执行摘要
- 制药行业的支出不断攀升,但仅有 9% 的高管表示获得了显著回报。
- 数据是瓶颈所在。68% 的技术领导者将人工智能项目的失败归咎于糟糕的数据治理。
- 数字化转型意味着连接并标准化科学信息,从而确保人工智能能够基于可信的证据开展工作。
- 实现了数字化转型的公司正在加快候选药物的交付速度:Insilico 在 12 至 18 个月内即可获得临床前候选药物,而传统流程则需要 2.5 至 4 年。
人工智能(AI)正在迅速重塑制药研发领域,预计制药 AI 市场规模将从 2026 年的 61.6 亿美元增长至 2031 年的 349.9 亿美元,在未来五年内增长近六倍。德勤《2026 年生命科学展望》显示,78% 的生物制药和医疗技术高管预计人工智能将在推动重大变革中发挥核心作用,同时 41% 的受访者将提高研发生产力列为首要任务。然而,将人工智能投资转化为可衡量的商业价值仍是一项重大挑战。仅有 22% 的生物制药和医疗技术高管表示已成功扩展人工智能项目,且仅有 9% 的人表示在 2025 年实现了显著回报。
随着人工智能深入渗透到制药研发的各个环节,组织必须确保模型生成的输出结果值得信赖,从而创造可衡量的价值。然而,无论底层模型多么先进,碎片化且不可靠的科学数据始终限制着人工智能的效能。Gartner 的研究发现,63% 的组织缺乏或不确定是否具备支持人工智能规模化应用所需的数据管理实践。这正是数字化转型发挥作用的地方。
本文将探讨数字化转型如何决定制药行业的人工智能投资能否真正获得回报,组织在转型成功后会发生哪些变化,以及如何在不分散科研人才精力的情况下实现这一转型。
数字化转型:人工智能就绪数据的催化剂
在制药研发中,人工智能支持着靶点识别、先导化合物优化和临床试验设计等高风险工作。每一项工作都依赖于分布在生物学、化学、临床研究和监管事务中的证据。当这些证据分散在互不兼容的系统中时,人工智能便无法弥合其中的差距。其结果看似确凿,实则可能并不完整,仅基于部分可用证据构建而成。在药物发现过程中,这种盲点可能会拖慢进度、削弱竞争优势并延误治疗。
数字化转型是一项持续性的工作,旨在构建和连接整个组织内的科学信息,实现格式和术语的统一,从而确保每个团队和每个模型都能利用相同的可信证据。ZS 的 2026 年 CDIO 研究发现,68% 的制药和生物技术技术领导者认为,早期忽视数据质量和治理是人工智能项目失败的主要原因。数字化转型通过帮助组织挖掘遗留科学信息,同时改进新信息的采集、标准化和治理方式,从而弥合了这一差距。其成果是一个互联的、人工智能就绪的数据生态系统,使模型能够基于可信、完整且一致的证据进行运作。
人工智能就绪数据如何推动制药研发的可衡量价值
在具备人工智能就绪的数据基础后,人工智能便能在整个药物开发生命周期中创造更多价值。模型不再依赖碎片化的数据集,而是基于互联且可信的信息进行运作,从而能够评估更多证据、更快地发现有前景的靶点、更精确地优化候选药物,并产出更可靠的洞察。
这些能力已经带来了可衡量的成果:
- Insilico Medicine:利用基于结构化科学信息的统一平台,生成式人工智能识别出了 rentosertib 的生物靶点和药物分子。这是首个通过人工智能发现并设计、且在特发性肺纤维化 IIa 期临床试验中达到临床概念验证的药物。在 Insilico 更广泛的产品组合中,这种方法平均仅需 12 至 18 个月即可获得提名的临床前候选药物,每个项目仅需使用约 60 到 200 个分子,而传统药物发现则需要 2.5 到 4 年。
- Absci:基于相同的结构化、一致性抗体设计数据(而非碎片化的遗留记录),Absci 的生成式人工智能平台设计出了炎症性肠病候选药物 ABS-101 的抗体序列,从靶点选择到提交 IND 仅用了约 24 个月。
超越速度:更纯净的数据,更好的成果
2024 年 12 月发表在《自然》杂志上的一项研究发现,将真实世界临床数据与人工智能相结合,显著提高了近 25,000 名患者的癌症预后预测准确性。此外,IQVIA 的《2026 年全球研发趋势》报告发现,新兴生物制药公司的人工智能驱动型研发项目比同类非人工智能驱动项目取得了更高的早期临床成功率。
为何制药行业的数字化转型难以成功
构建人工智能就绪的数据基础听起来很简单。然而,真正的差异化优势在于对信息进行精细化管理:通过整理数十年的科学文献和内部研究,在各学科间应用统一的命名法和术语,并将碎片化的知识连接成一个可信、可搜索的资源库。大多数制药研发机构都缺乏大规模开展此项工作所需的专业知识。
49%的制药专业人士认为缺乏专业技能和人才是数字化转型面临的最大障碍,且近半数机构仍认为其员工尚未做好应对相关工作的准备。如果没有专门的团队来管理数据,这项责任往往会落在化学家、生物学家和临床研究人员身上。对于本已忙于核心研究的制药科研人员而言,承担数据整理、标准化和治理工作意味着巨大的权衡:每花一小时整理科学信息,就意味着少了一小时用于推进科学发现。在这种压力下,数据管理工作往往会被仓促处理或直接跳过,导致人工智能模型基于碎片化或缺乏代表性的科学信息运行,从而降低了对人工智能辅助研发决策的信心。
弥合专业能力差距,助力数字化转型规模化
缺乏专门的科学信息处理能力在整个行业中普遍存在:67%的研发领导者对人工智能的采用速度感到不满,其中不可靠和非结构化的信息被列为最常见的障碍之一。然而,制药机构不必独自构建人工智能就绪数据生态系统的每一个环节。许多机构通过引入专业知识来补充其研发和信息学团队,从而在不将整理和治理责任转嫁给研究人员的情况下,建立起人工智能所依赖的科学数据基础。
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成功的制药人工智能投资始于数字化转型
数字化转型为人工智能提供了其在制药研发中发挥价值所依赖的互联、可信的科学信息。对于已经具备这一基础的制药机构而言,人工智能正在加速药物发现,提高预测准确性,并为整个药物开发生命周期的决策提供更充分的依据。
将数字化转型视为一项审慎且资源充足的能力来建设的机构,能够为人工智能和研究人员的成功创造条件,而不是迫使他们在科学发现和科学信息管理之间进行权衡。这正是那些能够产生可衡量价值的制药研发项目与那些停留在试点阶段的项目之间的根本区别。




