요약
- siRNA 치료제는 RNA 간섭 경로를 활용하여 질병을 유발하는 유전자를 침묵시킵니다. 1998년에 처음 보고된 이 메커니즘은 현재까지 8개의 FDA 승인 약물을 탄생시켰으며, 대사, 심혈관, 신경 및 유전 질환 전반에 걸쳐 260개 이상의 후보 물질 파이프라인을 확보하고 있습니다.
- 변형되지 않은 siRNA는 빠른 뉴클레아제 분해, 전하와 친수성으로 인한 낮은 세포 흡수율, 선천적 면역 반응 유발 위험 등 지속적인 난관에 직면해 있으며, 이는 그동안 안정적인 약물 개발을 제한하는 요인이었습니다.
- 당, 인산 골격, 핵염기 및 말단 그룹에 대한 화학적 변형은 안정성, 결합 친화도 및 면역원성 프로파일을 크게 향상시킵니다. 승인된 8개 치료제 중 7개에 GalNAc 접합 기술이 적용되었습니다.
- 임상적으로 지배적인 지질 나노입자부터 고분자 운반체, 무기 나노입자, 엑소좀, 직접 접합체에 이르기까지, 첨단 전달 플랫폼은 siRNA의 적용 범위를 간을 넘어 뇌, 폐, 신장 및 고형암으로 확장하고 있습니다.
- CAS Content Collection™ 분석에 따르면 상업적 모멘텀이 지속되고 있으며, 암 분야가 연구를 주도하는 가운데 지속적인 혁신이 정밀 의학을 위한 치료 영역을 넓히고 있습니다.
2026년 8월 21일 업데이트
siRNA(작은 간섭 RNA)란 무엇인가?
siRNA는 유전자를 침묵시키는 분자입니다. 이러한 특성 덕분에 RNA 간섭(RNAi) 경로를 사용하여 특정 유전자를 침묵시키는 새로운 치료제의 인기 있는 수단이 되었습니다. 이 과정은 1998년 예쁜꼬마선충(Caenorhabditis elegans)에서 처음 보고되었으며, 메신저 RNA(mRNA)를 표적으로 삼아 다양한 질병과 관련된 단백질 생성을 억제하는 siRNA 분자 개발로 이어졌습니다.
2006년, siRNA 매개 유전자 침묵을 발견한 과학자들은 노벨 생리의학상을 수상했습니다. 최초로 승인된 siRNA 치료제인 파티시란(patisiran)은 2018년 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제로 규제 당국의 승인을 받았습니다. 그 이후로 급성 간성 포르피린증 치료제 기보시란(givosiran), 원발성 고옥살산뇨증 1형 치료제 루마시란(lumasiran), 고콜레스테롤혈증 관리를 위한 인클리시란(inclisiran) 등 추가적인 siRNA 약물이 승인되었습니다. 최근에는 부트리시란(vutrisiran), 네도시란(nedosiran), 피투시란(fitusiran), 플로자시란(plozasiran) 등이 승인되어 siRNA 치료제의 적용 범위가 대사, 심혈관 및 유전 질환으로 더욱 확대되었습니다.
이러한 발전으로 siRNA는 다양한 임상 분야에서 정밀한 치료 접근법으로 자리 잡았습니다. 암부터 알츠하이머, HIV에 이르는 질환들이 siRNA 치료제의 표적이 될 수 있으며, Pharmaproject에 따르면 현재 260개 이상의 siRNA 약물 후보가 전임상 또는 임상 개발 단계에 있습니다.
이는 고무적인 일이지만, 지금까지 이러한 치료제를 통한 일관되고 안정적인 약물 개발에는 상당한 어려움이 있었습니다. 화학적 변형이나 특수 전달 시스템 없이 투여되는 변형되지 않은 siRNA는 생체 유체 내에 편재하는 리보뉴클레아제에 의해 빠르게 분해되기 쉬우며, 이는 유효 반감기를 급격히 단축시키고 표적 세포 도달 능력을 저하시킵니다. 또한, 고유의 음전하와 친수성 성질은 효율적인 세포 흡수를 방해하여 세포막을 통과해 적절한 세포 내 농도에 도달하는 것을 어렵게 만듭니다. 화학적 변형이 없을 경우 선천적 면역 반응을 유발할 위험이 커져, 잠재적으로 표적 외 염증 경로를 자극하고 전반적인 안전성을 저해할 수 있습니다.
