Las terapias génicas y celulares ofrecen a los pacientes tratamientos para enfermedades que antes se consideraban incurables. Todo hace pensar que estos éxitos clínicos no son más que la punta del iceberg: el potencial de este campo es casi ilimitado. Por este motivo, las empresas farmacéuticas están realizando grandes inversiones en I+D para desarrollar nuevos productos y hay un alto número de agentes empleados en las terapias génicas y celulares que están entrando en las primeras fases de su desarrollo. De hecho, la FDA espera recibir más de 200 solicitudes de autorización para iniciar la fase de investigación clínica de nuevos fármacos relacionados con este campo antes de 2020 y cuenta con otorgar entre 10 y 20 nuevas autorizaciones anuales antes de 2025.
En paralelo a esta importante inversión en I+D, probablemente asistiremos a un rápido crecimiento comercial de este sector. El mercado global de las terapias génicas y celulares podría aumentar un 33 % anual a lo largo de los próximos 5 o 10 años, según un resumen publicado por Allied Market Research.
Según la Dra. Angela Zhou, científica especializada en información y coautora de este blog, este campo, que se está expandiendo rápidamente, presenta innumerables oportunidades comerciales para quienes deseen invertir. Sin embargo, decidir a qué se deben dedicar los recursos en este panorama cambiante puede ser complicado. Para ayudarle a entender las tendencias de mercado actuales del sector, CAS ha elaborado un informe técnico sobre las terapias génicas y celulares en colaboración con la Biblioteca Científica Nacional de la Academia China de las Ciencias. Este valioso recurso se ha creado para ofrecer una visión completa del panorama de I+D global con el fin de ayudar a identificar las oportunidades y ganar ventaja competitiva en este mercado creciente. En esta entrada del blog resumimos los puntos clave del informe técnico y explicamos cómo se pueden usar los datos para fundamentar las decisiones de inversión en la I+D de las terapias génicas y celulares.
¿Cuáles son las principales tendencias globales en el campo de las terapias génicas y celulares?
Las tendencias en investigación, lanzamientos de productos y solicitudes de patentes son indicadores útiles de patrones de innovación globales y pueden ayudar a elegir a posibles colaboradores e identificar oportunidades comerciales. Esta información puede ayudar a las empresas a tomar decisiones más fundamentadas sobre los proyectos en los que deben invertir tiempo y recursos.
¿Cómo está evolucionando el mercado de las terapias génicas y celulares? Si analizamos los datos globales, podemos detectar un aumento notable en la I+D a lo largo de las tres últimas décadas. De hecho, al final de 2017, se había publicado un total de 120 664 artículos de revistas y se habían presentado 113 229 solicitudes de patentes relacionadas con terapias génicas y celulares. Las patentes de este campo han experimentado un aumento importante.
Este aumento en las publicaciones y las patentes se ha dado en paralelo al incremento del número de sustancias relacionadas con las terapias génicas y celulares registradas por CAS. Curiosamente, aunque en total se han registrado 6500 sustancias a lo largo de los últimos 30 años, la mayoría se han añadido en la década pasada, y la velocidad de los registros se ha acelerado rápidamente en los últimos años. En la primera mitad de 2018 se registraron más de 600 nuevos agentes, lo que sugiere que este aumento de la actividad va a continuar. Este brusco incremento refleja un punto de inflexión en el desarrollo y la aplicación de estas nuevas tecnologías que ha abierto la puerta a numerosas oportunidades comerciales en este campo.
Para identificar las oportunidades de negocio más prometedoras en el ámbito de las terapias génicas y celulares, resulta útil examinar cómo varían las tendencias de investigación de unos países a otros. Esto permite ver dónde se centra la innovación y ayuda a predecir dónde es probable que crezca el mercado para que las empresas puedan planificar mejor dónde deben invertir para disfrutar de una ventaja comercial sobre la competencia. Si observamos el panorama global de la I+D sobre terapias génicas y celulares, Estados Unidos es un líder fuerte que genera un número de artículos de revistas y patentes muy superior al de los demás países. Otros actores importantes son China, Japón, Alemania, Corea del Sur y Estados Unidos.
¿Qué sectores del mercado están despertando interés en el campo de las terapias génicas y celulares?
Examinar las áreas de interés en I+D puede revelar nuevas oportunidades de inversión. Para ello, nuestro informe técnico examina tres sectores que se han identificado como áreas con un gran potencial para el futuro: las terapias con células madre, las terapias de linfocitos T con receptores de antígenos híbridos (CAR) y las tecnologías de edición genética.
