RNA 药物:投资者都在为哪些技术提供资金?

Gilles Georges , formerly served as Vice President and Chief Scientific Officer at CAS

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今年初,我们分享了基于对科学文献和专利的分析获得的一系列有关 RNA 药物的报告。 从那时起,我们便开始研究这一领域的市场趋势,通过分析 CAS 内容合集TM 所获得的见解与 PitchBookPharmaprojects 的数据相结合,我们能够对投资者们支持的技术方法和迹象进行跟踪了解。

以下是我们分析得出的七个要点:

1. 过去几年中投资一直在加强

mRNA新冠肺炎疫苗成功的一个潜在影响是:自2020年以来,注入RNA疗法和疫苗领域的投资资金激增 (图1)。 该领域公司总数也有所增加,尽管不如投资资金增加的那么迅猛,这可能归因于对现有公司投资的增加,而不是投资创建新的公司 (图1)。

对 RNA 疗法的投资图 1
: 自2020年以来,对RNA疗法的投资急剧增加 (黑色柱体),而公司数量则呈逐渐增加趋势 (蓝色趋势线)。 数据来源于CAS内容合集和Pitchbook

 

2. 大部分投资注入癌症研发领域

我们分析了哪些适应症获得的资金最多,发现获得投资最多的适应症包括:癌症、传染病,以及肝脏和代谢疾病。 毫不意外,癌症是近期投资的主要适应症 (图2),这反映出癌症疗法巨大的研发市场。 这与之前2012-2016年时期大多数投资都集中于传染病和肝脏/代谢性疾相比略有变化。

图 2
图 2. 最近对 RNA 疗法的投资主要集中在癌症治疗的发现和开发方面。 数据来自CAS内容合集和PitchBook

 

有趣的是,尽管2017-2021年这个时期的投资较2012-2016年间大幅增加,但专利数量并没有出现如此显著的增长 (图3),这可能是因为大部分投资都集中在现有专利的开发上,而不是在知识产权创新发现上。

图 3
图 3.与投资趋势不同,2017-2021年间公开的专利数量与2012-2016年相比仅略有增长。 数据来自CAS内容合集

 

3. 在癌症研发中,对mRNA、siRNA和CRISPR技术的投资分配相当平均

仔细分析正在开发的RNA类型,我们发现在癌症适应症领域,mRNA、siRNAs和基于CRISPR的技术之间的投资资金分配相当平均 (图4)。 需要说明的是,我们将CRISPR纳入RNA疗法中是因为该技术依赖于向导RNA进行靶向作用,尽管有些人可能认为它不属于RNA疗法。

图 4
图 4. 2017至2021年间,癌症领域的投资资金在mRNAs、siRNAs和CRISPR技术之间的分配相当平均,而在传染病和肝脏/代谢性疾病领域,大部分资金用于支持基于mRNA的疗法开发 (2017-2021年)。 数据来源于CAS内容合集和Pitchbook

 

4. mRNA是传染病和肝脏/代谢疾病项目的首选分子

与开发抗癌治疗的项目不同,针对传染病的项目主要是开发mRNA疫苗 (图4)。 最近mRNA新冠肺炎疫苗的成功突显了这种疫苗开发技术的力量和速度,并且可能是mRNA在传染病中备受关注的背后驱动力。

在肝脏和代谢疾病领域, mRNA也是首选的投资分子,尽管截至本文撰稿时,美国FDA批准的四种siRNA疗法patisiran、givosiran、lumasiran和inclisiran都靶向调节肝脏中酶合成。

5. 最近对所有适应症的投资都主要集中在mRNA和siRNA,产品线中siRNA产品多于mRNA

基于对Pharmaprojects数据的分析,在所有适应症中,mRNA获得的投资最多 (图5A),尽管在2017-2021年间的产品线中siRNA产品更多 (图5B),但在2022年,情况发生了变化,产品线中mRNA产品数量远远超过了siRNA产品数量。