연구자들은 이러한 지속적인 난관을 극복할 새로운 돌파구를 찾고 있습니다. 화학적 변형과 첨단 약물 전달 시스템이 진전을 보이고 있으며, 그 결과 siRNA 치료제는 수많은 질병에 걸쳐 정밀 의학을 강화하는 데 한 걸음 더 다가가고 있습니다.
siRNA 치료제의 작동 원리
siRNA는 보존되고 조절되는 RNAi 경로를 통해 유전자 침묵을 매개하며, 이는 특정 유전자 전사체의 전사 후 하향 조절을 촉진합니다(그림 1 참조).
외부에서 투여된 siRNA 이중 가닥은 일반적으로 21~23개의 뉴클레오타이드 길이이며 3' 말단에 2개의 뉴클레오타이드 돌출부를 가집니다. 이들은 세포질로 도입된 후 다중 단백질 복합체인 RNA 유도 침묵 복합체(RISC)에 의해 인식됩니다. RISC 활성화의 핵심은 Argonaute 2(AGO2) 엔도뉴클레아제로, 이는 ATP 비의존적 방식으로 이중 가닥을 풀고 승객 가닥을 방출한 뒤 가이드 가닥을 선택적으로 유지합니다.
성숙한 단일 가닥 siRNA-RISC 복합체는 이후 왓슨-크릭 염기쌍 형성을 통해 상보적인 표적 mRNA 전사체와 결합하며, 이는 주로 시드 영역(2~8번 뉴클레오타이드) 내에서 일어납니다. siRNA 처리의 다음 단계에서 AGO2는 가이드 가닥의 5' 말단으로부터 10번과 11번 위치에 해당하는 mRNA 부위를 부위 특이적으로 절단합니다. 이러한 절단은 mRNA의 안정성을 저해하여 세포질 엑소뉴클레아제에 의한 분해를 유도하고, 결과적으로 번역을 효과적으로 차단합니다.
당사는 siRNA 연구 환경을 더 깊이 이해하기 위해 인간이 큐레이션한 최대 규모의 과학 정보 저장소인 CAS Content CollectionTM을 분석했습니다. 지난 10년간 학술지 논문 발행 수는 다소 등락을 보이고 있으나, 특허 출원은 지속적으로 증가하고 있어 이 분야에 대한 상업적 관심이 꾸준함을 시사합니다(그림 2 참조).
앞서 언급했듯이, siRNA 치료제는 질병을 유발하는 유전자를 정밀하게 침묵시킴으로써 여러 질환 영역에서 유망한 치료 방식으로 빠르게 발전했습니다. CAS Content Collection 분석 결과, 암이 가장 두드러진 연구 치료 영역(71%)이었으며, 그 뒤를 감염병(8%), 신경계 질환(6%), 심혈관 질환(5%), 당뇨병(5%)이 이었습니다(그림 3 참조).
그러나 화학적 변형이나 첨단 약물 전달 시스템 없이는 이러한 치료제가 질병을 효과적으로 치료할 잠재력을 완전히 발휘하기 어렵습니다. 현재 연구자들은 siRNA가 치료 수준으로 전달되고 유지될 수 있도록 이 두 영역에서 진전을 이루고 있습니다.
예를 들어, 2'-O-메틸, 2'-플루오로 그룹 및 포스포로티오에이트 결합과 같은 화학적 변형은 뉴클레아제에 대한 저항성을 강화하고 결합 친화도를 개선하며 면역원성을 감소시켜 순환계 내에서 siRNA를 안정화합니다. 동시에 지질 나노입자(LNP), 고분자 기반 운반체, 표적 접합체와 같은 첨단 전달 시스템은 엔도좀 탈출을 촉진하고 조직 특이적 분포를 가능하게 함으로써 siRNA 흡수의 물리적 장벽을 극복하는 데 결정적인 역할을 합니다. 이러한 혁신 기술을 더 자세히 살펴보겠습니다.
siRNA 치료제의 화학적 변형
화학적 변형은 뉴클레아제에 대한 취약성, 빠른 신장 배설, 잠재적 면역원성 등 변형되지 않은 siRNA의 여러 한계를 해결하는 동시에 결합 친화도 및 표적 특이성과 같은 특성을 미세 조정합니다. 이러한 변형은 일반적으로 siRNA 분자의 당(리보스), 인산 골격, 핵염기, 말단 그룹 및 추가 모이어티와의 접합 등 영향을 미치는 구조적 구성 요소에 따라 분류됩니다.