Terapias con células madre
Las terapias con células madres son un tema de investigación candente por su enorme potencial clínico. En pleno desarrollo de este innovador campo, vemos en la prensa un número cada vez mayor de artículos sobre estos revolucionarios tratamientos. Por ejemplo, hace poco Nature divulgó que un paciente de VIH lleva 18 meses libre del virus tras recibir un trasplante de células madre para reemplazar sus leucocitos por versiones resistentes al VIH.
El campo de las terapias con células madre está creciendo rápidamente y se están investigando muchos tipos diferentes de células. Analizar el balance del interés por los distintos tipos de células en las investigaciones da una idea de la cantidad de información disponible y el nivel de competencia esperable, lo que ayuda a identificar las oportunidades de negocio más prometedoras. Actualmente, los tres tipos de células madre más estudiados son las células madre mesenquimales, las células madre hematopoyéticas (hemocitoblastos) y las células madre embriónicas (embriocitoblastos), aunque las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) y las células madre neuronales también están generando una gran actividad investigadora. Si se está planteando invertir en las terapias con células madre, puede interesarle explorar el potencial comercial de estas áreas tan estudiadas.
Inmunoterapia CAR-T
Junto con las células madre, la inmunoterapia CAR-T, una combinación de terapias génicas y celulares, despierta un gran interés. Estos tratamientos novedosos conllevan la modificación genética del receptor del linfocito T para que se una a biomarcadores asociados con la superficie de las células malignas. Por tanto, para las empresas que deseen identificar oportunidades de negocio en este sector, resulta útil saber cuáles de estos biomarcadores despiertan más interés investigador. Esto puede ser indicativo de nichos de innovación y áreas en las que puede haber menos presión competitiva, lo que ayudará a determinar qué líneas de investigación pueden convertirse en las oportunidades de inversión más prometedoras.
Se está investigando un alto número de estos biomarcadores que se pueden usar como dianas. Entre ellos, el más estudiado es el CD19. Este antígeno, que se expresa en los linfocitos B malignos, es la diana de dos fármacos de terapias CAR-T autorizadas por la FDA, Yescarta y Kymriah. Aunque el CD19 sigue captando la mayor parte del interés, hay otros biomarcadores identificados en los últimos diez años que han ampliado el alcance de las terapias CAR-T a distintos tipos de cáncer. Nuestro análisis indica que los siguientes biomarcadores más estudiados son CD20, HER2 y CD30, y hay otras muchas posibles dianas en este sector en crecimiento. Dado que el foco de la actividad investigadora puede indicar la existencia de áreas con potencial comercial, es interesante no perder de vista las dianas más estudiadas.
Tecnología de edición genética
Las tecnologías de edición genética, en especial el sistema CRISPR-Cas9 que se ha desarrollado recientemente, han ampliado notablemente el alcance de las terapias génicas y celulares. De hecho, la técnica CRISPR-Cas9 tiene un enorme potencial terapéutico, ya que permite insertar, eliminar, modificar o reemplazar un gen concreto del genoma de un modo eficiente y preciso. Dada la amplia gama de aplicaciones de esta técnica, la tecnología de edición genética ha estimulado una oleada de interés que se ha traducido en un brusco aumento del número de patentes en los últimos años. Este rápido incremento refleja la aspiración de diversas organizaciones de poseer propiedad intelectual en esta área tan prometedora.
Este interesante nuevo campo podría ser valioso para impulsar el negocio de una empresa. Sin embargo, para rentabilizar estas posibles oportunidades es esencial estar al tanto de los avances más recientes y tener una visión clara de las principales áreas de investigación en el campo de la I+D. Un análisis de las sustancias registradas por CAS pone de manifiesto que la gran mayoría de los agentes de edición genética clínicamente relevantes son las sustancias relacionadas con CRISPR, seguidas de las nucleasas efectoras similares a activador de transcripción (TALEN), las nucleasas con dedos de zinc (ZFN) y las meganucleasas.
Aprovechar el potencial de las terapias génicas y celulares
El enorme aumento del mercado de las terapias génicas y celulares refleja el creciente potencial de este campo. De hecho, estas innovadoras terapias están llamadas a llevar el desarrollo de los productos biológicos a un nuevo nivel y son una posible respuesta para muchas enfermedades que actualmente son difíciles de tratar.
Para rentabilizar las importantes oportunidades comerciales de esta área, necesitará tener una visión clara de este mercado cambiante. Nuestro informe técnico se ha diseñado para ayudarle a lograrlo mostrándole el panorama general y arrojando luz sobre posibles áreas de interés.
Descargue el informe hoy mismo para sacar partido de esta información y contacte con CAS para descubrir cómo pueden ayudarle nuestros expertos.