然而,综合分析这些信息与文献综述,可以了解到更多新的RNA形式,如circRNA、lncRNA和外泌体RNA,对其的研究兴趣正快速增长 (图6)。 很期待看到这些新型RNA能够产生多大的影响,以及它们会以多快的速度进入开发阶段。

 

A B
图 5b 图 5a

图 5. 最近的投资主要支持 mRNA (A),而有更多 siRNA 产品正在研发中 (B)。 (A 中的数据来自Pharmaprojects,B 中的数据来自PitchBook)

图 6
图 6. 就期刊和专利出版物的数量而言,包括circRNA、lncRNA和外泌体RNA在内的新型RNA正处于有史以来最快速的增长阶段。 数据来源于CAS内容合集。
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6. 大多数开发RNA产品的公司专注于单一类型的RNA,并针对多种适应症

我们分析了开发RNA疗法的主要公司,发现除阿斯利康外,大部分公司都专注于开发单一类型的RNA (表1),并将其关键技术应用于一系列适应症 (表2)。

表 1. 大多数公司均专注于单一类型的 RNA

mRNA AstraZeneca
BioNTech
Cartesian Therapeutics
Moderna
Stemirna Therapeutics
ASO AstraZeneca
Ionis Pharmaceuticals
Sarepta Therapeutics
siRNA Alnylam Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals
AstraZeneca
Dicerna Pharmaceuticals
Silence Therapeutics
Sirnaomics
Aptamer (RNA) TME Pharma(原 NOXXON Pharma)
miRNA AstraZeneca
CRISPR Beam Therapeutics
CureVac

表 2. 大多数公司将其技术应用于多种适应症。

Alnylam Pharmaceuticals 传染病、神经系统、肝脏、癌症、肾脏、血液
Arrowhead Pharmaceuticals 传染性疾病、神经系统疾病、肝脏疾病、癌症
AstraZeneca 心血管、肝脏、代谢、癌症
Beam Therapeutics 眼、肝脏、癌症、血液
BioNTech 传染病、癌症
Cartesian Therapeutics 神经系统、呼吸系统、自身免疫系统、癌症
CureVac 传染病、癌症
Dicerna Pharmaceuticals 传染病、肝脏、酒精使用障碍、肾脏、血液
Ionis Pharmaceuticals 眼、传染病、神经、肝脏、肢端肥大症、自身免疫系统、癌症、肾脏、血液
Moderna 传染病、心血管、肝脏、自身免疫系统、癌症
Sarepta Therapeutics
 
神经肌肉系统
Silence Therapeutics 心血管、癌症、血液
Sirnaomics 传染病、呼吸系统、肝脏、癌症、血液
Stemirna Therapeutics 传染病、癌症
TME Pharma(原 NOXXON Pharma) 移植、自身免疫系统、癌症、肾脏、血液

7. 与2021年相比,2022年对RNA产品的总体投资大幅减少

值得注意的是,RNA项目的近期投资趋势与2021年相比,总体投资大幅减少 (图7), 这一减少似乎主要归因于并购交易平均每次资金数额的大幅度减少。

图 8
图 7. 与2021年相比,2022年RNA项目的投资大幅减少,主要归因于并购交易规模的减少。

 

深入分析正受资助的科学领域

增加对RNA疗法的投资具有巨大的潜力,它可以为目前无法治疗的疾病提供新的选择,特别是在癌症、传染病、肝脏和代谢疾病以及罕见疾病方面。 然而,RNA疗法仍面临诸多挑战待克服,特别是在RNA稳定性、生物利用度和组织靶向性方面。 请参阅我们的白皮书“RNA药物:研究趋势与开发综述”,我们提供了来自CAS内容合集的见解,您将了解更多关于商业化的挑战,以及克服这些挑战所采用的策略。

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CAS Science Team

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对于需要保持领先地位的研发领导者来说,本篇简短的执行摘要展示了外泌体有望重塑未来药物递送、诊断和治疗形势的原因。 本摘要简明扼要地强调了新兴趋势和关键要点,以便各团队随时了解关键参与者、重大临床进展以及重新定义外泌体未来的新方法。

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