화학적 변형의 선택과 조합은 RNAi 활성 보존, 안정성 향상, 면역원성 감소, 약동학 최적화, 비용 효율성 등 여러 요인에 의해 결정됩니다. 일부 변형은 상당한 이점을 제공하지만, 대규모 생산을 위한 설계 복잡성 증가 및 합성 비용과 균형을 맞춰야 합니다.
당(리보스) 변형
리보스의 2' 위치 변형은 가장 빈번하게 사용되는 방법 중 하나입니다.
- 2'-O-메틸(2'-OMe) 그룹은 뉴클레아제 저항성을 개선하고 면역 자극을 감소시킵니다.
- 2'-O-메톡시에틸(2'-MOE) 변형은 안정성을 더욱 높이고 독성을 낮춥니다.
- 2'-플루오로(2'-F) 치환은 높은 활성을 유지하면서 효소 분해에 대한 저항성을 크게 향상시킵니다.
- 2'-O-알릴 변형은 약동학적 특성을 조정하는 데 사용되며 전신 순환에서 이점을 제공합니다.
고정된 이중환 구조를 가진 LNA(Locked Nucleic Acid)와 같은 구조적 변형은 높은 결합 친화도를 부여하는 반면, UNA(Unlocked Nucleic Acid)는 골격에 유연성을 도입하여 오프 타겟 상호작용을 줄일 수 있습니다. 2'-4' 가교 핵산 또한 구조적 강성 개선을 통해 표적 특이성을 높이는 데 사용됩니다.
인산 골격 변형
siRNA의 인산 골격은 분자 안정성과 세포 흡수에 매우 중요합니다.
- 포스포로티오에이트(PS) 변형은 비가교 산소를 황으로 대체하여 뉴클레아제 활성에 대한 저항성을 크게 증가시킵니다.
- 두 비가교 산소를 모두 황으로 대체하는 포스포로디티오에이트 변형은 더욱 강력한 보호 기능을 제공합니다.
- 보라노포스페이트 변형은 보란 모이어티를 도입하여 골격의 특성을 변화시키며, 메틸포스포네이트 변형은 골격을 중성으로 만들어 세포 전달을 저해하지 않으면서 면역원성을 감소시킵니다.
염기 변형
핵염기 변형은 왓슨-크릭 염기쌍 형성을 방해하지 않으면서 면역 센서에 의한 인식을 조절하고 결합 친화도를 변화시키도록 설계되었습니다.
- 5-메틸시토신을 도입하면 면역 활성화를 낮출 수 있습니다.
- 슈도우리딘은 면역 반응을 완화하면서 전반적인 RNA 안정성을 향상시킵니다.
- 2-티오우리딘은 방향성 결합을 강화하는 데 사용되며, 이노신은 워블 염기쌍 형성을 가능하게 하여 의도치 않은 오프 타겟 효과를 줄이는 데 도움을 줄 수 있습니다.
말단 및 접합체 변형
말단 변형은 siRNA의 약리학적 프로필을 더욱 향상시킵니다. 5' 말단에서는 전달 과정 중 면역 인식을 줄이기 위해 인산 제거 또는 일시적인 실릴 보호와 같은 변형이 사용됩니다. 3' 말단에서는 콜레스테롤 접합이나 아미노기 추가를 통해 세포막 상호작용 및 흡수를 개선합니다. 간세포 인식을 위한 GalNAc, 암세포 표적화를 위한 엽산, 조직 특이적 전달을 위한 압타머나 항체 등 표적 리간드는 siRNA의 생체 내 분포를 더욱 정교하게 만듭니다.
안정화 및 패턴 기반 변형
추가적인 전략으로는 오버행 및 내부 변형을 통해 구조를 조정하는 방법이 있습니다. 오버행변형은 dTdT 뉴클레오타이드나 화학적으로 변형된 오버행을 도입하여 뉴클레아제에 대한 저항성을 높입니다. 패턴 기반 변형에는 비대칭 및 위치 특이적 변형이 포함됩니다. 예를 들어, 패신저 가닥에는 강한 변형을, 가이드 가닥에는 최소한의 변형을 가하면 RNAi 기전이 원하는 기능성 가닥을 선택하도록 유도할 수 있으며, RISC 로딩 및 활성에 중요한 위치(예: 말단, 중앙 또는 시드 영역)를 표적으로 변형하면 특이성과 활성을 더욱 정교하게 다듬을 수 있습니다.
