니다. 연구자들은 PD-L1을 인식하도록 CAR-T 세포를 설계함으로써 종양과 종양을 보호하는 주변 환경을 동시에 공격하여 치료의 주요 장벽을 극복할 수 있었습니다. 유방암, 폐암, 흑색종, 교모세포종의 전임상 모델에서 이 접근 방식은 종양을 현저하게 감소시켰습니다.