고급 변형
전통적인 변형을 넘어, 글리콜 핵산(GNA), 펩타이드 핵산(PNA), 모르폴리노 변형, 트리사이클로-DNA와 같은 고급 유사체는 골격 구조를 완전히 바꾸는 혁신적인접근 방식을 제시합니다. 이러한 변형은 안정성, 특이성 및 전반적인 약리학적 거동을 향상시키는 대안적 방법을 제공하며, 때로는 기존 RNA 변형으로는 얻을 수 없는 완전히 새로운 특성을 부여하기도 합니다.
siRNA 치료제를 위한 전달 시스템
siRNA 연구에서는 낮은 안정성, 낮은 세포 흡수율, 독성 및 오프 타겟 효과와 같은 오랜 난제를 해결하기 위해 상당한 진전이 있었습니다. CAS 콘텐츠 컬렉션 분석 결과, siRNA 투여에 흔히 사용되는 전달 시스템을 조사한 결과 대부분의 문헌(63%)이 비바이러스성 전달 시스템을 언급했으며, 37%는 바이러스 벡터 기반 전달 시스템을 언급했습니다(그림 4A 참조).
또한 각 시스템에 대한 지난 몇 년간의 문헌 수 추이를 분석했습니다(그림 4B 참조). 지질 기반 벡터는 지난 몇 년간 문헌 수 측면에서 가장 두드러진 증가세를 보였으며, siRNA 접합체 또한 소폭 증가했습니다. 바이러스 벡터와 고분자 기반 벡터는 유사한 추세를 보인 반면, 무기 나노입자는 최근 몇 년간 정체된 것으로 보입니다.
바이러스 벡터는 자연적인 세포 진입 기전으로 인해 높은 형질주입 효율을 보이며, 일부 경우에는 조작된 캡시드 변형을 통해 조직 특이적 표적화가 가능합니다. 예를 들어, AAV 벡터는 낮은 면역원성과 명확한 조직 친화성 덕분에 신경 및 안과 질환 임상 시험에서 연구되고 있으며, 렌티바이러스 시스템은 종양 유전자를 표적으로 하는 전임상 유전자 침묵 연구에서 계속해서 중요한 역할을 하고 있습니다.
지질 기반 벡터는 여전히 가장 임상적으로 앞선 플랫폼입니다. 이온화 지질, 보조 지질,PEG화 지질, 콜레스테롤을 결합한 LNP는 이제 siRNA 전달의 표준이 되었으며, 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제로 FDA 승인을 받은 파티시란이 그 대표적인 예입니다. 엔도좀 탈출을 개선하기 위해 pH 민감성 지질을 추가한 양이온성 및 중성 형태의 리포좀 또한 암과 유전 질환을 포함한 수많은 적응증에 대해 임상 및 전임상 평가를 받고 있습니다. 고체 지질 나노입자(SLN)와 리포플렉스는 제어된 방출 프로필과 확장 가능한 생산 공정을 제공함으로써 지질 기반 플랫폼의 다양성에 기여하고 있습니다.
고분자 기반 벡터는 siRNA와 양이온성 고분자의 정전기적 복합체 형성을 활용하여 세포 흡수를 강화하고 엔도좀 탈출을 촉진함으로써 전달 옵션을 확장합니다. 폴리에틸렌이민(PEI), 폴리-L-라이신(PLL), 키토산, PAMAM 덴드리머와 같은 물질들이 염증성, 신경성 및 종양성 질환에 사용되도록 최적화되었습니다. 연구자들은 또한 폴리(β-아미노 에스테르)와 같은 합성 고분자와 수용체 매개 흡수를 가능하게 하는 변형이 적용된 히알루론산과 같은 천연 고분자를 설계했습니다.
무기 나노입자 또한 siRNA 운반체로서 주목받고 있습니다. 금 나노입자(AuNPs)는 양이온성 고분자로 기능화하여 안정적인 siRNA 결합을 보장할 수 있으며, 광열 방출 기전을 활용한 암 모델에서 평가되었습니다. 기공 크기 조절이 가능하고 표면 아미노 기능화가 적용된 메조포러스 실리카 나노입자는 종양 미세환경에서 siRNA를 제어 방출하도록 설계되었습니다. 산화철로 구성된 자성 나노입자는 외부 자기장을 통한 유도 전달과 MRI를 통한 실시간 영상화라는 이중 이점을 제공하여 진단 및 치료 분야에서의 활용을 뒷받침합니다.
직접 화학 접합 전략은 siRNA 전달을 위한 또 다른 효율적인 경로를 제공합니다. siRNA를 GalNAc 클러스터와 같은 표적 리간드에 공유 결합시킴으로써 연구자들은 아시아로글리코단백질 수용체를 통한 간세포 특이적 전달을 달성했으며, 이는 간 질환 치료에 결정적인 역할을 했습니다. 콜레스테롤, 지방산, 담즙산, 세포 투과 펩타이드 등 다른 접합체들은 세포 흡수를 강화하고 약동학을 개선하여 암 및 대사 질환을 포함한 잠재적 치료 영역을 넓히고 있습니다. 흥미로운 점은 FDA 승인을 받은 8개의 siRNA 치료제 중 7개가 GalNAc 변형을 포함하고 있다는 것입니다.
천연 및 생체 반응성 물질을 활용한 다른 고급 전달 시스템도 등장하고 있습니다.엑소좀은 타고난 통신 역할과 혈액-뇌 장벽과 같은 생물학적 장벽을 통과하는 능력으로 알려진 세포 유래 소포체로서, 중추신경계 질환의 siRNA 운반체로 개선되고 있습니다. 이와 병행하여 pH 변화, 효소 활성, 산화 환원 조건 또는 빛 노출과 같은 특정 자극에 반응하여 siRNA를 방출하도록 설계된 생체 반응성 물질들이 고형암 모델 및 췌장암에서 전임상 평가를 받고 있습니다. 또한, RNAi 마이크로스폰지는 다공성 스폰지 구조 내에 siRNA를 캡슐화하여 기존 siRNA 전달 방식보다 전달 효율과 안정성을 향상시킬 수 있는 새로운 RNAi 치료 접근법을 제시합니다.
종합적으로, 이러한 다양한 전달 플랫폼은 siRNA의 안정성, 생체 내 분포 및 세포 흡수를 향상시킬 뿐만 아니라 간 질환 및 유전 질환에서 종양학 및 중추신경계 질환으로 임상 적용 범위를 확장하고 있습니다. 첨단 재료 과학과 분자 표적화 전략의 통합은 차세대 siRNA 치료제의 길을 열어주고 있으며, 다양한 질환 영역에서 더욱 정밀하고 효과적이며 안전한 치료 방식을 제공하고 있습니다.
오늘날 정밀 의학에서의 siRNA 치료제
siRNA 치료제의 화학적 변형 및 전달 시스템의 발전으로 인해 다양한 질병 치료를 위한 해당 약물 연구가 활발해지고 있습니다. 그림 3에서 볼 수 있듯이 가장 활발히 연구되는 표적은 암과 심혈관 질환이지만, 그 외에도 다음과 같은 분야가 주목받고 있습니다.
- 암: 전임상 연구 및 초기 임상 시험을 통해 다양한 암종에서 KRAS, VEGF, EGFR, HER2, c-MYC와 같은 표적들이 연구되었습니다. 이러한 표적들은 종양 성장, 혈관 신생, 면역 회피의 핵심 요소입니다. 초기 연구 결과에 따르면 이러한 유발 인자들을 하향 조절할 경우 종양 퇴행 및 전이에 유의미한 효과가 나타납니다. 그러나 종양의 이질성과 종양 미세환경의 복잡성은 여전히 큰 과제로 남아 있으며, siRNA가 의도한 세포에 효과적이고 안전하게 도달할 수 있도록 맞춤형 지질 나노입자나 수용체 특이적 접합체와 같은 고도화된 전달 시스템 개발이 필요합니다. 최근 연구에서는 항암 화학요법제나 면역관문 억제제와 병용할 경우 암 치료 효과가 더욱 높아질 가능성이 확인되었습니다.
- 심혈관 질환: siRNA 접근법은 PCSK9을 표적하여 LDL 콜레스테롤 수치를 강력하게 낮추는 인클리시란(inclisiran)과 같은 약물의 승인으로 중요한 이정표를 세웠습니다. ANGPTL3, APOB, LPA와 같은 다른 표적들도 연구 중이며, 초기 임상 데이터는 정밀한 간 표적화가 지질 프로파일을 효과적으로 조절할 수 있음을 시사합니다.
- 신경 및 신경퇴행성 질환: APP, BACE1, 타우, α-시누클레인과 같은 단백질을 표적으로 하는 siRNA는 알츠하이머, 파킨슨병, 루게릭병(ALS) 치료에 희망을 제시합니다. 하지만 혈액-뇌 장벽은 여전히 해결하기 어려운 장애물로 남아 있어, 척수강 내 주사와 같은 직접 전달 방식이나 중추신경계 흡수를 높이기 위한 새로운 나노입자 운반체 연구가 진행되고 있습니다.
- 감염성 질환: siRNA는 HBV 전사체나 HIV 조절 단백질을 표적으로 하거나 SARS-CoV-2와 관련하여 ACE2와 같은 숙주 인자를 조절하는 등 바이러스 유전자를 침묵시키는 능력에 대해 평가받고 있습니다. 초기 연구에서 바이러스 부하를 유의미하게 감소시키는 고무적인 결과를 보였으나, 빠른 바이러스 변이와 선천성 면역 반응의 잠재적 활성화는 여전히 해결해야 할 과제입니다.
- 당뇨병: 당뇨병 치료를 위한 siRNA 치료제의 임상 단계 진입은 아직 초기 단계입니다. 그러나 여러 전임상 연구를 통해 PTP1B, TXNIP, FOXO1과 같은 표적을 침묵시켜 인슐린 신호 전달을 강화하고 베타 세포 기능을 보존할 수 있는 가능성이 확인되었습니다. 대사 조절의 본질적인 복잡성과 오프 타겟 효과 없이 조직 특이적 전달을 달성해야 하는 어려움은 임상 적용으로 가는 길을 더욱 복잡하게 만듭니다. 다른 연구들에서는 siRNA 매개 침묵 접근법을 사용하여 인슐린 신호 전달에서 GLUT4 및 GSK3B와 같은 중요한 단백질의 역할을 연구하고 있습니다.
siRNA 연구의 확장은 이러한 질병 범주 전반에 걸쳐 수백 개의 약물 후보 물질이 전임상 및 임상 개발 단계에 있다는 사실에서 잘 드러납니다(그림 5 참조). 현재 죽상동맥경화증(노보 노디스크/일라이 릴리), 헌팅턴병(아이오니스 파마슈티컬스/로슈), 근긴장성 이영양증(아비디티 바이오사이언스), B형 간염(앨나일람 파마슈티컬스/비어 바이오테크) 치료를 위한 4가지 약물이 임상 3상 단계에 있습니다. 심혈관 질환, 신경계 질환, 암은 개발 중인 약물 후보 물질 수 기준으로 상위 3대 치료 분야입니다.
siRNA 치료제의 전망
siRNA 연구에서 간이 여전히 주요 표적이지만, 현재는 뇌, 폐, 신장 및 고형암과 같은 다른 장기를 겨냥한 전달 시스템 설계가 진행되고 있습니다. 여기에는 혈액-뇌 장벽과 같은 생물학적 장벽을 극복할 수 있는 새로운 리간드와 나노입자 제형 개발이 포함됩니다.
종양학 분야에서 siRNA 전략은 주요 암 유전자를 억제하고 약물 내성을 극복하는 것을 목표로 하며, 초기 연구에서 유망한 결과가 나타나고 있습니다. 지질 기반 운반체, 고분자 벡터, 엑소좀 전달 방식의 발전은 조직 표적화의 정밀도와 효율성을 높일 것으로 기대됩니다. 향상된 화학적 변형은 siRNA의 안정성을 지속적으로 개선하고 면역 반응을 감소시켜 치료 범위를 넓히고 있습니다.
이러한 발전은 다양한 질병에 걸쳐 siRNA 치료제의 승인 및 임상 적용 확대로 이어질 수 있으며, 정밀 의학의 중요한 진보를 통해 전 세계 환자들에게 희망을 줄 것입니다.
